Zespół Huntera, na który w Polsce cierpi około 27 dzieci, to wada genetyczna dotykająca zwykle tylko chłopców. Organizmy chorych nie wytwarzają enzymu rozkładającego cukry złożone, które, gromadząc się w organizmie, doprowadzają do wyniszczenia komórek i organów. To nieuleczalna choroba, ale można spowolnić jej przebieg za pomocą leku Elaprese.
Dostarczenie enzymu pozwala łagodzić lub kontrolować objawy choroby. Badania producenta wykazały, że ludziom stosującym elaprese łatwiej jest się poruszać i oddychać. Koszty takiej terapii są jednak bardzo wysokie. W zależności od wagi dziecka kosztuje od 600 tysięcy do 1,5 miliona złotych rocznie.
– Ludek urodził się bez jednego enzymu, który rozkłada cukry. Leki dla Ludwika kosztują około 9 tysięcy złotych rocznie. Taka była choroba, decyzja Pana Boga, OK. Ja tylko proszę o jedno – nie mordujmy ich – mówi Lidia Kiersztyn, matka chorego Ludwika.
– Nie jest tajemnicą, że chodzi tylko o jedno – o pieniądze i o to, że lek jest drogi. Jeśli przyjdzie opatrzności powiedzieć „koniec", to niech umrą, ale w sposób naturalny, tak, jak my wszyscy, a nie w cierpieniu, w bólach strasznych. A te dzieci będą umierać, kiedy lek zabiorą – dodaje Anna Dela-Kiersztyn, matka Lidii.
Według powołanej przez ministra zdrowia Rady Przejrzystości skuteczność leczenia nie jest zadowalająca. Komisja składająca się z dwudziestu ekspertów, działająca przy państwowej Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM) uznała jednak, że w przypadku zablokowania refundacji leku konieczne byłoby zabezpieczenie praw nabytych dotychczas leczonych już pacjentów.
