Nowe terapie SMA to przełom w medycynie

Lekarze pacjentów z SMA apelują o możliwość wyboru terapii. I upatrują w Funduszu Medycznym szansy na refundację terapii genowej.

Aktualizacja: 20.08.2021 16:48 Publikacja: 26.04.2021 17:48

Większość chorób rzadkich ma położe genetyczne. Lekarze starają się, by były wykryte jak najwcześnie

Większość chorób rzadkich ma położe genetyczne. Lekarze starają się, by były wykryte jak najwcześniej

Foto: shutterstock

Przez dziesięciolecia rodzice małych pacjentów, u których zdiagnozowano najcięższe typy rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, spinal muscular atrophy), słyszeli od lekarzy, że dla ich syna czy córki nie ma ratunku – mogą tylko się modlić i cieszyć z każdej chwili z dzieckiem. Tak działo się do połowy lat 90., kiedy odkryto genetyczny mechanizm choroby i rozpoczęto pracę nad skutecznym lekiem. Do czasu pojawienia się nowoczesnych metod terapii oddechowej i leczenia farmakologicznego, SMA było najczystszą przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

Pozostało 90% artykułu

Złap mikołajkową okazję!

Czytaj dalej RP.PL.
Ciesz się dostępem do treści najbardziej opiniotwórczego medium w Polsce. Rzetelne informacje, pogłębione analizy, komentarze i opinie. Treści, które inspirują do myślenia. Oglądaj, czytaj, słuchaj.
Przyszłość ochrony zdrowia
Pacjentów z nowotworem można leczyć lepiej
https://track.adform.net/adfserve/?bn=77855207;1x1inv=1;srctype=3;gdpr=${gdpr};gdpr_consent=${gdpr_consent_50};ord=[timestamp]
Materiał partnera
Leczmy z troską!
Materiał partnera
Ekologiczny szpital w cyfrowej sieci
Materiał partnera
Chcemy być najbardziej zaufaną, cyfrową firmą biofarmaceutyczną
Materiał Promocyjny
Bank Pekao wchodzi w świat gamingu ze swoją planszą w Fortnite
Przyszłość ochrony zdrowia
Badania sprzyjają poprawie jakości