Narkolepsja to choroba rzadka, na którą zachorować można w każdym wieku. Polega ona na utracie komórek nerwowych produkujących białko zwane hipokretyną lub oreksyną. Dominującym objawem narkolepsji jest nadmierna, napadowa senność w ciągu dnia, prowadząca do niekontrolowanych zaśnięć.
W poprzednich częściach cyklu (artykuły na ten temat ukazują się w „Rz" od końca sierpnia) dotyczących narkolepsji omówiono jej główne objawy, mechanizm powstawania, metody diagnostyczne, wpływ choroby na życie codzienne oraz metody leczenia.
W ciągu kilku ostatnich lat poszukiwano nowych możliwości terapeutycznych, alternatywnych do dotychczas znanych. Dzięki wieloletnim badaniom francuska firma farmaceutyczna opracowała nową cząsteczkę o nowatorskim działaniu.
Pitolisant, bo o nim mowa, jest pierwszym zarejestrowanym w Europie lekiem wskazanym w narkolepsji, działającym na układ histaminergiczny w mózgu. Przyczynkiem do poszukiwania leku działającego w tym mechanizmie było odkrycie, że w płynie mózgowo-rdzeniowym pacjentów chorych na narkolepsję stwierdzono niski poziom histaminy. Jest ona neuroprzekaźnikiem w mózgu o działaniu aktywizującym. Wpływa na poziom czuwania, poruszanie, uczenie się, pamięć.
Pitolisant jest określany antagonistą lub odwrotnym agonistą jednego z receptorów histaminowych o nazwie H3R. W rezultacie połączenia pitolisantu z tym receptorem dochodzi do syntezy i uwalniania histaminy z zakończeń nerwowych, a co za tym idzie – poprawy poziomu czuwania.
