Słaby dostęp do nowych terapii

Kryteria refundacji są nieadekwatne do chorób rzadkich – mówi Marek Macyszyn, dyrektor generalny firmy Vertex Pharmaceuticals w Polsce i Republice Czeskiej.

Publikacja: 10.09.2019 01:34

Słaby dostęp do nowych terapii

Foto: materiały prasowe

Dlaczego Vertex Pharmaceuticals koncentruje się na chorobach rzadkich?

Duże firmy, często ze względów biznesowych, nie skupiają się na tych wąskich populacjach. Nasz model biznesowy jest inny, bo koncentruje się na tych obszarach, które do tej pory nie były zagospodarowane, nie było dostępnych leków. Głównym obszarem naszych działań jest mukowiscydoza, ale zajmujemy się także innymi chorobami. W laboratoriach Vertex odkryto pierwszy lek na wirusowe zapalenie wątroby typu C. Także u nas odkryto jeden z pierwszych leków stosowanych do dziś w przypadku wystąpienia wirusa HIV.

Jak duże środki inwestujecie w badania i rozwój?

Branża firm farmaceutycznych, innowacyjnych zawsze chwali się tym, że spora część przychodów jest reinwestowana. U nas jest to ponad 70 proc. Oczywiście za tymi budżetami stoją ludzie. Ponad 2/3 naszych pracowników to pracownicy badań i rozwoju. To niesamowite wrażenie, kiedy wchodzi się do biura w Bostonie. Zazwyczaj biura central są stricte biznesowe. U nas na 15 piętrach głównego budynku większość to jednak laboratoria.

A jak wygląda działalność firmy Vertex w Polsce?

Vertex w naszym kraju jest obecny od stycznia 2018 r. To świadoma decyzja, ponieważ w Polsce jest ponad 2400 chorych na mukowiscydozę. Jest oczywiste, że też chcemy udostępnić tym chorym leczenie.

Jaka jest sytuacja polskich pacjentów z mukowiscydozą?

Na przestrzeni ostatnich lat uległa ona poprawie. O chorobie wiemy coraz więcej. Dla leczenia przełomowy był 1989 r., kiedy odkryto gen CFTR, i od tego momentu wiemy, że mukowiscydoza to choroba genetyczna. Ale jednocześnie uświadomiło nam to, że skoro jest to choroba genetyczna, to leczenie objawowe, podtrzymujące, wspierające, dodatkowe, jest niewystarczające. I w tym momencie zaczęły się prace nad leczeniem przyczynowym. Nie ukrywam, że w Polsce pacjenci nie mają dostępu do terapii, które bezpośrednio wpływają na białko będące przyczyną choroby. To jest duża bariera dla chorych, którzy nie mogą być leczeni zgodnie z wytycznymi klinicznymi.

Co należałoby więc zmienić?

Firma może ubiegać się o refundację. I my to robimy. Jesteśmy na końcowym etapie tego procesu. Zapewne wkrótce spotkamy się z Ministerstwem Zdrowia i zaczniemy negocjować cenę. Dużo do zrobienia jest także po stronie otoczenia prawnego. Kryteria oceny leków, na podstawie których minister podejmuje decyzję o refundacji lub jej odmowie, są nieadekwatne dla schorzeń rzadkich. One bardzo mocno koncentrują się na efektywności kosztowej. Lek jest brany pod uwagę przy refundacji, jeśli kosztuje mniej niż określony wskaźnik. To duża bariera i należałoby to zmienić.

- Partnerem relacji jest Vertex Pharmaceuticals (Poland) sp. z o.o.

Dlaczego Vertex Pharmaceuticals koncentruje się na chorobach rzadkich?

Duże firmy, często ze względów biznesowych, nie skupiają się na tych wąskich populacjach. Nasz model biznesowy jest inny, bo koncentruje się na tych obszarach, które do tej pory nie były zagospodarowane, nie było dostępnych leków. Głównym obszarem naszych działań jest mukowiscydoza, ale zajmujemy się także innymi chorobami. W laboratoriach Vertex odkryto pierwszy lek na wirusowe zapalenie wątroby typu C. Także u nas odkryto jeden z pierwszych leków stosowanych do dziś w przypadku wystąpienia wirusa HIV.

2 / 3
artykułów
Czytaj dalej. Kup teraz
Materiał partnera
Smart city to również elektromobilność
ROZMOWA
Ponichtera: Innowacje w centrach danych dla zrównoważonego rozwoju
Interview
Ponichtera: Innovation in data centres for sustainable development
Studio „Rzeczpospolitej”
Białkowski: Zdrowa Firma to wsparcie dla pracodawców w pozyskaniu i utrzymaniu najlepszych pracowników
ROZMOWA
Jamiołkowski: Szczególny moment transformacji branży tytoniowej