Pierwsza faza badań klinicznych dowiodła, że testowy preparat AST-005 jest bezpieczny w stosowaniu i przynosi poprawę pacjentom dotkniętym łuszczycą. Wstępne wyniki przedstawiono podczas zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Chemicznego w Filadelfii.
Testy rozpoczęły się w kwietniu tego roku. – Te badania kliniczne umożliwiają naszym naukowcom ocenę bezpieczeństwa stosowania preparatu AST-005 i udowodnienie, że proponowana przez nas technologia może być użyta do punktowej terapii kwasami nukleinowymi – mówił dr David Giljohann, szef firmy Exicure, która przygotowała lek.
Łuszczyca to przewlekła choroba, której najbardziej widocznym objawem są wykwity skórne pokrywające się z czasem srebrzystą łuską. Szacuje się, że na łuszczycę cierpi nawet 3-4 proc. populacji. Dotknięta jest nią m.in. celebrytka i modelka Kim Kardashian.Przyczyną choroby jest nieprawidłowe funkcjonowanie układu odpornościowego. Jak tłumaczy Chad Mirkin z Northwestern University, organizm chorego produkuje zbyt duże ilości białka TNF-alfa. To tzw. czynnik martwicy nowotworów, działający toksycznie na komórki guzów. W testach laboratoryjnych i na zwierzętach, blokowanie produkcji TNF-alfa okazywało się skuteczne w hamowanu łuszczycy.
To blokowanie odbywa się dzięki wyciszaniu aktywności genów przez specjalnie skonstruowane łańcuchy RNA. Problem polega jednak na tym, że proces ten trudno wykorzystać w leczeniu ludzi. Łańcuchy RNA są bowiem przechwytywane przez mechanizmy obronne komórki – enzymy tną je na części.
W połowie lat 90. Chad Mirkin zaczął badania nad tzw. sferycznymi kwasami nukleinowymi (SNA) – łańcuchy nie są w nich układane liniowo, ale mają przestrzenną konstrukcję. Dzięki temu nie są niszczone. Żel z SNA nakładany na skórę ma właśnie leczyć łuszczycę. Naukowcy są przekonani, że pomoże on również w przypadku innych chorób o podobnej genezie. Wyniki nie zostały jeszcze oficjalnie opublikowane.
