fbTrack
REKLAMA
REKLAMA

Medycyna i zdrowie

Pacjenci sami bądą pokonywać choroby genetyczne

Na razie opracowano metodę leczenia marskości wątroby i rozedmy płuc spowodowanych niedoborem białka kodowanego przez niewielki fragment DNA
Fotorzepa, Radek Pasterski RP Radek Pasterski
Pacjenci sami pokonają choroby genetyczne – obiecują naukowcy
Jak to możliwe? Dzięki połączeniu dwóch najnowszych technik wykorzystywanych w eksperymentalnej medycynie. Pierwsza to modyfikacje genetyczne polegające na precyzyjnym wycięciu zmutowanych fragmentów DNA odpowiadających za choroby. Druga to terapia komórkami macierzystymi – najnowsza broń lekarzy w walce z chorobami uszkadzającymi tkanki.
– To dopiero pierwsze kroki, ale jeżeli opracujemy metodę leczenia, będzie to z wielką korzyścią dla pacjentów – zapewnia prof. Allan Bradley z Wellcome Trust Sanger Institute.
Na razie opracowano metodę leczenia marskości wątroby i rozedmy płuc spowodowanych niedoborem białka kodowanego przez niewielki fragment DNA. Autorami nowatorskiej techniki są naukowcy z Wellcome Trust Sanger Institute oraz Uniwersytetu Cambridge.

Wrodzony błąd

Na czym polega problem z leczeniem chorób genetycznych komórkami macierzystymi? Zawierają one tę samą mutację, co inne komórki pacjenta. Błąd jest zatem powielany. Z drugiej strony – większość terapii genowych w rzeczywistości nie naprawia genów, lecz wprowadza nowe ich kopie – tłumaczy prof. Robin Ali z University College London.
To najważniejsza różnica – nowa terapia naprawdę likwiduje mutacje, po czym ulepszone komórki są namnażane.
– Nasz system nie pozostawia śladów manipulacji genetycznych oprócz naprawionych genów – tłumaczy prof. Bradley. W tym przypadku naukowcy naprawiali gen odpowiedzialny za produkcję białka alfa1-antytrypsyny. Jego niedobór wywołuje m.in. uszkodzenia wątroby i rozwój rozedmy płuc. To jedna z częstszych nieprawidłowości – występuje u jednej na ok. 2 tys. osób.
Jedynym sposobem walki z wywołaną w ten sposób marskością wątroby jest transplantacja. To jednak oznacza dla pacjenta poważną operację i konieczność przyjmowania leków zapobiegających odrzuceniu przeszczepu. Dlatego naukowcy sięgnęli po inną metodę.
Od pacjenta cierpiącego na marskość wątroby pobrano komórki skóry. Cofnięto je do etapu komórek macierzystych. Takie komórki – tzw. indukowane pluripotentne komórki macierzyste (iPSC) – mogą zostać następnie przemienione w prawie dowolny inny typ.
Pozostawało tylko nieznacznie zmienić zapis genetyczny w komórkach macierzystych, tak aby następne ich pokolenia były już „zdrowe". Posłużył do tego „molekularny skalpel" pozwalający przenieść i wkleić w odpowiednie miejsce poprawioną wersję genu odpowiedzialnego za kodowania alfa1-antytrypsyny. Komórki macierzyste następnie przekształcono w komórki wątroby. Umieszczono je na próbę w ciałach myszy. Po sześciu tygodniach od zabiegu nadal działały.

Kwestia bezpieczeństwa

– Ciągle musimy uporać się z wieloma problemami, zanim przystąpimy do poważnych testów z udziałem pacjentów – przyznaje dr Ludovic Vallier z Uniwersytetu Cambridge.
Potwierdza to dr Lomas: – Najważniejsze jest bezpieczeństwo. Technika jest bardzo skomplikowana, jednak ma wielki potencjał.
Jednym z zagrożeń jest przekształcanie się komórek macierzystych w komórki nowotworowe.
– W tej chwili nie ma jednak innego lekarstwa na marskość wątroby niż transplantacja. A biorąc pod uwagę rosnącą liczbę biorców, musimy poszukiwać alternatywnych terapii na genetyczne schorzenia dotykające wątroby – tłumaczy dr Lomas. Kolejnym krokiem zespołu będzie sprawdzenie tej metody w testach klinicznych z udziałem ludzi.
Macierzyste od dorosłych
Ludzkie indukowane pluripotentne komórki macierzyste (tzw. iPSC) to alternatywa dla zarodkowych komórek macierzystych. Zamiast pobierać je z ludzkich embrionów – co budzi wątpliwości etyczne, produkuje się je z komórek dorosłych. Na przykład ze skóry – cofając je w rozwoju. Komórki iPS wyhodowano u myszy w 2006 roku. Rok później udało się to samo z komórkami ludzkimi. Autorami sukcesu byli naukowcy z zespołu Shinyi Yamanaki z Kioto. Aby uruchomić geny takie, jakie są aktywne w zarodkowych komórkach macierzystych, badacze wykorzystali wirusy. Produkcja i wykorzystanie takich komórek niesie nadzieję – nie trzeba niszczyć embrionów, można je uzyskać od tego samego pacjenta, którego poddaje się leczeniu. Manipulacje genetyczne mogą jednak zwiększyć ryzyko zmutowania komórek i powstania nowotworów. —peka
Źródło: Rzeczpospolita
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
NAJNOWSZE Z RP.PL
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA