Po przeszło dziesięciu latach 17 września wszedł w życie plan dla chorób rzadkich, który ma gwarantować pacjentom z takimi chorobami dostęp do innowacyjnych terapii.

Zakłada on poprawę dostępu do skutecznych leków, wyrobów medycznych oraz środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich. Miało by się to stać między innymi poprzez wprowadzenie do procesu refundacyjnego dodatkowej oceny leków stosowanych w chorobach rzadkich. Są to tzw. analizy wielokryterialnej, i poprzez określenie i wprowadzenie do ustawy refundacyjnej specyficznej wartości wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość dla leków zarejestrowanych do stosowania w chorobach rzadkich. Dzisiejsza wartość kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY, quality-adjusted life year) wynosi trzykrotność PKB per capita dla każdego rodzaju leku, niezależnie od populacji, do której jest skierowany. Takie kryterium praktycznie utrudnia dostęp do leków na choroby rzadkie, a z pewnością uniemożliwia dyskusję wokół uzasadnionej farmakoekonomicznie ceny leku.

tv.rp.pl

Co chorzy na choroby rzadkie mają robić w międzyczasie, na przykład pacjenci m.in. z mukowiscydozą? Niektórzy zakładają zbiórki na leczenie, ale obawiają się, że nie będą mogli go przedłużyć, bo Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydała negatywną opinię z powodów finansowych, przyznając, że lek stosowany w tym schorzeniu ma wysoką wartość kliniczną. Czy chorzy mogą liczyć na refundację w ramach Funduszu Medycznego (FM)?

Fundusz Medyczny miał oferować rozwiązania poprawiające dostęp do leków, które w ocenie AOTMiT będą uznane za tzw. leki o wysokim poziomie innowacyjności bądź o wysokiej wartości klinicznej. Te dwie kategorie różnią się datą rejestracji leków. Lista leków o wysokim poziomie innowacyjności sporządzana jest co roku, natomiast leki o wysokiej wartości klinicznej zarejestrowano po 1 stycznia 2017 r. Chodzi o to, by wśród nowych leków znaleźć rodzynki, które powinny być szybciej dostępne dla pacjentów, a także wyodrębnić ze starszych lekarstw takie, które się nie przebiły do systemu, a powinny.

Tyle że nie doczekaliśmy się refundacji ani jednego leku w ramach Funduszu Medycznego.

Decyzja dotycząca finansowania w ramach Funduszu podejmowana jest raz na dwa lata. Po tym czasie podejmuje się kolejne negocjacje

Bo, jak to w życiu bywa, diabeł tkwi w szczegółach. Rozwiązania polegające na tym, że tworzy się osobny fundusz na jakąś część świadczeń medycznych, są na świecie popularne, ale zawsze pociągają za sobą pytania: po co? dlaczego? w jakim trybie? w jakim mechanizmie wyodrębniać część tego systemu, który już mamy? Budżet FM wynosi 4 mld zł rocznie. To kwota niewielka z perspektywy budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia, ale niemała, jeśli patrzymy na wartości bezwzględne i wysokość budżetu na refundację leków. Rozwiązania podobne do FM w wielu krajach stanowią furtkę bezpieczeństwa pozwalającą sfinansować innowacyjne terapie, co do których refundacji przemysł nie porozumiał się z Ministerstwem Zdrowia. W sensie politycznym dobrze mieć wentyl bezpieczeństwa, by móc powiedzieć: w normalnym trybie nie doszliśmy do porozumienia co do oczekiwań finansowych firmy, ale dajemy szansę na refundację w trybie szczególnym. Jednak, moim zdaniem, tryb określenia budżetu na FM nie jest jasny.

Dlaczego?

Fundusz Medyczny miał oferować rozwiązania poprawiające dostęp do leków mocno innowacyjnych

W założeniach chodziło o to, by decyzja dotycząca dostępu do dodatkowych pieniędzy na leki o wysokim poziomie innowacyjności była podejmowana szybko. Tymczasem tak się nie dzieje. Dla samego przemysłu farmaceutycznego nie jest to droga ani jasna, ani atrakcyjna, i dlatego nie chce się o nią ubiegać, co również powoduje obstrukcję.

Co sprawia, że FM jest mało atrakcyjny dla przemysłu?

Niejasny jest sam proces decyzyjny, to, czym będzie kierowało się ministerstwo i jak będą wyglądały jego postanowienia. Przemysł przywykł do trybów refundacyjnych, które obowiązują od dziesięciu lat. Atrakcyjne może wydawać się to, że ścieżka refundacyjna jest przyspieszona, a decyzja ma być podjęta szybko, że jest mniej wymogów formalnych. Negocjacje są jednak mocno skupione wokół komisji ekonomicznej, która znana jest z tego, że trudno z nią negocjować. Nie znam nikogo, kto nie narzekałby na negocjacje z komisją ekonomiczną, ale nie odbierałbym tego jako pochwały pracy komisji. Ewidentnie widać jednak, że mimo że ta ścieżka jest w jakimś stopniu przyspieszona, wcale nie wydaje się łatwa. Dodatkowo przemysł hamuje zapis, że jeżeli przy następnej decyzji refundacyjnej przemysł i resort nie dojdą do porozumienia, przemysł będzie musiał z własnych pieniędzy pokryć refundację tych leków. To zresztą niejedyne rozwiązanie, które wzmaga poziom niepewności i przerzuca gros ryzyka na przemysł. W związku z tym producenci wolą pójść utartą ścieżką refundacyjną.

Jak finansowanie z Funduszu Medycznego ma działać w praktyce?

Decyzja dotycząca finansowania w ramach Funduszu podejmowana jest na dwa lata, po czym terapia poddawana jest ponownej ocenie i podejmuje się ponowne negocjacje dotyczące ceny leku. Jeżeli przemysł nie dogada się z Ministerstwem Zdrowia, to i tak będzie musiał zapewnić lek chorym, już bez refundacji. To bardzo niekomfortowa sytuacja negocjacyjna. Druga sprawa to ocena efektu terapeutycznego. Mają być stworzone rejestry, a NFZ ma analizować dane pod kątem efektów terapeutycznych. Ktoś może powiedzieć: „skoro mają takie dobre lekarstwa, to chyba sami będą chcieli pokazać, jak świetnie działają". Tyle że to nie takie proste, bo skuteczność w codziennej praktyce klinicznej nie jest tożsama z tym, co widzimy w badaniach klinicznych, gdzie zapewnione są bardzo wysublimowane warunki – odpowiednie ośrodki, wyselekcjonowani pacjenci, dobrzy specjaliści, łatwość dostępu do diagnostyki. W codziennej praktyce klinicznej lekarze mają naturalną tendencję, by intensywniej leczyć pacjentów w cięższym stanie. Efekty mogą więc nie być tak atrakcyjne jak w badaniach klinicznych. Refundacji w ramach Funduszu nie doczekały się jeszcze także leki o wysokiej wartości klinicznej.

Dość dużo leków wymienionych na tej liście jest też w zwykłych postępowaniach refundacyjnych i istniało zagrożenie, że procesy uruchomione wcześniej zostaną zatrzymane i wszczęte na nowo w trybie określonym ustawą o FM.

To by nie było dobre, bo część procesów jest już mocno zaawansowana. Dobrym przykładem są leki na mukowiscydozę, które już dawno zostały ocenione i są zaawansowane w całym procesie. Jednak znalazły się na liście. Na liście znalazło się sporo leków, obok których trudno przejść obojętnie. Teraz musimy się jednak skupić na końcowych procesach refundacyjnych tam, gdzie się one toczą. Leki w mukowiscydozie nie pojawiły się na tej liście deus ex machina. To temat, który AOTMiT już zna, który już opiniowała i który wymaga podjęcia tej decyzji wcześniej niż później, a wydaje mi się, że tryb refundacyjny leków o wysokiej wartości klinicznej nie przyspieszy tego procesu. Ba, może go spowolnić. Leki o wysokiej wartości klinicznej dotyczą terapii refundowanych po 2017 r., w związku z czym są tam także lekarstwa starsze, których wartość kliniczna jest doskonale znana. Nie jest tak, że rozwiązania refundacyjne w Funduszu Medycznym są szczególnie efektywne ani że w związku z tym uzasadniałyby one zamknięcie toczących się procedur i wszczęcie ich na nowo w trybie ustawy o Funduszu Medycznym. Na razie widać wyraźnie, że rozwiązania zawarte w ustawie o Funduszu nie spełniają oczekiwań. Ale zobaczmy, co przyniesie czas. Może to po prostu trudne początki, a takie są wszystkie.

Uważa pan, że leki niesfinansowane w ramach Funduszu Medycznego mogą doczekać się refundacji w zwykłym trybie, nawet mimo kryterium QALY?

To pewnie będzie wypowiedź, która nie zostanie przez wszystkich odebrana zgodnie z moimi intencjami, ale mam potrzebę wskazania na dokonania wiceministra ds. polityki lekowej Macieja Miłkowskiego. Udało mu się zrefundować kilka bardzo specyficznych, nowoczesnych terapii nieprzystających w pełni do uwarunkowań prawnych (np. CART w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej). To minister świadomy liczb, zorientowany na rozwiązania, i o ile jeszcze kilka lat temu, gdy przemysłowi nie udało się uzyskać refundacji, winy szukano w ministerstwie, o tyle dziś coraz częściej stawia się pytania dotyczące postawy i oczekiwań przemysłu. Do tanga trzeba dwojga, a nowoczesne procesy refundacyjno-negocjacyjne odnoszą się do faktów, danych i liczb i stanowią wyważone różnymi interesami kompromisowe rozwiązania.