Dostęp do nowych terapii dla chorych na hemofilię

Przyjmowanie rekombinowanych czynników krzepnięcia może poprawić komfort życia pacjentów.

Publikacja: 22.12.2019 21:00

Krew osób chorujących na hemofilię krzepnie dłużej niż u przeciętnego człowieka

Krew osób chorujących na hemofilię krzepnie dłużej niż u przeciętnego człowieka

Foto: shutterstock

Materiał powstał we współpracy z Novo Nordisk Pharma

Ministerstwo Zdrowia rozważa przeniesienie finansowania leków na hemofilię do Narodowego Funduszu Zdrowia. W wywiadzie udzielonym telewizji internetowej MedExpress wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski powiedział, że resort chciałby, aby zakup czynników krzepnięcia odbywał się z pominięciem procedury przetargowej.

– System, który funkcjonuje, nie jest dobry, tracimy mechanizmy, które daje nam ustawa refundacyjna i które możemy realizować zgodnie z prawem: działanie komisji ekonomicznej, negocjacje czy pewne niejawne elementy tych negocjacji. Chcielibyśmy w 2020 r. wprowadzić zmianę ustawową, która umożliwi nam przejście przez procedurę refundacyjną. Czy będzie to finansowane w ramach świadczeń przez NFZ czy przez Ministerstwo Zdrowia, nie mamy odpowiedzi. Ważne, żebyśmy zachowali ten sam standard i ten sam poziom. A źródło finansowania wydaje się mniej istotne – tłumaczył wiceminister.

Hemofilia to rzadka choroba genetyczna zaliczana do osoczowych skaz krwotocznych. Jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z płcią: chorują mężczyźni, a nosicielkami tej cechy są kobiety. Krew osób dotkniętych hemofilią krzepnie dłużej niż u przeciętnego człowieka. To efekt braku lub niedoboru czynników krzepnięcia – najczęściej VIII (hemofilia A) lub IX (hemofilia B) – a także zaburzenia ich funkcji spowodowanego mutacjami genów kodujących te czynniki. Może to prowadzić do niebezpiecznych dla zdrowia wylewów wewnętrznych.

Na przykład powtarzające się krwawienia do stawów przyczyniają się do powstania artropatii hemofilowej, co prowadzi np. do trudności z poruszaniem się, przewlekłego bólu, a nawet inwalidztwa – chorzy zmuszeni są do poruszania się o kulach lub na wózku. Z kolei krwawienie do centralnego układu nerwowego może doprowadzić do śmierci.

Dlatego, aby uniknąć powikłań, stosuje się leczenie profilaktyczne – u dzieci od 2008 r., u dorosłych od 2014 r. Leczenie profilaktyczne dzieci realizowane jest w ramach programu NFZ, natomiast leczenie krwawień dzieci i dorosłych oraz profilaktyka dorosłych – w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, finansowanego przez Ministerstwo Zdrowia.

W krajach rozwijających się chorzy na hemofilię żyją o 11 lat krócej niż w tych, w których mają stały dostęp do czynnika krzepnięcia. W Polsce pod tym względem jest dobrze, bo liczba osób, u których stosuje się profilaktykę, przekracza średnią europejską.

Chorym podaje się profilaktycznie czynniki krzepnięcia dożylnie, dwa–trzy razy w tygodniu. Zwykle dostępne są terapie bazujące na lekach z osocza. Pod względem dostępu do nowoczesnych terapii wyprzedzają Polskę m.in. Anglia, Szwecja, Słowenia, Irlandia czy Węgry. Tam czynniki rekombinowane to ponad 90 proc. podawanych leków. W Polsce koncentraty rekombinowanych czynników krzepnięcia są dostępne tylko w ramach programu NFZ, w pierwotnej i wtórnej profilaktyce krwawień dla dzieci i młodzieży do 18. roku życia, i przeznaczone są dla pacjentów uprzednio nieleczonych koncentratem czynnika osoczopochodnego.

Czynniki rekombinowane, w przeciwieństwie do tych z osocza, nie miały kontaktu z krwią ludzką, więc ich bezpieczeństwo wirusologiczne jest pełne.

– Zarówno jedne, jak i drugie, to preparaty skuteczne w leczeniu osób z hemofilią. Jeśli ktoś rozpoczął terapię czynnikami osoczopochodnymi, to takie leczenie kontynuuje. Jeśli zaczął leczenie czynnikami rekombinowanymi, to system zapewnia ich dostęp dla tej grupy pacjentów – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak, hematolog i onkolog. – Od strony medycznej nie ma przeciwwskazań, by zamienić jedne na drugie – dodaje.

Zwolennikiem rekombinowanych czynników krzepnięcia jest prof. Marcin Czech, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego i były wicemnister zdrowia. – Nie dość, że czynniki rekombinowane są bezpieczniejsze (pozbawione ryzyka czynników zakaźnych krwiopochodnych, bo wytwarzane z pomocą technik biologii molekularnej), to w dodatku mogą działać dłużej. To oznacza, że chory przyjmuje je rzadziej, jest mniej iniekcji, co poprawia komfort życia chorych – tłumaczy.

Leki dla osób z hemofilią kupuje się w ramach przetargów, które wygrywa ten, kto jest tańszy. A nowoczesne rekombinowane terapie kosztują więcej.

Sytuacja ta ma szansę się zmienić. Resort zdrowia zaczyna wysyłać sygnały o tym, że mogą być one dostępne w ramach procedury refundacyjnej.

– Ustawa refundacyjna daje duże możliwości wpływania na cenę, co jeszcze zwiększyłoby dostęp do czynników krzepnięcia, w tym tych rekombinowanych. Jeśli zmiana poszłaby w tym kierunku, to byłoby bardzo dobrze – mówi prof. Czech. Dodaje jednak, że jest ryzyko, iż zmiany te pójdą w kierunku większej standaryzacji warunków (co jest typową cechą programów lekowych), co mogłoby ograniczyć elastyczność dostępności dla pacjentów i wywołałoby ich niepokój. – Myślę, że najlepszy byłby system pośredni: pozostawienie dobrych rozwiązań z programu, ale z możliwościami, które daje ustawa refundacyjna – tłumaczy.

Dobra wiadomość dla chorych na hemofilię jest taka, że pojawiają się już przetargi na zakup czynników, w których płatnik patrzy na całkowity koszt terapii w określonym czasie jej trwania, a nie na jednostkową cenę leku. Dzięki zmianie formuły przetargowej istnieje szansa na szerszy dostęp do nowoczesnych leków dla polskich pacjentów z hemofilią.

Materiał powstał we współpracy z Novo Nordisk Pharma.

Materiał powstał we współpracy z Novo Nordisk Pharma

Ministerstwo Zdrowia rozważa przeniesienie finansowania leków na hemofilię do Narodowego Funduszu Zdrowia. W wywiadzie udzielonym telewizji internetowej MedExpress wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski powiedział, że resort chciałby, aby zakup czynników krzepnięcia odbywał się z pominięciem procedury przetargowej.

Pozostało 94% artykułu
Nauka
Człowiek poznał kolejną tajemnicę orangutana. Naczelny potrafi się leczyć
Nauka
Czy mała syrenka musi być biała?
Nauka
Nie tylko niesporczaki mają moc
Nauka
Kto przetrwa wojnę atomową? Mocarstwa budują swoje "Arki Noego"
Nauka
Czy wojna nuklearna zniszczy cała cywilizację?