O kwalifikowaniu pacjentów chorujących na rzadkie schorzenia (choroba Gaucher'a, choroba Hurler, choroba Pompego, mukopolisacharydoza typu II – Zespół Huntera i mukopolisacharydoza typu VI – Zespół Maroteaux-Lamy) do leczenia refundowanego w ramach programów lekowych decyduje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Zespół Koordynacyjny co do zasady decyduje też o wyłączeniu pacjenta z programu. Decyzje Zespołu nie podlegają kontroli przez organ nadzoru.
Może więc zdarzyć się sytuacja, w której lekarz prowadzący pacjenta widzi zasadność kontynuowania terapii, jednak Zespół Koordynacyjny orzeka o wyłączeniu pacjenta z programu lekowego. W efekcie o celowości dalszego leczenia decyduje podmiot, który nie ma osobistego kontaktu z pacjentem i możliwości bieżącej oceny efektywności leczenia.
Rzecznik nie kwestionuje potrzeby funkcjonowania profesjonalnego podmiotu, który w terapiach chorób ultrarzadkich będzie kwalifikować pacjentów do leczenia i oceniać skuteczność terapii. Zaniepokojenie rzecznika wzbudza jednak status prawny i funkcjonowanie Zespołu Koordynacyjnego w oparciu o przepisy wewnętrzne, a także brak możliwości zakwestionowania decyzji Zespołu o wyłączeniu z programu lekowego.
W związku z powyższym, rzecznik zwrócił się do ministra zdrowia z prośbą o uregulowanie statusu prawnego Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich w przepisach prawa powszechnie obowiązującego oraz usunięcie z załączników do obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych treści o charakterze normatywnym, określających uprawnienia tego Zespołu do kwalifikowania i wyłączenia pacjentów z udziału w programie lekowym.
