Rekordowo drogi lek nosi nazwę Glybera. Został opracowany przez holenderską firmę UniQure i przygotowany do wprowadzenia na rynek przez włoską Chiesi. Terapia nim polega na zastąpieniu wadliwego genu w organizmach chorych ludzi zmodyfikowanym i poprawionym genem dającym trwałe wyleczenie.
Ale równie ważny co astronomiczna cena jest fakt, że glybera to pierwsza dopuszczona w Europie terapia genowa – medyczny powiew przyszłości. Glybera leczy rzadkie schorzenie – tzw. zespół chylomikronemii. Cierpi na nią jedna osoba na blisko milion. Z powodu mutacji genu kodującego pewien enzym organizm pacjenta nie jest w stanie przetwarzać tłuszczów. Glybera problem ten naprawia. UniQure szacuje, że z nowej terapii będzie mogło skorzystać od 150 do 200 pacjentów.
Rzadkie występowanie choroby w połączeniu ze skomplikowanym procesem produkcji sprawia, że jedno opakowanie glybery kosztuje... 53 tys. euro. Przeciętny pacjent będzie potrzebował co najmniej 42 zastrzyków z 21 fiolek. Stąd ostateczna cena pełnej kuracji dla jednego pacjenta to ok. 1,1 mln euro.
Taką kwotę zaproponowała niemieckim regulatorom rynku firma Chiesi. Glybera, którą dopuszczono do stosowania w Unii Europejskiej w listopadzie 2012 roku, ma szansę wejść do użytku w kwietniu przyszłego roku. W Stanach Zjednoczonych lek może trafić do pacjentów dopiero w 2018 roku – przyznaje UniQure.
– To krok milowy w historii medycyny – mówiła o dopuszczeniu do użytku glybery Katherine High z Uniwersytetu Pensylwanii. – To pierwsza taka terapia, która została uznana za wystarczająco bezpieczną i skuteczną, by stosować ją u ludzi.
