Ciężki złożony niedobór odporności (w skrócie SCID) sprawia, że cierpiące na niego dzieci muszą żyć odgrodzone od świata barierą nieprzepuszczającą zarazków. Organizm chorego po zakażeniu wirusami, bakteriami czy grzybami nie potrafi się bronić. Nieleczony SCID prowadzi do śmierci dziecka przed pierwszym rokiem życia.
Najsłynniejszym pacjentem ze SCID był David Vetter żyjący w plastikowym „bąblu” chroniącym go przed zakażeniem (nazywano go Bubble Boy). Zmarł w 1984 roku w wieku 12 lat.
Dziś leczy się takich pacjentów przeszczepem szpiku lub zastrzykami z odpowiednimi enzymami. Taka terapia nie zawsze jednak działa, jest do tego uciążliwa (zastrzyki dwa razy w tygodniu) i bardzo droga.
U części pacjentów działa jednak terapia genowa. Jak donosi „New England Journal of Medicine”, ośmioro z dziesiątki dzieci leczonych w ten sposób kilka lat temu nie wymaga obecnie żadnych zastrzyków ani przeszczepów. Są zdrowe.
Terapii genowej poddano dzieci chorujące na jedną z odmian SCID związaną z niedoborem enzymu deaminazy adenozynowej. Naukowcy we Włoszech i Izraelu najpierw pobrali od nich komórki szpiku, wyposażyli je w prawidłowe wersje genu kodującego ten enzym, a następnie wstrzyknęli małym pacjentom. W większości przypadków zabiegu dokonano u dzieci, które nie skończyły dwóch lat.
