Rozpatrywanie refundacji leków sierocych przede wszystkim w oparciu o uzasadnienie ceny, a nie analizę ekonomiczną, zakłada projekt nowelizacji ustawy refundacyjnej, do której dotarła „Rz".
Producent będzie musiał wytłumaczyć, jakie czynniki zadecydowały o wycenieniu leku na daną sumę. Resort zdrowia chce bowiem zerwać z dyskryminacją chorych na choroby rzadkie, którzy nie mają szans na leczenie ze względu na cenę leku. Z rozwiązania cieszy się Teresa Matulka, prezes Stowarzyszenia Chorych na Mukopolisacharydozę (MPS) i Choroby Rzadkie.
– W chorobach ultrarzadkich nie można stosować farmakoekonomiki, bo zawsze z nią przegramy – mówi. I dodaje, że rozwiązanie się sprawdzi, jeśli dobrą wolę wykażą obie strony. – Nie można oczekiwać, że lek za 200 tys. firma zechce sprzedać za 200 zł – tłumaczy Matulka. Zgodnie z definicją funkcjonującą w UE choroba rzadka występuje nie częściej niż u pięciu osób na 100 tysięcy, a ultrarzadka – u jednej na 50 tysięcy. Według tych szacunków w Polsce z jedną chorobą rzadką żyje maksymalnie 1900 osób, a z ultrarzadką po kilka osób. Wiele z tych schorzeń dotyczy dzieci, u których 80 procent chorób ma podłoże genetyczne. – Ratunkiem dla takich dzieci są leki celowane, np. enzymy, których brakuje w ich organizmie. Niestety, są bardzo drogie i ministerstwo często odmawia ich refundacji. Rodzinom pacjentów pozostaje zbieranie potrzebnych sum przez fundację, co nie zawsze się udaje – mówi prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak, hematolog, członek ministerialnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich.
Profesor dodaje, że istnieją też rzadkie sytuacje kliniczne, gdzie u chorego współistnieją dwa lub trzy schorzenia częste, które wykluczają stosowanie leków wskazanych przy każdej z nich. Przed wejściem ustawy refundacyjnej problem leków sierocych i stosowanych w rzadkich sytuacjach klinicznych częściowo rozwiązywały programy chemio- i farmakoterapii niestandardowej, ale od 2012 r. nie ma żadnych legalnych rozwiązań. Teraz chory musi zbierać na lek przez fundację i mieć nadzieję, że szpital zgodzi się taki lek podać. Tym większą szansą jest nowela do ustawy.
