Rz: Na terenie Kampusu Ochota powstaje Centrum Medycyny Translacyjnej. Czy CMT to innowacyjny skok?
W Kampusie będą działać: Centrum Medycyny Translacyjnej (CMT) i Centrum Medycyny Regeneracyjnej, które już istnieje. To ważne przedsięwzięcie, które zaczęło się kilka lat temu w ramach projektu Centrum Badań Przedklinicznych i Technologii (CePT). W ramach pierwszego etapu stworzono platformę do interakcji kliniki z podmiotami komercyjnymi, których zadaniem było wytwarzanie nowych leków lub metod diagnostycznych. To było bardzo nowatorskie podejście w skali naszego kraju i zapoczątkowało korzystną zmianę w myśleniu w rodzimej biomedycynie. Okazało się bowiem, że kilka instytucji jest w stanie współpracować w konkretnym kierunku – stworzenia nowych technologii, a także prac nad nowoczesnymi lekami biologicznymi.
Do tej pory to nie funkcjonowało?
Każda z instytucji działała niezależnie. Było tak jak z powozem, który ciągną konie, ale każdy w inną stronę. W przypadku CePT wysiłki wszystkich instytucji ukierunkowano na jeden cel – prace, które miały prowadzić do stworzenia „kandydatów" na nowe leki. Choć należy pamiętać, że nadal współpraca planowana jest na poziomie nauk podstawowych, wczesnych wdrożeń – badania nie będą kończyły się bezpośrednio produkcją leków.
Ponieważ CePT 1 działa od kilku lat i radzi sobie całkiem nieźle, powstał pomysł CePT 2 – Centrum Medycyny Regeneracyjnej. Projekt ten w tym roku został podpisany i już ruszył. Ideą CePT 2 jest wprowadzanie nowych biologicznych leków regeneracyjnych do prób klinicznych. Badania te już są prowadzone. Dodatkowo pomoże w tym stworzenie Centrum Medycyny Translacyjnej w ramach projektu CePT 3.
Medycyna translacyjna oznacza przyspieszenie przejścia pomiędzy stołem laboratoryjnym i łóżkiem pacjenta, a zatem zorganizowanie wszystkich badań potrzebnych do wprowadzenia kandydata na lek, czyli substancji opracowanej w badaniach podstawowych, do etapu prób klinicznych. W naszym projekcie chcielibyśmy przetestować takie rozwiązanie w immunoterapiach. To jedne z najbardziej skomplikowanych strategii w leczeniu człowieka.
Dlaczego?
Ponieważ praktycznie nie jesteśmy w stanie odtworzyć układu odpornościowego w laboratorium, w inkubatorze czy w probówce. Dlatego potrzeba zintegrowanego systemu, który będzie badał poszczególne elementy układu odpornościowego, łącznie z badaniami z użyciem zwierząt. Potem poszczególne wyniki badań będą łączone w całość, aby doprowadzić kandydata na immunoterapeutyk do poziomu tuż przed badaniami klinicznymi. Do tej pory czas potrzebny na przejście ścieżki od pomysłu na lek do poziomu tuż przed badaniami klinicznymi sięgał nawet 15 lat. My chcemy to przyśpieszyć.
Jak bardzo?
To kwestie bardzo indywidualne – w przypadku jednego leku możemy skrócić ten okres testowania do dwóch lat, w innym do pięciu. To bezpośredni zysk dla pacjentów, bo nowe leki będą dla nich szybciej dostępne.
Na jakim etapie jest tworzenie CMT?
To wczesny etap. Mamy koncepcję, która została zaaprobowana przez władze uczelni Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Powołaliśmy zespół badawczy wewnątrz konsorcjum instytucji, które stworzyły CePT. Plan zakłada stworzenie budynku Centrum Medycyny Translacyjnej, gdzie istniałaby pracownia badań z użyciem zwierząt, a przede wszystkim – pracownia modyfikacji genetycznych. Chcemy bowiem włączyć w cały proces zaawansowaną inżynierię genetyczną – tworzyć tzw. żywe leki, czyli immunoterapeutyki, w których komórki pacjenta byłyby poddawane bardzo zaawansowanym modyfikacjom genetycznym.
W praktyce polegałoby to na pobraniu limfocytów i uzbrajaniu w jakiś specjalny sposób do walki z nowotworem?
To najbardziej sztandarowy przykład terapii żywymi lekami, gdzie pobiera się limfocyty od pacjenta, który już ma nowotwór, a jego układ odpornościowy nie jest w stanie poradzić sobie z tą chorobą. Mówiąc obrazowo, w takiej sytuacji wyjęlibyśmy z pacjenta jego limfocyty, poddali je hodowli w odpowiedni sposób w warunkach laboratoryjnych i dokonali na nich procedur inżynierii genetycznej, np. wkładając do limfocytu bardzo finezyjne białko, które określa się skrótem CAR, czyli chimerowy receptor antygenowy. Dzięki temu białku limfocyt rozpoznałby nowotwór i skutecznie go zlikwidował.
W Polsce umiemy już to zrobić?
Na etapie pracy z pacjentami absolutnie nie. Właśnie to jest celem tego nowego projektu na Kampusie. Będziemy szukali sposobu produkcji takich leków i współpracy z klinikami, żeby można było stosować je u pacjentów. Na świecie dwie terapie zarejestrowała FDA w Stanach Zjednoczonych (rządowa Agencja Żywności i Leków – red.). Ale badania nad nimi trwały kilkanaście lat. To jest właśnie to, o czym mówiłem. Kiedy mamy pomysł, to doprowadzenie go do terapii u pacjentów trwa bardzo długo. Chcemy to przyśpieszyć.
Czy taki rodzaj leczenia jest kosztowny?
To są kolosalne koszty. Pierwsza z terapii zaaprobowanych w USA została wyceniona na 475 tys. dol. na jednego pacjenta, a druga – na poziomie 373 tys. dol. Przypuszczamy, że w warunkach polskich zrobilibyśmy to znacznie taniej, a równie skutecznie.
Dlaczego?
Z wielu przyczyn. Chodzi choćby o tańsze ubezpieczenie czy niższe uposażenie osób, które by się tym zajmowały itd.
Ile taka terapia mogłaby kosztować?
W Chinach terapie są szacowane na około 75 tys. dol. Myślę, że to jest jednak bardzo zaniżony koszt. Przypuszczam, że w warunkach polskich na początku wynosiłby w okolicach 150–200 tys. dol. na pacjenta. To nadal bardzo duży koszt, ale już chyba realny w naszych warunkach.
Skąd pieniądze na cały projekt?
Liczymy na środki publiczne. Jednak w praktyce udział firm komercyjnych dramatycznie przyśpieszyłby sukces tego przedsięwzięcia. Jesteśmy w stanie wyobrazić sobie model, w którym tworzymy CMT tylko i wyłącznie za środki publiczne. Byłby to bardzo powolny i trudny proces. Dziś tak naprawdę brakuje nam technologii. Są one rozwijane w USA lub Chinach i to właśnie głównie dzięki przedsiębiorstwom komercyjnym.
W Europie też się sporo dzieje w tym względzie, ale już na dużo mniejszą skalę. Jeżeli firmy nie włączą się w nasze działania, wówczas cały proces będzie bardzo spowolniony. Podejmujemy już kroki, które zakładają współpracę z firmami, ale nie mogę przybliżyć żadnych szczegółów głównie ze względu na tajemnicę takich negocjacji.
Gdyby się udało zrealizować plany CMT, Polska znalazłaby się w gronie liderów prac nad takimi terapiami?
Bardzo byśmy tego chcieli. W naszym regionie Europy nie istnieje jeszcze ośrodek porównywalny z CMT. Co nie znaczy, że kiedyś nie powstanie. Wszystkie kraje regionu zdają sobie sprawę, że jest to jeden z przełomów w obecnej medycynie.
CV
Dr hab. n. med. Radosław Zagożdżon jest kierownikiem Zakładu Immunologii Klinicznej Instytutu Transplantologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
