Dać szansę pacjentom i lekarzom

Raki skóry są najczęstszymi nowotworami złośliwymi u osób rasy kaukaskiej. Są też często bagatelizowane przez pacjentów, decydentów, a nawet lekarzy. Przyczyną jest brak wiedzy oraz przekonanie, że raki tego typu rosną wolno i są niegroźne. Tymczasem u części chorych mogą się one rozwinąć do postaci zaawansowanej, którą trudno leczyć. Co gorsza najnowsze terapie celowane, dające szansę na wydłużenie i poprawę jakości życia pacjentów, wciąż nie są w Polsce finansowane.

– W społeczeństwie rak skóry kojarzy się z czerniakiem. O czerniaku wiemy dużo, ale niewiele wiemy o raku podstawnokomórkowym, kolczystokomórkowym, o raku z komórek Merkla, rakach łojowych – mówiła podczas dyskusji eksperckiej prof. Joanna Maj, krajowy konsultant w dziedzinie dermatologii i wenerologii.

Mała jest też nasza wiedza na temat nowotworów złośliwych skóry innych niż raki, czyli wywodzących się z komórek innych niż nabłonkowe. Czerniak, który rozwija się z komórek barwnikowych (melanocytów), stanowi tu wyjątek.

– Czerniak ma złą sławę, bo choć w Polsce notuje się tylko 3,5 tys. zachorowań rocznie, to odpowiada on aż za 80–90 proc. zgonów z powodu nowotworów skóry – tłumaczył prof. Piotr Rutkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Chirurgii Onkologicznej. Dla porównania – raki skóry stanowią około jednej trzeciej wszystkich nowotworów złośliwych u ludzi rasy kaukaskiej. Rocznie w Polsce zachorowuje na nie 40–50 tys. osób. Ich zaawansowane postacie odpowiadają za 10 proc. zgonów.

Najlepiej zapobiegać

Większość zgonów z powodu raków i innych złośliwych nowotworów skóry jest możliwa do uniknięcia. Zmiany chorobowe można bowiem zaobserwować we wczesnym stadium rozwoju, gdy łatwo je usunąć.

– Trzeba zacząć od zwiększania świadomości społecznej, że nawet drobna zmiana na skórze może być nowotworem i wymaga uwagi lekarza, obejrzenia jej i zdiagnozowania – uważa psycholog dr Katarzyna Korpolewska z firmy doradczej Profesja Consulting. Zbyt często te zmiany umykają naszej uwadze, ponieważ nowotwory skóry pojawiają się w późniejszym wieku, gdy przyzwyczajamy się do nowych zmarszczek, znamion, brodawek. Kolejna zmiana nie wzbudza naszego niepokoju.

Dlatego konieczna jest edukacja na temat regularnej – raz w miesiącu – samokontroli skóry oraz badania znamion raz w roku u lekarza wyposażonego w dermatoskop.

Trzeba też uświadamiać ludziom, jakie czynniki wpływają na ryzyko nowotworów skóry. Najważniejszym z nich jest promieniowanie UV. – Słońce jest potrzebne, ale z umiarem. Trzeba stosować kremy z filtrem, a gdy promieniowanie słoneczne jest najsilniejsze, zupełnie go unikać – radził dr Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii, która we współpracy z firmą Roche Polska organizuje kampanię edukacyjną „Rak skóry – Krzyk skóry".

Onkolog wskazywał na opłacalność organizowania tego typu kampanii. Po pewnym czasie może się przyczynić do spadku zachorowań na nowotwory oraz do wykrywania ich we wcześniejszych stadiach, gdy leczenie jest skuteczniejsze i tańsze. – Musimy jednak powtarzać informacje o profilaktyce trochę na zasadzie reklamy proszku do prania – tłumaczył dr Meder. Treści, które docierają do nas przez wiele miesięcy czy lat, mają bowiem większą szansę się utrwalić.

Zdaniem onkologa decydenci powinni inwestować jak największe środki finansowe w profilaktykę nowotworów. –Jest to niezbędne, żeby nie ponosić w przyszłości o wiele większych kosztów – przekonywał.

Według prof. Piotra Rutkowskiego istotne byłoby m.in. zaangażowanie się Ministerstwa Edukacji Narodowej w propagowanie profilaktyki zdrowotnej wśród dzieci i młodzieży. Polska Unia Onkologii od wielu lat propaguje zasadę tzw. czujności onkologicznej. Chodzi o to, że jeżeli jakiejkolwiek zmiany czy dolegliwości nie udaje się opanować w ciągu dwóch–trzech tygodni przy leczeniu objawowym, przeciwzapalnym, przeciwbólowym, powinno to być sygnałem alarmowym dla pacjenta i dla lekarza.

– Każdy lekarz powinien najpierw wykluczyć zmianę nowotworową, a dopiero później zająć się diagnozowaniem innych chorób – podkreślał dr Meder. Obowiązkiem lekarza powinno być też – oprócz zebrania wywiadu medycznego – obejrzenie całej skóry pacjenta, z zachowaniem zasad intymności.

Uczestnicy debaty zwrócili uwagę na konieczność edukowania lekarzy, w tym pracujących w podstawowej opiece zdrowotnej (POZ), a także innych pracowników służby zdrowia, w zakresie profilaktyki nowotworów skóry.

– W wielu krajach pacjent zgłasza się do lekarza rodzinnego z innym problemem zdrowotnym, a przy okazji znajdowany jest u niego nowotwór skóry i przeważnie jest on prosty w leczeniu – mówił prof. Rutkowski. W jego opinii nasi lekarze podstawowej opieki zdrowotnej realizują tę profilaktykę w bardzo różny sposób – część w ogóle tego nie robi, część robi zaś bardzo dobrze.

Zdaniem prof. Maj problemem jest wciąż pokutujące wśród niektórych lekarzy przekonanie, że zmiany na skórze pacjenta lepiej nie ruszać. – Mimo że od lat mówimy, iż każda zmiana nowotworowa może być ze skóry wycięta i że to jest bezpieczne postępowanie – tłumaczyła dermatolog.

Istotną rolę w pierwotnej i wtórnej profilaktyce nowotworów skóry mogłaby odgrywać również opieka farmaceutyczna. Farmaceuta, zwłaszcza w małych miejscowościach, na wsiach, jest pierwszym specjalistą, do którego trafia pacjent. To od niego często zależy, jak szybko chory mający zmianę na skórze pójdzie do lekarza.

– W Polsce aż jedna trzecia aptek to te na wsiach, które zachowały tradycję opieki nad pacjentem. To wiele tysięcy wykształconych ludzi, których można by tak przeszkolić, by widząc osobę ze zmianą na skórze, mogli nią właściwie pokierować – podkreślał dr Leszek Borkowski, farmakolog, prezes Fundacji Razem w Chorobie.

Usprawnić diagnostykę

Największe kompetencje w rozpoznawaniu nowotworów skóry mają chirurdzy onkolodzy oraz dermatolodzy.

– Sama chirurgia onkologiczna w żaden sposób nie podoła temu zadaniu ze względu na brak odpowiedniej liczby specjalistów – przekonywał prof. Rutkowski. Tymczasem wprowadzenie od 1 stycznia 2015 r. obowiązku skierowań do dermatologów udzielających świadczeń w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia znacznie ograniczyło dostęp pacjentów do lekarzy tej specjalności.

– Wprowadzenie skierowań do dermatologów zmniejszy rozpoznawalność nowotworów skóry – oceniła prof. Maj. – Lekarze medycyny rodzinnej w większości przypadków nie mają wystarczającej wiedzy, by zaniepokoił ich guzek na skórze, który nie boli.

Konsultant kilkakrotnie apelowała do Ministerstwa Zdrowia o zniesienie skierowań do dermatologa. Bez skutku. – Pisałam w tej sprawie do trzech ministrów, ale otrzymałam odpowiedź, że zmniejszyło to kolejki do dermatologów, a poza tym nowotwory te wolno rosną – podkreślała podczas debaty prof. Maj.

Dr Michał Sutkowski, rzecznik Kolegium Lekarzy Rodzinnych, zaznaczył, że środowisko medycyny rodzinnej nie było zachwycone powrotem skierowań do dermatologów. Jego zdaniem lekarze rodzinni mają jednak bardzo ważną rolę do odegrania w profilaktyce i wczesnej diagnostyce nowotworów skóry, gdyż to do nich najpierw trafiają pacjenci.

– Powinniśmy być aktywnymi łącznikami pacjentów w dostępie do opieki dermatologicznej. Nasza rola ma się sprowadzać do oceny stanów przedrakowych, oceny skóry pacjenta, namawiania go na wszystkie działania w ramach profilaktyki pierwotnej – podkreślał.

Czujność onkologiczną powinni zresztą wykazywać wszyscy lekarze, niezależnie od specjalizacji. – To nie jest tylko kwestia dermatologa czy onkologa, bo lekarz każdej specjalności może zwrócić uwagę na pierwsze sygnały i dolegliwości, których nie wolno lekceważyć – mówił dr Meder.

Stres pacjenta, frustracja lekarza

– Najlepiej, gdyby zaawansowanych przypadków raka było jak najmniej. W przypadku raka skóry jest ich mało, ale czerniaka – za dużo. Wiemy, że profilaktyka powinna być znacznie skuteczniejsza, bo wtedy wydamy znacznie mniej na drogie terapie – mówił prof. Rutkowski.

Budowanie świadomości społecznej na temat nowotworów skóry wymaga jednak czasu. Tymczasem już teraz trzeba się zatroszczyć o chorych, którzy mają zaawansowaną postać choroby, zaoferować im jak najlepsze metody leczenia, które poprawią długość i jakość ich życia.

Jedną z przeszkód jest jednak fakt, że raki skóry nie są ujęte w pakiecie onkologicznym. Większość pacjentów z rakiem skóry nie wymaga wydania karty diagnostyki i leczenia onkologicznego (DiLO), bo są to nowotwory proste w terapii. – Jednak pacjenci z zaawansowanym podstawnokomórkowym rakiem skóry, rakiem z komórek Merkla czy chłoniakiem skóry powinni mieć taką kartę – uważa prof. Rutkowski. Pozwoli to m.in. na zwołanie konsylium wielospecjalistycznego, które podejmie decyzję o sposobie leczenia chorego.

Eksperci są zgodni, że w ostatnim czasie bardzo poprawił się w Polsce dostęp do nowych terapii zaawansowanego czerniaka. – Nasz kraj wciąż jednak odstaje od reszty Unii Europejskiej pod względem dostępności terapii celowanych w czerniaku – ocenił prof. Rutkowski.

Chorzy z zaawansowanym czerniakiem, posiadający mutację w genie BRAF, mają w ramach programu lekowego finansowany jeden lek z grupy tzw. inhibitorów BRAF (wemurafenib lub dabrafenib). Jednak zgodnie z najnowszym standardem powinni otrzymywać terapię skojarzoną, czyli inhibitor BRAF łącznie z inhibitorem MEK (kobimetynib lub trametynib).

Najnowsze wyniki badań potwierdzają, że jeśli chodzi o wydłużenie całkowitego przeżycia – leczenie to jest mniej więcej dwukrotnie skuteczniejsze niż monoterapia. Poza tym ma mniej działań niepożądanych, a zatem jest lepiej tolerowane przez chorych. Aż 45 proc. pacjentów otrzymujących to leczenie przeżywa trzy lata. A jeszcze w 2011 r., kiedy pojawił się pierwszy nowy lek na czerniaka, odsetek ten był około ośmiokrotnie niższy.

– Dla lekarza jest bardzo frustrujące, jeżeli wie, że powinien zastosować inne leczenie niż to, które może zastosować – wskazywał prof. Rutkowski. Dodał, że sfrustrowani są również pacjenci, którzy dobrze orientują się w postępie medycyny i bardzo trudno im się pogodzić z tym, że ktoś odbiera im szansę na skuteczniejszą terapię.

– Doceniając wagę profilaktyki i czujności onkologicznej, nie można zapominać o obowiązku leczenia tych, którym współczesna medycyna potrafi pomóc. Dzięki postępowi nauki można obecnie z powodzeniem leczyć kolejne stadia choroby nowotworowej. Dla chorych na czerniaka wiele już zrobiono i tym bardziej warto włączać nowe, coraz skuteczniejsze metody leczenia – przekonywał dr Borkowski.

W jeszcze trudniejszej sytuacji są chorzy na zaawansowanego miejscowo czy przerzutowego raka podstawnokomórkowego skóry. Dziś nie mają oni dostępu do skutecznej terapii, która mogłaby im pomóc. Chodzi o lek tzw. celowany molekularnie o nazwie Wismodegib, który zarejestrowano w UE w 2013 r. Działa on jak precyzyjna broń, uderzając w konkretny cel molekularny w komórkach raka. A dokładnie – blokuje w nich szlak sygnałowy Hedgehog.

W rezultacie wzrost guzów (również w miejscach przerzutów) zostaje zahamowany, co przyczynia się do wydłużenia życia chorego, zagojenia bolesnych, wrzodziejących ran i eliminacji przykrego zapachu, który wydzielają. Wismodegib daje szybką i długotrwałą odpowiedź u 60–70 proc. pacjentów. W Polsce terapia ta nie jest jednak finansowana.

– Sytuacją chorych z zaawansowanym rakiem podstawnokomórkowym jestem tym bardziej zdziwiony, że po pierwsze, to są przypadki bardzo rzadkie – diagnozujemy 30, może 50 takich pacjentów rocznie. A po drugie, to sytuacja, w której nie ma alternatywy. Dostęp do tych terapii w nowotworach skóry nie powinien podlegać dyskusji – powiedział prof. Rutkowski.

Chorzy zepchnięci na margines

Do terapii ukierunkowanej na cele molekularne kwalifikują się chorzy z zaawansowanym czy przerzutowym rakiem podstawnokomórkowym skóry, u których nie można przeprowadzić operacji lub u których chirurgia i radioterapia zawiodły. Chemioterapia jest nieskuteczna w leczeniu tego raka.

– Ci pacjenci są spychani na margines. Wykorzystali już wszelkie możliwe metody terapeutyczne i nie mamy im już nic do zaoferowania. Wejście takiej nowej terapii byłoby dla nich jakąkolwiek szansą – ocenił prof. Witold Owczarek, przewodniczący Sekcji Onkologicznej Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego.

Zdaniem dr. Borkowskiego terapie celowane stanowią ogromny postęp w nauce, który powinien być wykorzystywany. – Najgorsza jest sytuacja, kiedy pacjent staje się pacjentem odtrąconym, kiedy nie możemy mu nic zaoferować. Ale nie dlatego, że nie wiemy, co podać, tylko dlatego, że jesteśmy ściśnięci kagańcem ograniczonej refundacji – przekonywał.

W jego ocenie powinnością decydentów jest udostępnienie niewielkiej grupie pacjentów, którzy cierpią na bardzo agresywną postać raka podstawnokomórkowego, terapii celowanej. – Ta terapia skutecznie powstrzymuje ekspansję choroby zagrażającej życiu, brutalnie okaleczającej chorego fizycznie i psychicznie. Sam musiałem oswoić traumę diagnozy choroby nowotworowej i wiem, że jest to możliwe tak długo, jak długo istnieje perspektywa terapeutyczna – mówił dr Borkowski.

Brak dostępu do terapii celowanej ma dramatyczne skutki dla życia chorych oraz ich zdrowia fizycznego i psychicznego. Miejscowe zaawansowanie guza może doprowadzić do zaburzenia funkcji różnych narządów. Na przykład gdy zajmuje on okolicę oczodołu, może uszkodzić narząd wzroku i spowodować ślepotę.

Do tego dochodzi stygmatyzacja społeczna. Guzy zlokalizowane w widocznym miejscu, często na twarzy, szyi, powodują otwarte rany, które ulegają zakażeniom i wydzielają przykry zapach. – Powoduje to izolację społeczną, odtrącenie, wiele problemów natury psychologicznej – przypominał prof. Owczarek.

Podkreślił, że zaawansowany rak podstawnokomórkowy skóry nie zawsze jest efektem zaniedbań profilaktycznych ze strony pacjenta. U części chorych do rozwoju postaci zaawansowanej czy przerzutowej dochodzi rzeczywiście dlatego, że nie zgłosili się odpowiednio wcześnie do lekarza. U niektórych to skutek zaniedbań ze strony lekarza.

– Jest jednak jeszcze jedna grupa – zaznaczył prof. Owczarek. U tych chorych agresywny przebieg choroby jest spowodowany różnymi defektami genetycznymi.

Wyzwanie dla psychologa

Nowotwory skóry są problemem medycznym, ale wywołują też poważne konsekwencja natury społecznej i psychologicznej. – To odrzucenie, z którym pacjenci spotykają się nie tylko w kontaktach z obcymi, ale nawet osobami dobrze znanymi – wyjaśniała dr Korpolewska.

Chory nagle przestaje widywać znajomych. Ma problem w miejscu pracy, bo nawet jeśli może i chce pracować, przełożeni niechętnie patrzą na kogoś z widocznymi zmianami na twarzy, szczególnie np. w kontaktach z klientami.

– Twarz jest najbardziej widoczną i najbardziej indywidualną częścią naszego ciała. Zmiany skórne kojarzone są w potocznym rozumieniu z czymś, co jest zaraźliwe, więc ludzie się odsuwają. Zmiany skórne przyciągają też uwagę, więc ludzie przyglądają się bardzo wnikliwie, co dla pacjenta jest bardzo przykre – tłumaczyła dr Korpolewska. Jej zdaniem warto byłoby stworzyć program psychologicznego wsparcia skierowany specjalnie do tych pacjentów.

Jak policzyć koszty

Aleksandra Rudnicka z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych zwróciła uwagę, że brak dostępu do jedynej skutecznej terapii dotyczy w Polsce chorych na różne nowotwory, nie tylko skóry. Na tle innych krajów UE Polska przeznacza bowiem bardzo małe środki finansowe na onkologię.

Według prof. Rutkowskiego z ostatniego opracowania Organizacji Współpracy Gospodarczej i Rozwoju wynika, że w Polsce przez ostatnie pięć lat nakłady na onkologię na jednego mieszkańca wzrosły o 1 euro. – Czyli to, co się opowiada o niezwykłych wydatkach na onkologię, to dokładnie 4,4 złotego na pacjenta – mówił prof. Rutkowski.

Doktor Meder zwrócił z kolei uwagę, że w Polsce wciąż nie liczy się kosztów pośrednich i społecznych związanych z ograniczeniem produktywności pacjentów, a także ich bliskich, z wypadaniem z rynku pracy, z przedwczesną śmiertelnością.

– Ostatnio publikowane dane dla Unii Europejskiej wskazują, że koszty pośrednie stanowią więcej niż połowę kosztów chorób – powiedział dr Meder. Jego zdaniem oznacza to, że nieinwestowanie w prewencję, w profilaktykę, w dobre leczenie jest po prostu droższe dla państwa.

– Już czas, by zapadły decyzje tak ważne dla nas wszystkich. Liczę, że nie będziemy musieli kolejny raz dyskutować o dramatycznej sytuacji naszych pacjentów – podsumował prof. Rutkowski.

Ważne są nie tylko skuteczność i bezpieczeństwo terapii, lecz i jej koszty

Katarzyna Jagodzińska-Kalinowska, rzecznik prasowy Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji

Pojawia się coraz więcej technologii medycznych, z którymi zarówno lekarze, jak i pacjenci wiążą wielkie nadzieje. O ich dostępności w praktyce klinicznej decyduje Ministerstwo Zdrowia przez decyzje refundacyjne. A te wiążą się nie tylko z aspektami zdrowotnymi, ale także finansowymi. Prezes Agencji przez rekomendacje pełni w procesie decyzyjnym rolę doradczą. Dla przykładu w 2016 roku wydaliśmy cztery rekomendacje dotyczące leczenia czerniaka, z czego jedna była pozytywna (lek: kobimetynib), dwie pozytywne warunkowe (leki: niwolumab, pembrolizumab) i jedna negatywna (terapia skojarzona: dabrafenib+trametynib).

Ocena technologii medycznych nie zawsze potwierdza składane przez producentów obietnice oczekiwanych rezultatów terapii, w szczególności w porównaniu z technologiami już funkcjonujących w danym wskazaniu. Tak było w przypadku terapii skojarzonej dabrafenib+trametynib (DAB+TRAM), dla której analiza kliniczna wykazała skuteczność w porównaniu z monoterapią dabrafenibem lub wemurafenibem u pacjentów uprzednio nieleczonych, ale brak wiarygodnych dowodów na skuteczność DAB+TRAM w kolejnych liniach leczenia.

Rozważając wszelkie za i przeciw refundowaniu leków, chcielibyśmy bazować na możliwie kompletnych danych, uwzględniających specyfikę i rozpiętość opcji terapeutycznych. Oczekiwalibyśmy też określenia wpływu leczenia na przeżycie pacjentów, bo w przypadku terapii onkologicznych jest to niezwykle istotna kwestia. Jednak nie zawsze dysponujemy takimi danymi. Co więcej, wyniki poszczególnych porównań czasami stoją w sprzeczności względem siebie.

W ocenie istotne jest także bezpieczeństwo terapii, co rozważamy w odniesieniu do oczekiwanych korzyści z leczenia. Dlatego też uznaliśmy za istotne, żeby w pozytywnej rekomendacji dla kobimetynibu zwrócić uwagę na jego profil bezpieczeństwa, gdyż, jak wykazała analiza, w grupie pacjentów stosujących interwencję istotnie statystycznie częściej miały miejsce ciężkie zdarzenia niepożądane oraz zdarzenia niepożądane szczególnego zainteresowania. Nie chcemy dopuścić do sytuacji, w której poprzez chęć pomocy i wdrażania terapii zaszkodzimy zdrowiu bądź życiu pacjenta.

Nie mniej ważnym aspektem, w szczególności dla płatnika publicznego, są koszty związane z terapią. W analizie ekonomicznej staramy się odpowiedzieć na pytanie, jakie koszty należy ponieść, aby uzyskać określony efekt zdrowotny, uwzględniając ocenianą interwencję i inne możliwe do zastosowania u pacjenta z danym wskazaniem. Wynik takiego porównania odnosimy do progu opłacalności określonego w ustawie refundacyjnej (3 x PKB per capita). Odnosząc się do wspomnianych wcześniej leków na czerniaka ocenianych w 2016 roku, wszystkie wykazały opłacalność, aczkolwiek nie w odniesieniu do wszystkich tzw. komparatorów. Należy mieć świadomość, że wyniki tej analizy, łącznie z wynikami analizy wpływu na budżet płatnika, decydują o dostępności terapii dla pacjentów. Choć zabrzmi to banalnie, budżet na refundację jest ograniczony.

Celowana terapia w zaawansowanym raku podstawnokomórkowym zarejestrowana została w UE w 2013 roku. Lek wismodegib podlegał ocenie Agencji w 2015 roku. Rekomendacja Agencji była negatywna ze względu na brak możliwości porównania bezpośredniego czy też pośredniego przez wspólny komparator w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Jednocześnie prezentowane wyniki dla wismodegibu były niejednoznaczne z powodu różnic w ocenie odpowiedzi na leczenie pomiędzy badaczami a niezależnym panelem ekspertów. Także dane dotyczące przeżycia były niesatysfakcjonujące, co ma ogromne znaczenie w ocenie terapii onkologicznych. Nie mniej ważne jest bezpieczeństwo (wykazano niekorzystny profil) oraz jakość życia, dla której też spotkaliśmy się z rozbieżnością wyników. W odniesieniu do analizy ekonomicznej także mieliśmy zastrzeżenia.

Zdrowie

Pozostało 97% artykułu