– Ponad tuzin pacjentów otrzymał dotąd naszą terapię genową – poinformował „Rz" prof. Krzysztof Bankiewicz. – Jest to grupa otwarta, czyli bez kontroli placebo. Pierwsze wyniki kliniczne będą ogłoszone pod koniec roku. Prawdopodobnie w przyszłym roku rozpoczną się badania z udziałem grupy kontrolnej.
Krzysztof Bankiewicz ukończył Uniwersytet Jagielloński, doktoryzował się w Instytucie Psychiatrii i Neurologii w Warszawie, ale od dawna pracuje w USA. Dziś prowadzi swoje Bankiewicz Laboratory na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. Od początku kariery naukowiec zainteresowany jest leczeniem choroby Parkinsona. Pierwszy element terapii, którą obecnie testuje, przyszedł mu do głowy 30 lat temu.
Wypełnić skorupę
Bankiewicz przeprowadził wstępny test swojej metody jeszcze w ubiegłej dekadzie, ale wówczas wyniki były niezadowalające, ponieważ leku nie udało się wprowadzić do wystarczająco wielu komórek w wybranym obszarze mózgu.
Teraz unowocześniona wersja terapii testowana jest przez firmę Voyager Therapeutics, której naukowiec jest współzałożycielem. Firmie udało się zebrać na badania 86 milionów dolarów. Kierownictwo firmy jest dobrej myśli. – Jeśli wprowadzamy odpowiedni gen do odpowiedniej tkanki, to zaskoczeniem byłoby, gdyby terapia nie działała – twierdzi w rozmowie z „MIT Technology Review" szef Voyager Therapeutics Steven Paul.
Oto jak wygląda procedura: pacjent poddawany jest wstępnemu badaniu urządzeniem do rezonansu magnetycznego. Dzięki temu komputer opracowuje model jego mózgu i wyznacza idealną trasę dla kaniuli, czyli rurki, przez którą popłynie lekarstwo. Komputer wyznacza też miejsce, w którym należy wywiercić w czaszce dziurkę – co też zręczni lekarze czynią. Na głowie pacjenta, ponad otworem umieszczane jest następnie urządzenie, które z wielką precyzją doprowadza kaniulę do celu. Celem tym jest tzw. skorupa (łac. putamen), czyli boczna część jądra soczewkowatego. Jeśli rezonans magnetyczny potwierdzi, że wylot rurki jest tam gdzie należy, rozpoczyna się stopniowa aplikacja leku, najpierw bardzo powolna, potem szybsza.