Dwie sprzeczne opinie powstałe w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji mogą spowodować, że wielu pacjentów z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej będzie musiało czekać na skuteczne leczenie. Co najgorsze – autorzy obu tych opinii chcieli dobrze, kierowali się tymi samymi informacjami na temat tego samego leku.
Największym wyzwaniem terapeutycznym są chorzy z tak zwaną mutacją 17 p. To mała grupa pacjentów, a ich rokowania są złe lub bardzo złe, ponieważ nie odpowiadają na standardowe leczenie. Delecja krótkiego ramienia chromosomu 17 p prowadzi do niedoboru genu supresorowego o nazwie TP 53, czyli „anioła stróża" produkującego białko p 53, którego brak w organizmie prowadzi do oporności na leczenie.
Polska jest dziś jedynym krajem środkowo-wschodniej Europy, gdzie dla chorych z agresywną postacią PBL żadna z nowoczesnych drobnocząsteczkowych terapii celowanych nie jest refundowana. W tej chwili z tą postacią choroby żyje w Polsce około 100 osób.
– Nie mamy dla nich żadnego leczenia – wyjaśnia prof. Wiesław Jędrzejczak, krajowy konsultant ds. hematologii z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. – Pewną alternatywą jest przeszczep szpiku, ale większość pacjentów się do niego nie kwalifikuje z przyczyn zdrowotnych.
Ministerstwo Zdrowia systematycznie zapewnia organizacje pacjenckie zrzeszające chorych na nowotwory krwi, media i opinię publiczną, że środki finansowe na leczenie tej grupy chorych muszą być dostępne szczególnie dla pacjentów, dla których nie ma innej alternatywy. Chodzi tu o terapię ibrutynibem.
