fbTrack
REKLAMA
REKLAMA

Zdrowie

Terapia kosztująca 2 mln euro za darmo. Polska nie skorzysta

Adobe Stock
Szwajcarska firma farmaceutyczna Novartis rozpoczęła akcję losowania swojej terapii genowej Zolgensma dla stu dzieci chorych na SMA. Co kilka tygodni wyłoni pacjenta, który zgłosił się do terapii najdroższym lekarstwem na świecie. Koncern chce pomóc nawet tym, którzy ze względów prawnych nie mogą skorzystać z leczenia w swoim kraju. W praktyce nie zależy to tylko od gestu Novartis.

Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi to do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.

Leczenie to nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.

Polska wyłączona z losowania

Problem w tym, że z terapii eksperymentalnej Zolgensma teoretycznie nie mogą skorzystać obywatele Unii Europejskiej. Leczenie dopuszczalne jest tylko w Stanach Zjednoczonych, a specyfik nie jest zatwierdzony przez unijne przepisy. Koncern farmaceutyczny podkreśla jednak, że do losowania mogą przystąpić także dzieci, które są rezydentami albo obywatelami krajów, w których terapia nie jest jeszcze zatwierdzona ani prawnie uregulowana. Do wzięcia udziału w losowaniu leku wymagane jest zgłoszenie szpitala bądź lekarza. Nie jest to jednak tak oczywiste.

W Polsce na terapię musiałby zezwolić minister zdrowia. Nie ma takiej potrzeby, jeśli w kraju istnieją inne dostępne skuteczne metody leczenia - czytamy na next.gazeta.pl.

Przypomnijmy, że od 2019 roku na polską listę leków refundowanych trafił lek dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Chodzi o spinrazę (nusinersen). Szacuje się, że dostęp do leczenia zyskało ok. 700 pacjentów. Spirnaza w odróżnieniu od terapii Zolgensma jest stosowana bez względu na wiek.

W związku z tym, że polskie dzieci nie mogą brać udziału w losowaniu, rodzice w pośpiechu organizują zbiórki crowdfundingowe. Czasu na zebranie 2 mln euro jest niewiele, gdyż terapia ograniczona jest wiekiem pacjenta.

Niemcy: Wszystko, co pomaga chorym, jest dobre

Inaczej sprawa ma się u naszych sąsiadów. Chore dzieci w Niemczech mają szansę na odzyskanie zdrowia ponieważ wydał na nią zgodę Instytut Paula Ehrlicha w Langen - podaje Deutsche Welle.

– Nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis – poinformowało kierownictwo Instytutu Paula Ehrlicha w Langen. Ten niemiecki instytut do spraw szczepionek i biomedycznych środków leczniczych jest upoważniony do wydawania zgody na wprowadzanie w życie takich nietypowych metod leczenia rzadkich schorzeń.

W rezultacie dzieci, które zostaną objęte losowaniem firmy Novartis, mogą zostać poddane terapii przy użyciu lekarstwa Zolgensma, chociaż nie zostało ono jeszcze dopuszczone do stosowania w Europie.

Rodzice i etycy krytykują loterię genową

Rodzice dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz specjaliści od etyki w medycynie krytykują akcję losowania terapii. Ich zdaniem powinna ona być dostępna w równym stopniu dla każdego chorego dziecka, które potrzebuje jej najbardziej. Z danych Instytutu Paula Ehrlicha wynika, że w Niemczech na rdzeniowy zanik mięśni choruje jedno na dziesięć tysięcy dzieci.

Lekarstwo Zolgensma zostało w maju ubiegłego roku wprowadzone do obrotu aptekarskiego w USA na podstawie zezwolenia amerykańskiej Agencji Żywności i Leków. W Europie jego badania kliniczne jeszcze trwają. Na rynku dostępny jest także inny środek podawany pacjentom chorym na SMA. Ale jest on mniej skuteczny niż ten opracowany przez firmę Novartis i nie pomaga wszystkim potrzebującym dzieciom.

Źródło: DW/rp.pl
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
NAJNOWSZE Z RP.PL
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA: automatycznie wyświetlimy artykuł za 15 sekund.
REKLAMA
REKLAMA