Narkolepsja to choroba rzadka, na którą zachorować można w każdym wieku. Polega ona na utracie komórek nerwowych produkujących białko zwane hipokretyną lub oreksyną. Dominującym objawem narkolepsji jest nadmierna, napadowa senność w ciągu dnia, prowadząca do niekontrolowanych zaśnięć.

W poprzednich częściach cyklu (artykuły na ten temat ukazują się w „Rz" od końca sierpnia) dotyczących narkolepsji omówiono jej główne objawy, mechanizm powstawania, metody diagnostyczne, wpływ choroby na życie codzienne oraz metody leczenia.

W ciągu kilku ostatnich lat poszukiwano nowych możliwości terapeutycznych, alternatywnych do dotychczas znanych. Dzięki wieloletnim badaniom francuska firma farmaceutyczna opracowała nową cząsteczkę o nowatorskim działaniu.

Pitolisant, bo o nim mowa, jest pierwszym zarejestrowanym w Europie lekiem wskazanym w narkolepsji, działającym na układ histaminergiczny w mózgu. Przyczynkiem do poszukiwania leku działającego w tym mechanizmie było odkrycie, że w płynie mózgowo-rdzeniowym pacjentów chorych na narkolepsję stwierdzono niski poziom histaminy. Jest ona neuroprzekaźnikiem w mózgu o działaniu aktywizującym. Wpływa na poziom czuwania, poruszanie, uczenie się, pamięć.

Pitolisant jest określany antagonistą lub odwrotnym agonistą jednego z receptorów histaminowych o nazwie H3R. W rezultacie połączenia pitolisantu z tym receptorem dochodzi do syntezy i uwalniania histaminy z zakończeń nerwowych, a co za tym idzie – poprawy poziomu czuwania.

Skuteczność i bezpieczeństwo leku były oceniane w kilku wieloośrodkowych badaniach klinicznych w całej Europie zarówno u pacjentów z narkolepsją i katapleksją, jak też tych bez katapleksji.

Wyniki badań okazały się bardzo obiecujące. W obserwacji trwającej 12 miesięcy stwierdzono utrzymującą się poprawę w zakresie senności w ciągu dnia, a u jednej trzeciej pacjentów ustąpienie istotnej klinicznie senności. Wykazano również istotne zmniejszenie liczby i nasilenia katapleksji, halucynacji hipnagogicznych i paraliżu przysennego. Dobra skuteczność leku przekładała się na poprawę jakości życia mierzonej skalami i kwestionariuszami klinicznymi.

Warto zaznaczyć, że lek jest bardzo dobrze przez pacjentów tolerowany w dawkach od 5 do 40 mg, jest również bezpieczny jako specyfik dodany do innych leków stosowanych w narkolepsji. Zaletą pitolisantu jest stosunkowo nieznaczna liczba działań niepożądanych oraz łagodny ich charakter. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi są: bóle głowy, bezsenność, wzrost masy ciała, zaburzenia lękowe i depresyjne, nudności, przy czym w większości objawy te są przemijające i w długotrwałym leczeniu ich liczba znacznie spada.

Podsumowując, pitolisant ze względu na korzystny profil terapeutyczny, obejmujący wszystkie objawy narkolepsji, oraz bezpieczeństwo stosowania stanowi ważną alternatywę leczenia dla wielu chorych z narkolepsją. W krajach europejskich jest stosowany coraz powszechniej, co daje nadzieję, że również pacjenci w Polsce w niedalekiej przyszłości będą mieli możliwość leczenia pitolisantem.

Autorka jest pracownikiem Zakładu Neurofizjologii Klinicznej w Instytucie Psychiatrii i Neurologii w Warszawie.