Na choroby rzadkie, trudne do zdiagnozowania, na które często nie ma lekarstw, cierpi od 2,5 do 3 milionów Polaków, czyli 6-7 procent społeczeństwa. - Liczby te są szacunkowe, bo wciąż brak oficjalnego rejestru – mówi Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich.
Według definicji unijnej, rzadką jest choroba, na którą zapada mniej niż pięć na 100 tys. osób. Polskiej definicji wciąż brak.
Choroby rzadkie to nie tylko nocna napadowa hemoglobinuria, która dotyka jedną na milion osób i powoduje rozpad czerwonych ciałek krwi, ale też chłoniaki Hodgkina, szpiczak, zespół Downa, choroba Leśniewskiego-Crohna.
Chorzy często nie mają szansy na drogie terapie, bo Narodowy Fundusz Zdrowia uważa, że są nieopłacalne. Brak też regulacji prawnych, precyzujących, komu należą się leki. Często więc to lekarz musi zdecydować, czy pacjent jest „rokujący" i opłaca się na niego wydać kilkaset tysięcy złotych.
- Wszyscy patrzą na nas przez pryzmat pojedynczego pacjenta. Jeśli jednak uwzględnimy, że w Polsce danego leku potrzebuje kilku chorych, to nie kosztuje to globalnie tak dużo – przekonuje Jacek Gugulski, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. I dodaje, że skoro Polska należy do Unii Europejskiej, powinna także leczyć na poziomie europejskim, korzystając np. z funduszy unijnych.
