Nauka

Pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową bez szans na leczenie

Fotolia
Ta agresywna choroba jest najczęstszym nowotworem krwi u dorosłych.

Dwie sprzeczne opinie powstałe w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji mogą spowodować, że wielu pacjentów z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej będzie musiało czekać na skuteczne leczenie. Co najgorsze – autorzy obu tych opinii chcieli dobrze, kierowali się tymi samymi informacjami na temat tego samego leku.

Największym wyzwaniem terapeutycznym są chorzy z tak zwaną mutacją 17 p. To mała grupa pacjentów, a ich rokowania są złe lub bardzo złe, ponieważ nie odpowiadają na standardowe leczenie. Delecja krótkiego ramienia chromosomu 17 p prowadzi do niedoboru genu supresorowego o nazwie TP 53, czyli „anioła stróża" produkującego białko p 53, którego brak w organizmie prowadzi do oporności na leczenie.

Polska jest dziś jedynym krajem środkowo-wschodniej Europy, gdzie dla chorych z agresywną postacią PBL żadna z nowoczesnych drobnocząsteczkowych terapii celowanych nie jest refundowana. W tej chwili z tą postacią choroby żyje w Polsce około 100 osób.

– Nie mamy dla nich żadnego leczenia – wyjaśnia prof. Wiesław Jędrzejczak, krajowy konsultant ds. hematologii z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. – Pewną alternatywą jest przeszczep szpiku, ale większość pacjentów się do niego nie kwalifikuje z przyczyn zdrowotnych.

Ministerstwo Zdrowia systematycznie zapewnia organizacje pacjenckie zrzeszające chorych na nowotwory krwi, media i opinię publiczną, że środki finansowe na leczenie tej grupy chorych muszą być dostępne szczególnie dla pacjentów, dla których nie ma innej alternatywy. Chodzi tu o terapię ibrutynibem.

Jakiś czas temu prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), kierując się opracowaniami m.in. konsultanta krajowego, wydał dla ministra zdrowia opinię o zasadności finansowania terapii tym lekiem dla chorych z agresywną postacią PBL, czyli mutacją 17 p i TP 53.

– Wyglądało na to, że wszystko jest na dobrej drodze – mówi prof. Jędrzejczak – gdy 21 czerwca opublikowano opinię Rady Przejrzystości (ciała doradczego ministra zdrowia usytuowanego przy AOTMiT) wskazującą na terapię ibrutynibem, jako leczenie przełomowe dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową.

Jednocześnie jednak Rada Przejrzystości negatywnie zaopiniowała finansowanie tego leczenia dla wąskiej grypy chorych, co jest sprzeczne z opinią prezesa AOTMiT, według którego zasadne jest refundowanie terapii tylko dla chorych z agresywną postacią choroby, czyli mutacją 17 p i TP 53.

Stanowisko Rady Przejrzystości wydaje się zasadne, ale i niezrozumiałe. Odkłada bowiem w czasie decyzję o finansowaniu leczenia najbardziej potrzebujących chorych, co zagraża ich życiu.

Zainicjowanie kolejnego procesu oceny dla konkretnych wskazań trwa bardzo długo. Nie wiadomo, kiedy się zacznie ponownie i kiedy zakończy. Oczywiście minister zdrowia może podjąć decyzję wbrew opinii Rady – pytanie tylko, czy zechce to zrobić.

– Podtrzymuję poprzednią opinię – dodaje prof. Jedrzejczak. – Mam pilnować budżetu i wiem, że dla tych chorych nie ma innego rozwiązania, a dla pozostałych jest. Wystąpiliśmy zresztą tylko o jeden z aktualnie trzech dostępnych leków dla tej grupy pacjentów. To są osoby najbardziej poszkodowane przez los, a do tego dokładnie zdiagnozowane. Jest ich także bardzo niewiele. Mam nadzieję, że ktoś zdecyduje się przerwać ten zaklęty krąg. ©?

Źródło: Rzeczpospolita

REDAKCJA POLECA

NAJNOWSZE Z RP.PL