Dzieci, etyka i genetyka

Jeszcze kilka lat temu podobny temat mógłby znaleźć się w scenariuszu filmu science fiction. Teraz zaś mamy narzędzia pozwalające na punktowe modyfikacje genetyczne żywych organizmów – w tym ludzkich zarodków. W Waszyngtonie ruszyła właśnie międzynarodowa konferencja z udziałem setek naukowców – lekarzy, genetyków i etyków – podczas której rozważane są wszystkie szanse i zagrożenia nowej techniki.

W spotkaniu uczestniczą naukowcy z USA, Chin i Wielkiej Brytanii. Organizuje je amerykańska National Academy of Science

Wytnij – wklej

Biologiczne narzędzia umożliwiające modyfikacje genetycznych żywych organizmów nie są rzeczą nową. Tyle że dotąd były drogie i wymagały wiele wysiłku – tak jak np. technika TALEN.

Ale pojawiła się nowa metoda – nazywana CRISPR/Cas9, która umożliwia dość łatwe i tanie zmienianie materiału genetycznego. W pierwszej kolejności wadliwy lub niepożądany gen jest wycinany, w drugiej – w jego miejsce wklejany jest fragment przygotowany przez naukowców. Metoda jest dość precyzyjna – używa się nawet określenia „genetyczny skalpel", jednak w rzeczywistości bardziej przypomina komputerowe wytnij – wklej.

Metodę CRISPR/Cas9 opracowały kilka lat temu Francuzka Emmanuelle Charpentier i Amerykanka Jennifer Doudna. Szybko do tego sukcesu „podłączył się" Feng Zhang z amerykańskiego Broad Institute. Ta trójka pozakładała firmy (wśród nich są również start-upy zdobywające milionowe fundusze) zajmujące się przygotowaniem terapii z wykorzystaniem edycji genetycznej.

No właśnie – bo największe nadzieje pokładane w modyfikacjach genetycznych to pokonanie chorób, dziś uważanych za nieuleczalne. Dystrofia mięśniowa, wrodzona ślepota, pewne formy białaczki – tam, gdzie wystarczy nieskomplikowana edycja genów (najlepiej jednego) CRISPR/Cas9, może przynieść całkowite zwycięstwo medycyny. Obciążony genetycznie zarodek zostanie „wyleczony" przez naprawienie błędów w DNA – i to jeszcze przed narodzeniem. Choć „wyleczony" to złe słowo – takie dziecko nigdy nie zachoruje. Mało tego – jego potomstwo również.

Przy użyciu genetycznego skalpela można zmodyfikować komary w taki sposób, aby nie przenosiły zarodźców malarii – i raz na zawsze wyeliminować to zagrożenie. Można zmodyfikować świnie, aby w swoich ciałach „hodowały" organy, które następnie będzie można przeszczepić ludziom. Można uodpornić ludzi na niektóre postacie raka, a nawet HIV/AIDS. To nie spekulacje. Dokładnie takie prace prowadzą obecnie badacze uniwersytetów Harvarda, Massachusetts i Kalifornijskiego.

„Ta technologia niesie ogromne konsekwencje, oznacza permanentną zmianę ludzkiego genomu" – napisała Jennifer Doudna w magazynie „Nature" przed rozpoczęciem waszyngtońskiego „szczytu".

– Możemy zmienić oblicze medycyny – wtórował jej harvardzki genetyk George Church. – Jeśli zahamujemy prace nad tą technologią w dziedzinie medycyny, zmusimy naukowców do zejścia pod ziemię, stworzymy czarny rynek takich usług i turystykę medyczną.

Co ciekawe, m.in. Jennifer Doudna jeszcze na początku roku nawoływała do moratorium na eksperymenty z edycją genów ludzkich zarodków.

Koszmar obrońców życia

Co się stało? W międzyczasie mało znany chiński naukowiec dokonał modyfikacji genetycznej ludzkich zarodków. Pochodziły z in vitro (zostały odrzucone jako uszkodzone). „Genetyczny skalpel" miał precyzję siekiery: wycięto nie te geny, na ich miejsce wklejono inne niż trzeba – generalnie eksperyment okazał się porażką.