Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi to do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.
Leczenie to nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.
Czytaj także: Rdzeniowy zanik mięśni. Refundowana szansa na normalne życie
Polska wyłączona z losowania
Problem w tym, że z terapii eksperymentalnej Zolgensma teoretycznie nie mogą skorzystać obywatele Unii Europejskiej. Leczenie dopuszczalne jest tylko w Stanach Zjednoczonych, a specyfik nie jest zatwierdzony przez unijne przepisy. Koncern farmaceutyczny podkreśla jednak, że do losowania mogą przystąpić także dzieci, które są rezydentami albo obywatelami krajów, w których terapia nie jest jeszcze zatwierdzona ani prawnie uregulowana. Do wzięcia udziału w losowaniu leku wymagane jest zgłoszenie szpitala bądź lekarza. Nie jest to jednak tak oczywiste.
W Polsce na terapię musiałby zezwolić minister zdrowia. Nie ma takiej potrzeby, jeśli w kraju istnieją inne dostępne skuteczne metody leczenia - czytamy na next.gazeta.pl.
