Lista leków refundowanych. Ulga dla chorych z najcięższymi przypadkami hemofilii

Na ogłoszonej przez Ministerstwo Zdrowia lipcowej liście leków refundowanych znalazł się specyfik znacznie upraszczający proces niezbędnej profilaktyki u chorych na hemofilię. Zmiana dotyczy najcięższych przypadków. Powinna przynieść ulgę zarówno małym pacjentom, jak i ich rodzicom.

Publikacja: 25.06.2024 04:30

Lista leków refundowanych. Ulga dla chorych z najcięższymi przypadkami hemofilii

Foto: adobe stock

Ministerstwo Zdrowia ogłosiło listę leków refundowanych, która będzie obowiązywać od lipca. Jak podał resort, znajdzie się na niej 31 nowych terapii. Jest to osiem terapii onkologicznych oraz 23 terapie nieonkologiczne, w tym sześć w chorobach rzadkich. Łącznie w porównaniu z poprzednią listą nastąpiły 74 zmiany.

Wśród nowych refundowanych terapii znalazło się leczenie w ramach programu „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” dla populacji pediatrycznej niepowikłanej inhibitorem (które z różnych względów nie mogą stosować profilaktyki dożylnej). Jest to zmiana długo oczekiwana zarówno przez ekspertów, którzy wnioskowali o zwiększenie dostępu do najnowocześniejszych terapii dla pacjentów, jak i przez środowisko rodzin dzieci z hemofilią.

Ulga dla pacjentów z hemofilią

Prof. dr hab. n. med. Tomasz Szczepański, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Dziecięcej, Śląski Uniwersytet Medyczny w Katowicach, mówi wprost: – To bardzo dobra informacja, której oczekiwaliśmy już od jakiegoś czasu, ponieważ podstawową zaletą refundowanego leku jest znacznie łatwiejsze i mniej obciążające pacjenta użycie – wskazuje ekspert.

Czytaj więcej

Od lipca nowa lista leków refundowanych. Wiemy, co się na niej znajdzie

Jak tłumaczy, lek, który trafił na listę refundacyjną, jest podawany podskórnie i gwarantuje przede wszystkim zabezpieczenie przed samoistnymi krwawieniami. – Do tej pory dzieci musiały otrzymywać czynnik dożylnie dwa do trzech razy w tygodniu. Do tego jeszcze najczęściej było wymagane centralne dojście, którego można używać przez pewien czas, ale po kilku latach takie dojście najczęściej trzeba wymienić. Dla pacjenta obciążenie tą profilaktyką jest znacznie mniejsze – wyjaśnia prof. Szczepański.

Podstawową zaletą refundowanego leku jest znacznie łatwiejsze i mniej obciążające pacjenta użycie

Prof. dr hab. n. med. Tomasz Szczepański

Podaje też praktyczny przykład, co oznacza zmiana. – W naszym ośrodku mamy pacjenta, dziecko z niepełnosprawnością, które bardzo źle tolerowało podania dożylne. Po kilku zakażeniach musieliśmy usunąć port i wkłuwanie tego dziecka wiązało się z ogromnymi trudnościami, musiały w tym uczestniczyć nawet trzy osoby. Natomiast od momentu, gdy dziecko zostało przestawione na lek podskórny, widzimy je tylko raz na kilka miesięcy na rutynowej kontroli i nic więcej. Rodzice radzą sobie sami w domu z podskórnym podaniem leku i wszystko jest w porządku. Zatem łatwość podania to ogromny plus z punktu widzenia pacjenta, jest to znacznie mniej obciążające – opowiada prof. Szczepański.

Hemofilia jest głównie chorobą dziedziczną, przekazywaną z pokolenia na pokolenie. O niej mówi się najczęściej, ponieważ dotyczy większej liczby przypadków. Chorują głównie mężczyźni, a kobiety mogą być jej nosicielkami i przekazać ją potomstwu. Zdarza się również, że na hemofilię chorują osoby bez historii rodzinnej. Objawy choroby mogą być widoczne już w pierwszych latach życia w postaci podskórnych wylewów krwi w obrębie stawów kolanowych czy łokciowych.

Czytaj więcej

Nowoczesne terapie na ratunek w hemofilii

U niektórych chorych na hemofilię, najczęściej na jej postać ciężką, dochodzi do pojawienia się tzw. inhibitora czynnika krzepnięcia – mówimy wtedy o hemofilii powikłanej inhibitorem. Pod wpływem podawanego w celach leczniczych lub profilaktycznych czynnika krzepnięcia organizm zaczyna produkować przeciwciała, które blokują jego działanie. Zdarza się to najczęściej we wczesnym dzieciństwie. W leczeniu krwawień konieczne jest wówczas stosowanie jednego z dwóch tzw. preparatów omijających inhibitor, które są koncentratami innych czynników krzepnięcia niż czynnik VIII i IX.

Przełom dla dziecichorych na hemofilię

Dotychczasowa forma leczenia hemofilii wymagała podania leków co drugi dzień, dożylnie. Najnowsza opcja terapeutyczna, która trafiła na listę refundacji, pozwala na przyjmowanie leku w zależności od potrzeb raz w tygodniu, raz na dwa tygodnie lub nawet raz w miesiącu. Dla młodych pacjentów nowa forma leczenia to szansa na bezpieczne, normalne dzieciństwo. Dla rodziców i opiekunów to możliwość prowadzenia życia, które nie sprowadza się do regularnego sprawiania bólu własnym dzieciom. To dla obydwu stron zupełna zmiana życia, bez obciążenia, również psychicznego.

Profilaktyka rozpoczyna się u dziecka mającego rok, wtedy zaczyna przyjmować lek dożylnie. Dla rodziców jest to bardzo trudne, nie są lekarzami ani pielęgniarzami, a niestety muszą sami podawać dziecku lek

Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne

Potwierdzają to rodzice dzieci chorych na hemofilię. Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne i mama dziecka chorego na hemofilię, mówi o różnicy między dotychczasową a nową terapią.

– Profilaktyka rozpoczyna się u dziecka mającego rok, wtedy zaczyna przyjmować lek dożylnie. Dla rodziców jest to bardzo trudne, nie są lekarzami ani pielęgniarzami, a niestety muszą sami podawać dziecku lek dożylnie. Oczywiście udają się też po pomoc do POZ, stamtąd często są odsyłani na SOR, bo dzieci mają ciężki dostęp do żył – opowiada Ewelina Matuszak. – Proszę też sobie wyobrazić, jak to wygląda na co dzień. Roczne dziecko zaczyna chodzić, poznawać świat, jest aktywne, a każdy upadek może kończyć się wylewem czy urazem. W przypadku hemofilii jest to bardzo niebezpieczne, bo charakteryzuje się ona brakiem czynnika krzepnięcia, więc te urazy są dużo bardziej niebezpieczne niż w przypadku dzieci zdrowych. Aby dziecko nie stało się niepełnosprawne, rodzice muszą podawać mu lek dożylnie co dwa–trzy dni. Takie dziecko nie godzi się na to, nie wystawia rączki, tylko niestety często musi być przytrzymywane, wiąże się to z jego dyskomfortem. Dlatego te dzieci często miały zaburzenia reakcji sensorycznej, zaburzenia dotyku, po prostu bały się kolejnego dnia. Rodzice też to przeżywają, czy uda się podać lek, czy uda się to zrobić w domu, czy będą musieli znowu jechać na SOR. A przecież lek podaje się co dwa dni. To było naprawdę ciche cierpienie tych dzieci. Dlatego pediatrzy, eksperci, konsultant krajowy wystosowali wniosek, aby najbardziej potrzebujące dzieci z ciężkim dostępem do żył od lipca zostały objęte leczeniem lekiem podskórnym – dodaje.

Czytaj więcej

Potrzeba lepszej diagnostyki

Dawid Witkowski, wiceprezes Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne, dodaje, że program lekowy, który umożliwia dzieciom z hemofilią korzystanie z czynników krzepnięcia, powstał w 2008 r. – Od tamtej pory w standardzie opieki w Polsce nic się nie zmieniło, chociaż postęp medycyny sprawił, że pojawiło się wiele nowych możliwości w zakresie profilaktyki krwawień. Realnie w Polsce mali pacjenci mogli liczyć wyłącznie na krótko działające czynniki krzepnięcia, które podaje się trzy–cztery razy w tygodniu. Konieczność tak częstych wkłuć jest traumatyzująca dla dzieci, a także dla rodziców, którzy nierzadko szukają pomocy w placówkach POZ czy szpitalach, by móc podać dzieciom leczenie – tłumaczy.

– Zmiana przedstawiona przez Ministerstwo Zdrowia wprowadza refundację leku emicizumab dla dzieci chorych na hemofilię typu A niepowikłaną inhibitorem. Jest to przełom dla tych dzieci. Refundowany lek jest podawany podskórnie i utrzymuje się w organizmie pacjenta o wiele dłużej. Okres półtrwania czynników rekombinowanych o krótkim działaniu w organizmie pacjenta wynosił średnio jeden–dwa dni, natomiast ten lek utrzymuje się nawet do 14 dni. Dzięki tej zmianie chorzy w Polsce wreszcie będą mieli dostęp do nowoczesnej terapii, która od lat dostępna jest w innych krajach Unii Europejskiej oraz na całym świecie – podkreśla Dawid Witkowski.

Fundamentalna zmiana dla pacjentów z hemofilią

Co refundacja nowej terapii oznacza dla małych pacjentów i ich rodzin? – Dostęp do podskórnej profilaktyki krwawień to dla wszystkich rodzin zmagających się z hemofilią u swoich dzieci sprawa o znaczeniu fundamentalnym. Decyzja ta przyczyni się do poprawy standardu leczenia hemofilii w Polsce. Jest to również zmiana, o którą zabiegali eksperci kliniczni – mówi Dawid Witkowski. – Zmiana ta była długo wyczekiwana przez całe środowisko rodziców zrzeszonych wokół naszej organizacji, zmagających się z tak ciężką chorobą swoich dzieci, które do tej pory były zmuszone korzystać z trudnego i intensywnego leczenia. Decyzja ta przyczyni się do poprawy standardu leczenia hemofilii w Polsce, a dla nas przede wszystkim oznacza znaczący wzrost jakości życia całych rodzin – mówi Dawid Witkowski.

Dostęp do podskórnej profilaktyki krwawień to dla wszystkich rodzin zmagających się z hemofilią u swoich dzieci sprawa o znaczeniu fundamentalnym

Dawid Witkowski, wiceprezes Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne

Ewelina Matuszak podkreśla, że nowa terapia diametralnie zmieni życie rodzin. – Lek podawany jest podskórnie raz na tydzień, raz na dwa tygodnie czy nawet raz na miesiąc, gdzie dziecko jest zabezpieczone stałym poziomem czynnika, może się normalnie rozwijać, normalnie funkcjonować. Z tego względu bardzo apelowaliśmy o tę terapię. Teraz przynajmniej te najbardziej potrzebujące dzieci będą mogły skorzystać z innej możliwości podania leku – mówi. Dodaje, że zostały określone kryteria chorych, którzy mogą skorzystać z tej terapii.

Zwraca na to uwagę także prof. Tomasz Szczepański. – Biorąc pod uwagę m.in. koszty terapii, jako zespół ekspertów ustaliliśmy sytuacje kliniczne, w których ten lek jak najlepiej się przyda dla najbardziej potrzebujących. Pierwsza sytuacja ma miejsce wtedy, kiedy mimo terapii dożylnej czynnikiem VIII w okresie roku są co najmniej trzy wylewy. Druga dotyczy najmniejszych dzieci od niemowląt do drugiego roku życia, gdzie dostęp dożylny jest trudny. A trzecią grupą są pacjenci, którzy wymagali już trzeciego założenia portu naczyniowego, czyli występują u nich trudności z centralnym dostępem do żyły; jest to grupa najbardziej potrzebująca zmian, dla której terapia podskórna będzie do pewnego stopnia wybawieniem – wyjaśnia ekspert.

Technologie wspierają leczenie hemofilii

Wraz z pojawianiem się nowych terapii na przestrzeni ostatnich lat i dekad społeczność chorych na hemofilię zmienia się. Poprzednie pokolenie często musiało mierzyć się z uciążliwym leczeniem i inwalidztwem, jednak obecnie chorzy świadomi postępu nie godzą się na niepełnosprawność. Coraz rzadziej spotyka się pacjentów, którzy doświadczyli transfuzji, kalectwa, musieli rezygnować z planów zawodowych i rodzinnych. Dla młodych osób nowa jakość leczenia i życia z hemofilią to szansa na normalność i nierezygnowanie z planów czy marzeń.

Coraz rzadziej spotyka się pacjentów, którzy doświadczyli transfuzji, kalectwa, musieli rezygnować z planów zawodowych i rodzinnych

Zgodnie z aktualnymi wytycznymi Światowej Federacji Hemofilii (WFH) dotyczącymi postępowania u chorych, standard postępowania stanowi profilaktyka. Polega na regularnym podawaniu produktów leczniczych w celu utrzymania hemostazy, aby zapobiegać krwawieniom. Powinna ona umożliwiać chorym prowadzenie zdrowego i aktywnego życia – np. udział w większości rodzajów aktywności fizycznej i społecznej (w domu, w szkole, w pracy i w lokalnym środowisku), podobne jak w przypadku osób zdrowych.

Czytaj więcej

Leki osoczopochodne dla wielu chorych

U dzieci i młodzieży z ciężką hemofilią typu A WFH zaleca wczesne rozpoczęcie profilaktyki z użyciem koncentratów czynnika krzepnięcia lub innych leków hemostatycznych przed pojawieniem się zmian w stawach, najlepiej przed ukończeniem trzeciego roku życia, aby zapobiegać samoistnym krwawieniom przebijającym, w szczególności dostawowym – które mogą prowadzić do trwałych zmian w stawach. Leczenie niesubstytucyjne ułatwia rozpoczęcie profilaktyki u pacjentów w młodszym wieku, bez konieczności zakładania urządzeń do centralnego dostępu żylnego (CVAD).

Koncentraty czynników krzepnięcia były prawdziwą rewolucją w leczeniu hemofilii. Dziś kolejny przełom przynoszą nowe metody terapii, takie jak leczenie podskórne. Terapia niesubstytucyjna z jednej strony cechuje się większą skutecznością, z drugiej wpływa bezpośrednio na znaczną poprawę jakości życia pacjentów. Jest skuteczna zarówno u pacjentów z hemofilią powikłaną inhibitorem, jak i bez inhibitora i wiąże się z bardzo niskimi wskaźnikami częstości występowania krwawień. W porównaniu z grupą chorych otrzymującą profilaktykę preparatami czynnika VIII stwierdzono zmniejszenie liczby leczonych krwawień o 68 proc. w populacji pacjentów bez inhibitora i o 90 proc. w populacji pacjentów z inhibitorem.

Ministerstwo Zdrowia ogłosiło listę leków refundowanych, która będzie obowiązywać od lipca. Jak podał resort, znajdzie się na niej 31 nowych terapii. Jest to osiem terapii onkologicznych oraz 23 terapie nieonkologiczne, w tym sześć w chorobach rzadkich. Łącznie w porównaniu z poprzednią listą nastąpiły 74 zmiany.

Wśród nowych refundowanych terapii znalazło się leczenie w ramach programu „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” dla populacji pediatrycznej niepowikłanej inhibitorem (które z różnych względów nie mogą stosować profilaktyki dożylnej). Jest to zmiana długo oczekiwana zarówno przez ekspertów, którzy wnioskowali o zwiększenie dostępu do najnowocześniejszych terapii dla pacjentów, jak i przez środowisko rodzin dzieci z hemofilią.

Pozostało 94% artykułu
2 / 3
artykułów
Czytaj dalej. Subskrybuj
Materiał partnera
Zmiany w VAT mogą wesprzeć szpitale
Materiał Promocyjny
Jak wykorzystać potencjał elektromobilności
Rynek zdrowia
Zdrowie w centrum transformacji
Rynek zdrowia
Zdrowie to nie tylko brak choroby
Rynek zdrowia
Marek Tomków został nowym prezesem Naczelnej Rady Aptekarskiej
Rynek zdrowia
Zamieszanie z wyborami u aptekarzy