To szansa dla chorych wymagających niestandardowych, kosztownych terapii, które nie mają szansę na refundację, bo albo nie spełnia kryteriów refundacyjnych w danym wskazaniu, albo jest nieefektywny kosztowo – zdaniem analityków jego koszt nie zwróci się w efektach zdrowotnych. Wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda postanowił umożliwić leczenie tym pacjentom, którzy wyczerpali już wszystkie możliwe przy ich wskazaniu technologie medyczne, a jedynym ratunkiem jest lek nierefundowany przez NFZ.
Do czasu wejścia w życie ustawy refundacyjnej w 2012 r. ich leczenie było możliwe w ramach chemio- i farmakoterapii niestandardowej. Przez ostatnich blisko pięć lat pacjenci musieli terapie niestandardowe finansować z własnej kieszeni lub prosić o pomoc fundacje.