Szpiczak może być uleczalny

Rzeczpospolita: W ciągu ostatnich dziesięciu lat wiele zmieniło się w diagnostyce i leczeniu szpiczaka mnogiego. Na czym polegają zmiany?

Prof. Roman Hajek: Warto podkreślić dwie kwestie związane z niebywałym sukcesem terapeutycznym. Po pierwsze, jest dziś zgoda części środowiska hematologów na traktowanie szpiczaka jako choroby uleczalnej. Ten najbardziej optymistyczny scenariusz dotyczy tylko młodszych pacjentów ze szpiczakiem mnogim o niskim ryzyku, którzy poddani zostaną intensywnej terapii. Można powiedzieć, że 8–10 proc. pacjentów przeżywających ponad 15 lat, pozostając w całkowitej remisji, cechuje prawdopodobieństwo śmierci identyczne jak dla normalnej populacji w tym samym wieku.

Postęp kojarzymy z pojawieniem się leków immunomodulujących w leczeniu szpiczaka. Jakie są pana doświadczenia w ich stosowaniu?

Mam bardzo dobre, wieloletnie doświadczenia z talidomidem, w ostatnim czasie z lenalidomidem, a teraz z pomalidomidem.

Długoterminowe leczenie w tym przypadku jest możliwe dzięki bardzo dobrej tolerancji terapii i bardzo korzystnemu stosunkowi skuteczności do toksyczności. Wierzę, że schemat lenalidomid-deksametazon wkrótce stanie się kluczowym schematem lekowym, stosowanym w leczeniu pacjentów z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem mnogim. Ważne dla klinicysty pytanie, na które nie odpowiedziały jeszcze badania kliniczne, brzmi: czy zastosowany przewlekle nowy lek z tej grupy – pomalidomid, okaże się równie czy jeszcze bardziej skuteczny niż lenalidomid?

Ile potrzeba czasu, aby czeski system publicznej opieki zdrowotnej mógł zapewnić dostęp do leków, które zostały zatwierdzone przez Europejską Agencję Leków (EMA) i które są wykorzystywane w leczeniu pacjentów z nowotworami hematologicznymi?

Jest pewne opóźnienie, zazwyczaj od 6 do 12 miesięcy. Przykładowo standardowa procedura refundacji pomalidomidu w wypadku szpiczaka funkcjonuje od 1 września 2015 r.

Czy możliwe jest stosowanie nowo zarejestrowanych leków dzięki publicznemu finansowaniu przed oficjalną decyzją refundacyjną władz czeskich?

Tak. Możemy skorzystać z „Programu specyficznego leczenia", który musi być zaakceptowany przez decydentów urzędu rejestracji SUKL (instytucja analogiczna do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków, FDA), jednakże niezależnie od zatwierdzenia firma ubezpieczeniowa musi zawsze pierwsza zgodzić się na konkretną terapię.

W październiku 2012 r. EMA zatwierdziła brentuksymab vedotin. Czy ma pan doświadczenia związane z leczeniem nawrotowego/opornego chłoniaka Hodgkina tym lekiem? Jaka jest formalna ścieżka umożliwiająca zaproponowanie leczenia pacjentów cierpiącym na tę odmianę chłoniaka?

Tak, mamy już pewne doświadczenia. Jest to bardzo perspektywiczny i skuteczny lek. W moim kraju możemy skorzystać ze wspomnianego już „Programu specyficznego leczenia", który musi być zaakceptowany przez decydentów urzędu rejestracji SUKL, jednakże i w tym przypadku niezależnie od takiego zatwierdzenia firma ubezpieczeniowa musi zawsze pierwsza zgodzić się na refundację.