W badaniu wezmą udział pacjenci cierpiący na nowotwory płuc. Do testów zakwalifikowano ludzi, u których zawiodły wszystkie obecnie wykorzystywane metody leczenia. Ich niedrobnokomórkowy rak płuc dał już przerzuty, a operacje chirurgiczne, chemioterapia oraz radioterapia nie przyniosły spodziewanych efektów.
Komórki pod nadzorem
Eksperyment zostanie przeprowadzony w szpitalu Uniwersytetu Syczuańskiego w Chengdu. Celem jest określenie, czy ta metoda leczenia jest bezpieczna. A jest co sprawdzać. Będzie to pierwsza próba wykorzystania techniki modyfikacji genetycznej CRISPR/Cas9 do leczenia dorosłych ludzi. Metoda ta, nazywana niekiedy genetycznym skalpelem, pozwala na precyzyjne wycinanie i wklejanie fragmentów DNA w żywych komórkach. Można wyciąć wadliwą wersję genu, a na to miejsce wkleić prawidłową.
Dotąd CRISPR/Cas9 testowano na zwierzętach – na przykład próby „wyleczenia" dystrofii mięśniowej Duchenne'a zakończyły się powodzeniem. Chińczycy sprawdzili również tę technikę na ludzkich zarodkach, choć tu efekty były znacznie gorsze. Nigdy nie stosowano jej u dorosłych.
Zespół onkologów i genetyków pod kierunkiem Lu You zamierza zmodyfikować limfocyty T w taki sposób, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworu. W tym celu od pacjentów pobrana zostanie krew, a z niej wyizolowane potrzebne komórki.
Następnie genetycznym skalpelem z limfocytów T wycięty zostanie fragment kodujący białko PD-1. To element hamujący aktywność limfocytów w kierunku zdrowych komórek. Naukowcy są przekonani, że to właśnie on sprawia, że komórki raka nie są rozpoznawane jako „wróg". Chińczycy nie będą na to miejsce nic wklejać – chodzi tylko o usunięcie fragmentu kodującego PD-1.
