Drogie leczenie złych genów

Rozmowa | prof. Ewa Bartnik, genetyk z Instytutu Biochemii i Biofizyki PAN

Aktualizacja: 25.09.2018 19:11 Publikacja: 25.09.2018 18:42

Drogie leczenie złych genów

Foto: materiały prasowe

Rz: Naukowcy wymyślili sposób, który może doprowadzić do wyginięcia gatunku komara rozprzestrzeniającego malarię. Jak inżynieria genetyczna może wpłynąć na wyeliminowanie innych chorób w przyszłości?

Prof. Ewa Bartnik: Przez wiele lat, gdy pytano mnie, jak to będzie z leczeniem chorób genetycznych, odpowiadałam, że być może jakieś znaczące sukcesy będą za 20 lat. Ale ostatnie dwa lata przyniosły niesamowity postęp w przypadku leczenia pojedynczych chorób genetycznych. Znana jest np. absolutnie sensacyjna historia chłopca, który cierpiał na ciężką chorobę skóry. Był właściwie jednym wielkim pęcherzem. Do komórek jego skóry wprowadzono brakujący gen – ten, który był defektywny – i w zasadzie dziś chłopiec ten cieszy się już ze zdrowej skóry. A z kolei niedawno udało się wyleczyć inną osobę z anemii sierpowatej. Zatem ostatnie lata przyniosły naprawdę ogromny postęp, ale odpowiedź na pytanie, czy wyleczymy choroby genetyczne, nie dotyczy tylko spraw naukowych.

Jakich jeszcze?

Choćby ekonomicznych. W 2012 r. dopuszczono po raz pierwszy lek będący terapią genową – Glybera, zwalczający zaburzenie metabolizmu tłuszczów. Był to najdroższy lek świata, miał kosztować milion euro na pacjenta. Skorzystała z niego tylko jedna osoba i firma się z tego wycofała. Jest coraz więcej sposobów leczenia chorób genetycznych, spowodowanych zmianami w jednym genie, ale to nigdy nie będzie tanie.

Problematyczne są także kwestie bioetyki.

Nikt na ogół nie zgłasza żadnych obiekcji do leczenia genetycznego ludzi, którzy już są chorzy. Prowadzone od kilku lat intensywne dyskusje etyczne dotyczą raczej tego, czy gdyby można było leczyć człowieka w stadium zarodka, to czy można to robić, czy to już jednak zbyt duża ingerencja. Czy lepiej, żeby urodził się chory, czy może trzeba próbować eksperymentalnej terapii? To trudne zagadnienia, na które genetyk nie odpowie.

Rz: Naukowcy wymyślili sposób, który może doprowadzić do wyginięcia gatunku komara rozprzestrzeniającego malarię. Jak inżynieria genetyczna może wpłynąć na wyeliminowanie innych chorób w przyszłości?

Prof. Ewa Bartnik: Przez wiele lat, gdy pytano mnie, jak to będzie z leczeniem chorób genetycznych, odpowiadałam, że być może jakieś znaczące sukcesy będą za 20 lat. Ale ostatnie dwa lata przyniosły niesamowity postęp w przypadku leczenia pojedynczych chorób genetycznych. Znana jest np. absolutnie sensacyjna historia chłopca, który cierpiał na ciężką chorobę skóry. Był właściwie jednym wielkim pęcherzem. Do komórek jego skóry wprowadzono brakujący gen – ten, który był defektywny – i w zasadzie dziś chłopiec ten cieszy się już ze zdrowej skóry. A z kolei niedawno udało się wyleczyć inną osobę z anemii sierpowatej. Zatem ostatnie lata przyniosły naprawdę ogromny postęp, ale odpowiedź na pytanie, czy wyleczymy choroby genetyczne, nie dotyczy tylko spraw naukowych.

2 / 3
artykułów
Czytaj dalej. Subskrybuj
Nauka
Czy mała syrenka musi być biała?
Nauka
Nie tylko niesporczaki mają moc
Nauka
Kto przetrwa wojnę atomową? Mocarstwa budują swoje "Arki Noego"
Nauka
Czy wojna nuklearna zniszczy cała cywilizację?
Nauka
Niesporczaki pomogą nam zachować młodość? „Klucz do zahamowania procesu starzenia”