Metoda CRISPR została wynaleziona zaledwie cztery lata temu, ale jest to dziś jeden z budzących najwięcej emocji, nadziei i lęków obszarów rozwoju nauki i medycyny.
Technologia ta nazywana jest czasem genetyczną chirurgią, bo umożliwia wycinanie lub podmienianie pojedynczych literek genetycznego zapisu. W porównaniu z metodami dostępnymi wcześniej jest jak skalpel wobec siekiery.
Czerniak, mięsak, szpiczak
O planach zastosowania tej metody w medycynie mówi się wiele. Technologia daje przede wszystkim nadzieję osobom cierpiącym na schorzenia genetyczne – te, które wynikają z mutacji obecnej w jednym genie. Wystarczy odpowiedni fragment felernego genu podmienić (w organie dotkniętym chorobą) i pacjent powinien odczuć poprawę. Testy takiej właśnie terapii rzadkiej choroby oczu (wrodzonej ślepoty Lebera) rozpocznie w przyszłym roku amerykańska firma Editas.
Jednak lekarze liczą na to, że technologia CRISPR pomoże także chorym na nowotwory. Jako pierwsi zamiar przetestowania takiej terapii zgłosili naukowcy z Uniwersytetu Pensylwanii. Chcą oni z pomocą CRISPR walczyć z trzema rodzajami nowotworów: czerniakiem, mięsakiem i szpiczakiem mnogim. Ich pomysł zasadza się na tym, by w taki sposób zmodyfikować komórki układu odpornościowego pacjenta (limfocyty T), by nauczyły się one zwalczać komórki nowotworowe. Organizm zwalczałby wówczas nowotwór sam.
Naukowcy chcą pobrać limfocyty od pacjenta, zmodyfikować w nich dwa geny i wstrzyknąć zmienione komórki z powrotem do organizmu chorego. W eksperymentach ma wziąć udział 18 osób.
Wśród genów, które naukowcy chcieliby podmienić, jest np. PDCD1. Jest on odpowiedzialny za produkcję białka, dzięki któremu limfocyty rozpoznają komórki własnego organizmu i nie zwalczają ich. Niestety, nowotwory, również za sprawą tego białka, rozpoznawane są jako przyjaciel, a nie wróg. Dlatego wyłączenie genu PDSD1 może spowodować, że organizm nauczy się rozpoznawać nowotwór. Choć istnieje też ryzyko, że zacznie zwalczać własne zdrowe komórki.
Dla jednych pirat, dla innych filantrop
Amerykański Komitet Doradczy Rekombinacji DNA wydał w środę pozwolenie na przeprowadzenie opisywanych badań. Teraz naukowcy potrzebują jeszcze pozwolenia Urzędu do spraw Żywności i Leków.
Trzy dostępy do treści rp.pl w ramach jednej prenumeraty
Fundatorem planowanych badań jest miliarder Sean Parker, kiedyś haker, a dziś znany przedsiębiorca z branży internetowej. Parker był współtwórcą Napstera, aplikacji, której użytkownicy udostępniali sobie nawzajem pliki MP3 z muzyką i która zdobyła wielką popularność, choć przez niektórych (głównie przez wielkie firmy fonograficzne) uważana była za piractwo.
Parker chce z uzyskanymi wynikami badań i patentami postąpić podobnie: udostępnić je bezpłatnie całemu środowisku naukowemu i farmaceutycznemu.
Twierdzi, że marzy mu się zorganizowanie masowej batalii naukowców przeciw nowotworom, czegoś w rodzaju projektu Manhattan, tylko nastawionego na opracowywanie leków, a nie broni masowej zagłady.
Biznesmen zamierza przeznaczyć na ten cel 250 milionów dolarów ze swojego liczącego 2,4 miliarda dolarów majątku. Uniwersytet Pensylwanii jest jedną z pięciu placówek badawczych, które dofinansuje.
Parker jest przyzwyczajony do dużych wydatków: przeznaczył 100 tys. dolarów na walkę o legalizację marihuany w Kaliforni oraz 10 milionów na organizację własnego wesela w kostiumach i scenografii w stylu „Władcy Pierścieni", po którym musiał zapłacić olbrzymią karę za zdewastowanie wybrzeża oceanicznego.
