SM nie musi oznaczać niepełnosprawności

Jak w ostatnich kilkunastu latach zmienił się obraz pacjenta ze stwardnieniem rozsianym?

W ostatnich latach nastąpiła zdecydowana poprawa sytuacji chorych na SM. Oczywiście, funkcjonuje pewien stereotyp dotyczący tej choroby i nie jest on całkowicie bezpodstawny; w przeszłości pacjenci rzeczywiście chorowali bardzo ciężko, a skutecznego leczenia po prostu nie było, w związku z tym utrata pracy wynikająca z postępującej niesprawności była realnym scenariuszem dla wielu chorych.

Nadal zdarzają się pacjenci, którzy należą do grupy 5–10 proc. chorych przechodzących SM w ciężkiej postaci i nawet przy zastosowaniu silnych i skutecznych terapii na wczesnym etapie choroby, u części z nich może dojść do rozwoju niepełnosprawności. Jednocześnie szacuje się, że ok. 25 proc. osób, u których zdiagnozowano SM, choruje łagodnie i nie rozwinie się u nich niepełnosprawność, nawet bez leczenia. W przeszłości takich pacjentów często w ogóle nie kwalifikowano jako osoby chorujące na stwardnienie rozsiane, ponieważ obowiązywały wówczas bardziej restrykcyjne kryteria diagnostyczne. Dlatego zmiana obrazu tej choroby wynika nie tylko z dostępności nowoczesnych terapii, ale również z faktu, że rozpoznajemy ją dziś znacznie wcześniej, często na łagodniejszych etapach. Co więcej, wydaje się, że sam przebieg choroby także uległ złagodzeniu – pacjenci częściej chorują w lżejszej postaci.

Czytaj więcej

Choroby

Potrzebujemy sieci ośrodków leczenia SM

Przeniesienie niektórych leków z programu lekowego do innego katalogu refundacyjnego i utworzenie...

Jakie czynniki decydują o jakości życia pacjenta z SM?

Jakość życia to pojęcie subiektywne, zależne od postrzegania swojego dobrostanu przez samego chorego. Przez wiele lat w medycynie przyjęło się opisywać chorobę pacjenta za pomocą obiektywnych kryteriów, które można zmierzyć. W przypadku stwardnienia rozsianego są to na przykład: liczba rzutów choroby, stabilność (lub jej brak) w obrazach rezonansu magnetycznego czy wyniki określonych skal oceniających sprawność pacjenta. Była to więc perspektywa obiektywna, można powiedzieć typowo lekarsko-centryczna.

Tymczasem jakość życia stanowi centrum perspektywy pacjenta. Na jakość życia – jak wynika z relacji samych chorych – wpływa przede wszystkim ich sprawność, a więc fakt, że pozostają mobilni i niezależni, mimo niepełnosprawności potrafią utrzymywać bardzo dobrą jakość życia, ponieważ z biegiem lat nauczyli się funkcjonować z chorobą i nadal czerpią satysfakcję z pracy, relacji społecznych czy życia rodzinnego. To postrzeganie jakości życia może także zależeć od współistniejącej depresji, która jest dość częsta w tej chorobie.

W Polsce pacjenci mają dostęp do niemal wszystkich nowoczesnych metod leczenia stwardnienia rozsianego. Jakie terapie włączono do programu lekowego w ostatnich latach?

Dostęp do leczenia rzeczywiście poprawił się diametralnie. Kiedy zaczynałam pracę, pacjenci otrzymywali leki na stwardnienie rozsiane jedynie na określony czas. Po jego upływie – niezależnie od skuteczności terapii – leczenie było przerywane, głównie z powodów ekonomicznych. Dostępnych było zaledwie kilka leków, z czego większość miała bardzo podstawowy profil działania i niewielki wpływ na długofalowy przebieg choroby. Dziś w programie lekowym dostępne są niemal wszystkie zarejestrowane na świecie leki na SM poza jedną nowo zarejestrowaną terapią, która prawdopodobnie również wkrótce zostanie objęta programem leczenia w Polsce. Sam program lekowy to rozwiązanie specyficzne dla Polski, które wynika z potrzeby ściślejszej kontroli nad dostępem do kosztownych terapii. W praktyce jest to bardzo korzystne rozwiązanie z perspektywy pacjenta, bo gwarantuje pełen dostęp do niezbędnych badań oraz leków, które są w 100 proc. refundowane.

Czytaj więcej

Zdrowie

Nowe świadczenie dla pacjentów z SM

Osoby ze stwardnieniem rozsianym, które są aktywne zawodowo, mogą skorzystać z prewencji rentowej...

Program lekowy obejmuje tzw. terapie wysokoefektywne HETA. Czym różnią się one od innych terapii stosowanych w leczeniu SM?

Trudno opisać tę grupę leków inaczej niż przez pryzmat skuteczności – jest to bowiem grupa bardzo zróżnicowana. Terapie HETA, czyli terapie wysokiej skuteczności, obejmują obecnie kilkadziesiąt leków, które różnią się mechanizmami działania, ale wszystkie silnie hamują aktywność choroby. Terapia wysokiej skuteczności, szczególnie gdy zostanie wdrożona wcześnie, na początku choroby, daje statystycznie największe szanse na długofalowe spowolnienie jej przebiegu.

W grupie terapii HETA znajdują się m.in. przeciwciała monoklonalne, czyli przeciwciała skierowane przeciwko konkretnym cząsteczkom w organizmie. Leki te wpływają na układ odpornościowy, również na elementy odpowiadające za reakcje autoimmunologiczne. Przykładowo, przeciwciała anty-CD20 działają na cząsteczkę CD20 obecną na limfocytach B – komórkach, które odpowiadają m.in. za produkcję przeciwciał. Przeciwciała monoklonalne anty-CD20 uszkadzają limfocyty B, co – mówiąc w uproszczeniu – prowadzi do ograniczenia reakcji zapalnej u pacjentów chorujących na stwardnienie rozsiane. Warto natomiast podkreślić, że są to terapie z jednej strony bardzo nowoczesne, z drugiej – wymagające zaawansowanego zaplecza technologicznego do ich produkcji. To leki dobrze przebadane w ramach badań klinicznych, dla których prowadzone są rejestry monitorujące bezpieczeństwo i skuteczność terapii. Przeciwciała monoklonalne najczęściej podaje się dożylnie w postaci infuzji, w różnych odstępach czasu w zależności od leku, lub podskórnie, przy czym pacjent samodzielnie wykonuje zastrzyki. W grupie HETA są też terapie tzw. rekonstytucyjne, które nie wymagają przewlekłego stosowania – podaje się je w dwóch kursach rok po roku, a następnie, w optymalnych warunkach, uzyskuje się długofalową skuteczność.

Jak wygląda sposób i częstotliwość podawania leków na SM?

Nie wszystkie terapie mogą być przyjmowane przez pacjenta w domu. Terapie infuzyjne, dożylne, które podaje się zazwyczaj w dłuższych odstępach czasu – nie raz w tygodniu, lecz na przykład raz w miesiącu, czy raz na pół roku – muszą być podawane w warunkach szpitalnych. Pacjent jednak zazwyczaj tego samego dnia wraca do domu, w szpitalu przebywa tylko na czas podania leku. Natomiast jedno z przeciwciał monoklonalnych, które podajemy podskórnie, jest lekiem, który pacjent może przyjmować samodzielnie w domu. Otrzymuje on trzy zastrzyki na trzy miesiące, po czym zgłasza się na wizytę kontrolną i dostaje kolejne trzy dawki na następny kwartał. W tym przypadku nie ma potrzeby wizyty w szpitalu na każde podanie leku. Leki w formie tabletek pacjenci zasadniczo przyjmują samodzielnie w domu. Istnieją pewne wyjątki – w przypadku pacjentów z określonymi czynnikami ryzyka pierwsze dawki niektórych leków muszą zostać podane w szpitalu, ale dalsza terapia kontynuowana jest już w domu.

Częstotliwość przyjmowania tabletek również się różni – niektóre leki podaje się dwa razy dziennie, inne raz dziennie, a jeszcze inne, jak w przypadku terapii rekonstytucyjnej, tylko przez cztery tygodnie w ciągu dwóch lat. To duże zróżnicowanie terapii – zarówno pod względem skuteczności, jak i sposobu podania – pozwala nam dostosować leczenie do potrzeb pacjenta. Sposób podania może mieć istotne znaczenie dla niektórych chorych, dlatego możliwość jego indywidualnego dostosowania jest ważnym elementem spersonalizowanego leczenia. Trzeba jednak pamiętać, że stwardnienie rozsiane nadal jest chorobą nieuleczalną – nie da się jej w pełni uleczyć i niestety, są pacjenci, dla których obecnie nie istnieje żadna dostępna terapia.

Dlaczego tak jest?

Po prostu nie opracowano jeszcze skutecznej terapii dla zaawansowanych postaci choroby. Choć trwają badania kliniczne, w tej chwili nie widać jeszcze wyraźnego światełka w tunelu. Dotyka to pacjentów, którzy zachorowali wiele lat temu i nie otrzymywali leczenia – z różnych przyczyn: nie kwalifikowali się, nie chcieli go podjąć albo po prostu nie było takiej możliwości. Takie osoby są dziś w znacznym stopniu niepełnosprawne – w praktyce to najczęściej pacjenci poruszający się na wózku inwalidzkim. W ich przypadku terapie immunologiczne stosowane w SM, które działają na proces zapalny, nie przynoszą już efektów, ponieważ na tym etapie choroby dominują procesy zwyrodnieniowe. Stwardnienie rozsiane we wczesnej fazie jest napędzane głównie przez autoagresję – mechanizmy immunologiczne i stan zapalny. Z czasem jednak przeważają procesy neurodegeneracyjne, a jak wiemy, w neurologii nie mamy obecnie możliwości odbudowy zniszczonego ośrodkowego układu nerwowego.

Czytaj więcej

Zdrowie

Stwardnienie rozsiane to nie wyrok

– Kiedyś stwardnienie rozsiane kojarzyło się wyłącznie z wózkiem inwalidzkim. Dla wielu osób diag...

Inny problem, z jakim mogą mierzyć się pacjenci z SM, to cicha progresja choroby. Na czym ona polega?

Cicha progresja oznacza postęp choroby niezależny od objawów. Wszystko może wyglądać prawidłowo, nie ma rzutów choroby ani nowych zmian w rezonansie magnetycznym, a mimo to pacjent z roku na rok zauważa spadek sprawności. Np. pokonuje coraz krótszy dystans na spacerze; ma trudności z podskokami; pojawiają się problemy z kontrolą zwieraczy. Innym objawem może być pogorszenie funkcji poznawczych – gorsza koncentracja, wolniejsze przetwarzanie informacji – co zaczyna przeszkadzać w codziennym funkcjonowaniu. To wszystko dzieje się podstępnie, powoli i bywa niedostrzegalne na wczesnym etapie zarówno przez pacjenta, jak i lekarza.

Czy dostępne są narzędzia, które umożliwiają monitorowanie cichej progresji?

Tak, jesteśmy w stanie to monitorować, ale wszystko zależy od tego, jak głęboko analizujemy sytuację danego pacjenta. Mówiąc w uproszczeniu, jeśli nie szukamy konkretnych rzeczy, to ich nie znajdziemy. Lekarze zazwyczaj oceniają stan zdrowia pacjenta, bazując na bardzo podstawowych elementach. Nie prosimy pacjenta, żeby podnosił sztangę czy chodził po linie. Sprawdzamy, czy potrafi zrobić przysiad albo przejść na palcach. Dlatego tak ważna jest świadomość lekarzy i potrzeba głębszego badania pacjentów, choć w realiach systemu ochrony zdrowia i ograniczonego czasu przypadającego na wizytę nie zawsze jest to możliwe. Kluczowe jest, żeby pacjenci informowali nas o wszystkim, co ich niepokoi – o tych miękkich, mniej spektakularnych objawach, które nie są dramatycznym rzutem, ale mogą wskazywać na cichą progresję choroby. Te drobne zmiany należy zgłaszać, żeby lekarz mógł zdecydować o dokładniejszych badaniach.

Warto też zauważyć, że mamy coraz więcej nowych metod analizy radiologicznej. Istnieją zmiany w rezonansie magnetycznym, których wcześniej nie opisywano. Nadal nie pojawiają się one w standardowych opisach, ale możemy je zidentyfikować, jeśli chcemy. Poza markerami radiologicznymi mamy też biomarkery z krwi. To metody dostępne już w ramach badań naukowych, ale jeszcze niedostępne w Polsce w codziennej praktyce klinicznej.

Jakie są najczęstsze mity dotyczące SM?

Pierwszy z mitów dotyczy zachodzenia w ciążę. Kiedyś zalecano, by pacjentki w ogóle nie planowały ciąży, ale dziś wiemy, że jak najbardziej mogą to robić. Stwardnienie rozsiane absolutnie nie jest przeciwwskazaniem do zajścia w ciążę. Drugi mit dotyczy sposobu leczenia podczas ciąży. W przeszłości uważano, że leczenie należy wdrożyć dopiero po zajściu w ciążę albo że trzeba odstawić leki na długo przed tym, jak pacjentka zacznie się starać o dziecko, bo mogłyby wpłynąć negatywnie na ciążę. To nieprawda. Leczenie należy rozpocząć jak najszybciej po diagnozie, a dopiero po ustabilizowaniu choroby można rozważać ciążę. W zależności od stosowanego leku niektóre terapie można bezpiecznie kontynuować aż do momentu poczęcia, następnie odstawić je na czas ciąży i możliwie szybko powrócić do leczenia po porodzie. Nie należy rezygnować z terapii tylko dlatego, że planuje się ciążę.