Krok od totalitaryzmu

Rz: Brytyjski Urząd ds. Płodności i Embriologii zezwolił na modyfikację genomu ludzkich zarodków metodą CRISPR/Cas9. Technologia ta uznawana jest za bardzo obiecującą metodę terapii eksperymentalnej wielu chorób genetycznie uwarunkowanych. Opisano już na modelach zwierzęcych pierwsze udane próby przywrócenia prawidłowej funkcji genom, których uszkodzenie powoduje dystrofię mięśniową u człowieka. Jak duży potencjał dla rozwoju biotechnologii niesie ze sobą ta decyzja?

Oznacza ona biotechnologiczną rewolucję, co jest – najoględniej mówiąc – skrajną nieodpowiedzialnością. Rzeczywiście metoda ta wydaje się obiecująca i może mieć zastosowanie w rozmaitych działach biotechnologii. Problem polega na tym, że technologia ta wprowadza nowe mutacje do puli genowej naszego gatunku, co jest szalenie niebezpieczne. Nie wiemy, w jaki dokładnie sposób to robi, bo znamy ją od niedawna. Nie jesteśmy więc w stanie przewidzieć konsekwencji takich eksperymentów, bo genom ludzki jest dla nas wciąż zbyt skomplikowanym systemem. Niektórzy myślą, że to jakaś układanka z puzzli, gdzie wszystkie elementy możemy sobie swobodnie wyjmować i zastępować innymi. A tak naprawdę przypomina on wielopiętrową budowlę, której planu nie znamy. Nie możemy bezceremonialnie burzyć w niej ścian, bo nie wiemy, jak te ściany są ważne. Dla przykładu DYRK1A, jeden z tysięcy genów, kontroluje aktywność kilkuset innych genów. Oznacza to, że usunięcie tego genu w przypadku uszkodzenia nie będzie skutkować jedynie korektą jego aktywności, lecz zaburzy pracę 300 innych genów! Każda nasza ingerencja może więc spowodować katastrofę.

Modyfikację genomu ludzkich zarodków po raz pierwszy przeprowadzili Chińczycy. Jakie wnioski płyną z ich eksperymentu?

Okazało się, że interwencje za pomocą CRISPR/Cas9 w ludzkie DNA obarczone są wieloma błędami. W jednym z zarodków poddanych doświadczeniu stwierdzono wiele różnych mutacji, które pojawiły się w miejscu wyciętego genu oraz poza zamierzonymi interwencjami w określonym genie, w niezamierzony sposób uszkodzono też inne, prawidłowo funkcjonujące geny. Do tego metoda ta w ludzkich komórkach jest mało wydajna. Tak oto interwencja w genom zarodka, która miała go naprawić, zakończyła się jego dalszymi, niezamierzonymi mutacjami, które mogą zostać przeniesione na kolejne pokolenia.

Jak widzi pan przyszłość tej metody?

Przy obecnym stanie wiedzy nie widzę żadnego sensu prowadzenia podobnych prac nad genomem człowieka. Po co więc dokonywać na zarodkach groźnych manipulacji oraz zezwalać na niszczenie ich w majestacie prawa i bez żadnych ograniczeń? Zresztą ludzki genom jest na tyle skomplikowany, że nie jestem w stanie sobie wyobrazić, by ta metoda kiedykolwiek mogłaby mieć do niego zastosowanie. W badaniach musimy wrócić do prostych genomów prymitywnych organizmów i to na nich ulepszać tę metodę, a może z modelu zwierzęcego będziemy mogli po części przenieść tę technologię na ludzkie komórki uszkodzone przez choroby, ale które nie należą do linii rozrodczej. Wiemy już, że ta technologia powoduje trwałe zmiany przekazywane kolejnym pokoleniom. W ogóle nie może więc być mowy o stosowaniu jej na ludzkim zarodku, bo zarodek daje początek wszystkim komórkom ludzkiego organizmu. Każdy błąd zostałby automatycznie przeniesiony na cały organizm. Prawidłowy rozwój zarodka to jeden z najważniejszych warunków zdrowia człowieka. Jeżeli mamy dyskutować o zastosowaniu tej metody w medycynie przyszłości, to możemy liczyć na jej zastosowanie jedynie w ograniczony sposób i tylko co do ściśle określonych tkanek, ale na pewno nie zarodków.

Licencja wydana przez Brytyjczyków zabrania przenoszenia do macicy zmodyfikowanych genetycznie ludzkich zarodków. Wydaje się więc, że na razie nie ma żadnego zagrożenia dla naszego gatunku, to tylko badania.

Niestety, obawiam się, że jest to pierwszy krok, który otwiera nam drogę do nieograniczonych badań na ludzkich zarodkach. To prawdziwy przełom. Przypomnę tylko, że jeszcze zeszłej wiosny właściwie cały zachodni świat był święcie oburzony chińskimi badaniami. Wybitni uczeni opublikowali wtedy list wzywający do bardzo ostrożnego stosowania technologii CRISPR/Cas9. Ostrzegali, że eliminacja choćby jednego z genów może mieć bardzo poważne skutki dla całego genomu i dlatego wzywali środowisko akademickie do szerokiej debaty nad zastosowaniem tej metody. Minął niecały rok, a dziś sami otwieramy drogę do modyfikacji genomu ludzkich zarodków. Jeżeli tak niewiele czasu potrzeba było do zmiany zdania w tak fundamentalnej kwestii, to w innych podobnych kwestiach też szybko może dojść do przełomu.

Jakiego przełomu tak naprawdę pan się obawia?

Spójrzmy na tę metodę jako potencjalną część procedur związanych z procedurą in vitro. Od lat wiemy, jak wiele zaburzeń genetycznych wywołuje technologia zapłodnienia pozaustrojowego. Dodajmy do tego to, co wiemy o metodzie CRISPR/Cas9, jak bardzo jest uszkadzająca dla ludzkiego genomu. Skoro są one tak niebezpieczne, to nie da się ich stosować bez ścisłego nadzoru prenatalnego, a na pewno i tak będą skutkować licznymi wadami rozwojowymi i zaburzeniami genetycznymi rodzących się dzieci. Z całą pewnością pojawi się seria nowych problemów zdrowotnych. Przypomnę, że już dziś niektórzy są zdania, iż wady lub zaburzenia płodu są wystarczającą przesłanką do zastosowania aborcji. Obawiam się więc, że stosowanie tej metody i dążenie do poprawy jej wydajności będzie prowadziło do zwiększenia liczby aborcji eugenicznych. A niewykluczone, że w niedalekiej przyszłości również skłaniać będzie wielu do akceptacji dzieciobójstwa. Niektóre wady czy zaburzenia mogą być nie do wykrycia w okresie prenatalnym, a ujawniać będą się dopiero po urodzeniu. Dla przykładu u dzieci urodzonych z zastosowaniem in vitro dysfunkcja naczyń krwionośnych ujawnia się dopiero w wieku dziewięciu–dziesięciu lat.

Należy więc zabronić wszelkich badań nad ludzkim genomem?