Leczenie hemofilii w Polsce. System działa, ale wciąż wymaga wzmocnienia

Polska ma stabilny system opieki nad pacjentami z hemofilią, finansowany w ramach dwóch ścieżek – Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne oraz Programu lekowego B.15 dla dzieci z ciężką hemofilią A i B. Od 2022 r. oba programy są finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Program narodowy obejmuje wszystkie grupy wiekowe i pełni rolę polityki zdrowotnej, natomiast program lekowy skierowany jest do dzieci i skupia się na wdrażaniu najnowszych terapii, takich jak emicizumab – lek podawany podskórnie, który niedawno wszedł do refundacji.

– Zmiana, która nastąpiła od października, polegająca na rozszerzeniu dostępności zarówno do leku podskórnego, jak i czynników o przedłużonym działaniu, pozwoli na optymalne zabezpieczenie wszystkich pacjentów pediatrycznych do ukończenia 18. roku życia – mówiła dr hab. n. med. Olga Zając-Spychała, pediatra, hematolożka i onkolożka dziecięca, podczas konferencji prasowej na temat systemu leczenia hemofilii w Polsce.

Dwie ścieżki finansowania

– Ten podział wynikał z decyzji ministra zdrowia, by nowoczesne technologie, zwłaszcza w terapii dzieci, wprowadzać w mechanizmie programów lekowych, które pozwalają na powiązanie skuteczności terapii z jej kosztem. To daje bezpieczeństwo finansowe i kontrolę nad wydatkami publicznymi – tłumaczyła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego i dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.

Jej zdaniem celem rozbicia finansowania leczenia hemofilii na dwa instrumenty nie jest osłabienie Narodowego Programu, lecz jego wzmocnienie. – To bardzo dobra baza do budowania nowoczesnej opieki. Powinniśmy włączać do niego innowacyjne terapie i rozwijać koordynację leczenia – podkreśla.

Czytaj więcej

Leki i terapie

„Historyczna” lista refundacyjna. 50 nowych terapii dla pacjentów

Od 1 października 2025 r. refundacją zostaną objęte 22 nowe terapie onkologiczne i 28 terapii nie...

Wysokie koszty społeczne choroby

Hemofilia generuje znaczące koszty – zarówno dla systemu ochrony zdrowia, jak i dla samych pacjentów, których jest w Polsce około 3,5 tys. W 2024 r. całkowite koszty choroby w Polsce wyniosły 964 mln zł, z czego 531 mln zł to wydatki NFZ i Ministerstwa Zdrowia, a 433 mln zł to koszty pośrednie związane m.in. z absencją w pracy, utratą produktywności i opieką nieformalną. Średni koszt roczny leczenia jednego pacjenta sięga 282 tys. zł.

– Liczenie kosztów społecznych w Polsce to duże wyzwanie, zwłaszcza w chorobach rzadkich, takich jak hemofilia – zauważa dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, firmy specjalizującej się w procesie refundacji i dostępu do rynku. – Z ekonomicznego punktu widzenia najważniejsze jest, by wiedzieć, jaką wartość uzyskujemy za środki wydane na terapię. Programy lekowe pozwalają kontrolować wydatki, ale często zbyt mocno ograniczają dostępność leczenia. Proces kwalifikacji pacjentów jest długotrwały, a to pokazuje, że system wymaga usprawnienia – dodaje.

Dr Seweryn podkreśla również znaczenie monitorowania efektywności leczenia i wprowadzania mierników jakości życia pacjentów. – Skoro inwestujemy duże środki publiczne, powinniśmy wiedzieć, jaki efekt zdrowotny i społeczny przynoszą te terapie – dodaje.

System działa dobrze, ale brakuje specjalistów

Eksperci są zgodni, że polski system opieki nad chorymi z hemofilią działa dobrze, jednak jego największym wyzwaniem pozostaje niedobór wyspecjalizowanej kadry. W Polsce przypada obecnie 1,67 hematologa na 100 tys. mieszkańców, podczas gdy zalecane minimum to 2,5. Oznacza to brak około 300 specjalistów.

– Opieka nad chorymi z hemofilią w Polsce jest naprawdę dobrze zorganizowana. Świadczy o tym m.in. liczba jednostek czynnika, które posiadamy do dyspozycji na mieszkańca – mówi prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński z Ośrodka Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi w Wojewódzkim Wielospecjalistycznym Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi. Profesor dodaje, że w Polsce mamy sporo ośrodków leczenia hemofilii, z których niektóre funkcjonują gorzej właśnie przez brak wykwalifikowanej kadry.

Potrzeba kompleksowej i zindywidualizowanej opieki

Choć 95 proc. dorosłych pacjentów z hemofilią porusza się samodzielnie, a dzięki profilaktyce udaje się unikać poważnych powikłań, nadal potrzebują oni często wsparcia fizjoterapeuty, którego dostępność jest ograniczona. Brakuje też skutecznej koordynacji opieki hematologicznej, a osoby z hemofilią nierzadko zmagają się z niezrozumieniem i stygmatyzacją społeczną. Dlatego – jak wskazują eksperci – przyszłość leczenia hemofilii w Polsce powinna opierać się na rozwoju zintegrowanej, interdyscyplinarnej opieki, lepszym dostępie do rehabilitacji oraz dalszym wdrażaniu nowoczesnych terapii biologicznych.