Prof. Ewa Bartnik: Przez wiele lat, gdy pytano mnie, jak to będzie z leczeniem chorób genetycznych, odpowiadałam, że być może jakieś znaczące sukcesy będą za 20 lat. Ale ostatnie dwa lata przyniosły niesamowity postęp w przypadku leczenia pojedynczych chorób genetycznych. Znana jest np. absolutnie sensacyjna historia chłopca, który cierpiał na ciężką chorobę skóry. Był właściwie jednym wielkim pęcherzem. Do komórek jego skóry wprowadzono brakujący gen – ten, który był defektywny – i w zasadzie dziś chłopiec ten cieszy się już ze zdrowej skóry. A z kolei niedawno udało się wyleczyć inną osobę z anemii sierpowatej. Zatem ostatnie lata przyniosły naprawdę ogromny postęp, ale odpowiedź na pytanie, czy wyleczymy choroby genetyczne, nie dotyczy tylko spraw naukowych.
Jakich jeszcze?
Choćby ekonomicznych. W 2012 r. dopuszczono po raz pierwszy lek będący terapią genową – Glybera, zwalczający zaburzenie metabolizmu tłuszczów. Był to najdroższy lek świata, miał kosztować milion euro na pacjenta. Skorzystała z niego tylko jedna osoba i firma się z tego wycofała. Jest coraz więcej sposobów leczenia chorób genetycznych, spowodowanych zmianami w jednym genie, ale to nigdy nie będzie tanie.
Problematyczne są także kwestie bioetyki.
