Zakończenie prac nad narodowym planem dla chorób rzadkich (NPCR) jest kluczowe dla poprawy sytuacji pacjentów z najrzadszymi schorzeniami. Żeby jednak mógł on być realizowany, potrzebne są znaczne środki przeznaczone tylko na ten cel – zgodzili się uczestnicy panelu „Finansowanie innowacyjnych terapii genowych w polskim systemie ochrony zdrowia", zorganizowanego w ramach III Kongresu Ekonomia dla Zdrowia.
chorych
Panel poświęcono leczeniu m.in. dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), rzadką chorobą genetyczną, której I typ, nieleczony, prowadzi do całkowitego paraliżu i śmierci. Od stycznia 2019 r. w Polsce refundowany jest lek, który nie dopuszcza do pojawienia się pierwszych objawów, a więc jest w stanie zapobiec niepełnosprawności. Od tego roku pacjenci z SMA mogą skorzystać także z terapii genowej, której wyniki są równie obiecujące.
Jak tłumaczyła prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (GUMed), by można było w pełni skorzystać z dobrodziejstw terapii, kluczowa jest wczesna identyfikacja pacjentów. By lek można było podać jeszcze przed pojawieniem się objawów, niezbędny jest przesiewowy program badania noworodków, którego pilotaż ma szansę rozpocząć się w styczniu 2021 r.
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska podkreśliła, że podobnie jak refundowany dziś w Polsce nusinersen terapia genowa, mimo zaawansowania, nie jest panaceum, które wyleczy SMA – może je tylko zaleczyć, ale nie cofnie już wywołanych skutków choroby.
Zwróciła też uwagę, że chociaż do programu lekowego terapii nusinersenem włączani są wszyscy pacjenci, u których potwierdzony zostanie rdzeniowy zanik mięśni, wielu rodziców prowadzi zbiórki na terapię genową. – Wydźwięk społeczny jest taki, że terapia, na którą zbierają bliscy chorych dzieci, jest lepsza niż ta refundowana w Polsce. Tymczasem nie ma na to dowodów naukowych, podobnie jak na to, by połączenie tych dwóch terapii było skuteczniejsze niż stosowanie wyłącznie jednej z nich – tłumaczyła prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska.
Dodała, że jej zdaniem do refundacji powinny zostać włączone obydwa leki i to zespół specjalistów kwalifikujących pacjentów do programu lekowego powinien decydować o tym, która terapia jest najlepsza dla danej osoby.
Kacper Ruciński, współzałożyciel i wieloletni prezes Fundacji SMA, zaznaczył, że najważniejszy jest dostęp do wszystkich osiągalnych, skutecznych i bezpiecznych terapii w rdzeniowym zaniku mięśni: – Nie stawiamy pytania, czy terapia genowa powinna być dostępna, tylko jak zrobić, żeby była dostępna – tłumaczył. A Jakub Gołąb z Biura Rzecznika Praw Pacjenta zapewnił, że urzędnicy są w stałym kontakcie z pacjentami i rodzicami pacjentów z SMA i służą im informacjami na temat możliwych form pomocy.
Zdaniem Jakuba Gołębia nadzieją na większy dostęp do terapii chorób rzadkich jest ustawa o Funduszu Medycznym, której zapisy wchodzą w życie pod koniec listopada. – Być może pozwoli on finansować terapie, o których mówimy w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni – mówił.
Płacić za efekt
Ekspert systemu ochrony zdrowia dr Jakub Gierczyński zauważył, że choć terapie innowacyjne są kosztowne, to w Polsce poprawia się do nich dostęp m.in. dzięki sprawnemu procesowi negocjacji, w którym stosowane są instrumenty podziału ryzyka. Dodał, że w przypadku najnowszych terapii innowacyjnych problemem pozostaje rzetelna ocena ich efektywności kosztowej. – Efekty terapii nusinersenem można będzie ocenić dopiero po wielu latach, podczas gdy w Polsce stosuje się go dopiero od dwóch lat. Podobną trudność nastręcza ocena rzeczywistych efektów terapii genowej – mówił dr Gierczyński.
Prof. Maciej Niewada z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego mówił, że nowe terapie w leczeniu SMA są przełomem nie tylko w medycynie, ale też w ocenie technologii medycznych (health technology assessment, HTA). – Z uwagi na spektakularny charakter terapii jesteśmy w przededniu dużej zmiany podejścia w klasycznym HTA. Mamy bowiem do czynienia nie z leczeniem, ale z wyleczeniem. Jeśli będziemy liczyć oszczędności wynikające z tego, że jednorazowe podanie tak bardzo efektywnej terapii zmniejszy koszty leczenia tych pacjentów, którzy wymagaliby intensywnej opieki medycznej przez następne lata, to będą one tak duże, że lekarstwo będzie kosztowo efektywne, nawet w chorobach rzadkich, przy bardzo wysokich kosztach – mówił prof. Niewada. Dodał, że w przypadku kosztownych terapii coraz częściej rozważa się metodę „płacenia za efekty", a więc odsunięcie płacenia w czasie i przekazywania firmie pełnej kwoty, dopiero gdy leczenie przyniesie oczekiwany skutek.
Prof. Piotr Czauderna, kierownik Katedry i Kliniki Chirurgii i Urologii Dzieci i Młodzieży Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, podkreślił, że szansą na finansowanie kosztownych innowacyjnych terapii w chorobach rzadkich jest Fundusz Medyczny (FM), będący odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby medyczne.
Fundusz jako szansa
Jak mówił, FM ma na celu zwiększenie i przyspieszenie dostępu pacjentów do innowacyjnych terapii. Ma też na celu zebranie nowych dowodów na skuteczność leku: – SMA nie do końca się do tego kwalifikuje, ponieważ mamy już refundowany lek. Aczkolwiek wykazy tego typu leków będą przygotowane przed Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Jeżeli terapia genowa miałaby być finansowana z Funduszu Medycznego, musiałoby się to odbywać w ramach dostępu grupowego, czyli wczesnego, warunkowego dostępu do technologii lekowych, gdzie identyfikowana jest niezaspokojona potrzeba medyczna, co do której istnieją leki. Taka grupa pacjentów leczona jest w ramach środków FM, zbierane są dane na ten temat, a po 18 miesiącach podejmowana jest decyzja. Następnie lek powinien przejść do normalnej refundacji – wyjaśniał prof. Czauderna. Zgodził się, że w SMA kluczowy jest program przesiewowy noworodków. – Trzeba odpowiednio wybrać pacjentów, którzy najlepiej skorzystają z terapii genowej – podkreślał.
Uczestnicy debaty byli zgodni, że obok programu przesiewowego kluczowe jest jak najszybsze wdrożenie narodowego planu dla chorób rzadkich
