Zgodnie z unijnymi regulacjami lek może być uznany za sierocy, jeżeli jest stosowany w leczeniu zaburzeń, na które choruje mniej niż 5 osób na 10 tysięcy mieszkańców lub jego wprowadzenie na rynek uważa się za nieopłacalne.
Prezes Stowarzyszenia Przedstawicieli Producentów Leków Sierocych Paweł Krysiak twierdzi, że istnieją możliwości współpracy z resortem zdrowia, ale ich organizacja nie jest na nie zapraszana. "Na przykład istnieje zespół do spraw chorób rzadkich przy ministerstwie zdrowia i my jesteśmy bardzo zainteresowani braniem udziału w spotkaniach takiego zespołu, gdzie możemy zaproponować pewne rozwiązania problemów, które istnieją i będą istnieć" - powiedział Krysiak.
Rzecznik ministerstwa zdrowia Piotr Olechno powiedział, że na spotkania zespołu do spraw chorób rzadkich zapraszani są przedstawiciele największego stowarzyszenia firm farmaceutycznych. Dodał, że nie zgłaszano dotychczas zarzutów do prac zespołu.
Magdalena Bojarska z Instytutu Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej podkreśliła, że w naszym kraju potrzebny jest narodowy program na rzecz chorób rzadkich. "Wbrew pozorom, mimo nazwy choroby rzadkie, to jest potężna grupa osób, które w Polsce chorują. Według szacunków, może to być około 2 milionów osób. Poszczególne choroby obejmują małą grupę pacjentów - i to jest największy problem w leczeniu chorób rzadkich. Jednocześnie jednak tych chorób jest kilka tysięcy" - powiedziała Bojarska.
W wielu krajach Unii Europejskiej istnieją narodowe programy na rzecz chorób rzadkich, co znacznie poprawia sytuację chorych.
