Dr hab. Maciej Niewada: FM to wentyl bezpieczeństwa

Po przeszło dziesięciu latach 17 września wszedł w życie plan dla chorób rzadkich, który ma gwarantować pacjentom z takimi chorobami dostęp do innowacyjnych terapii.

Zakłada on poprawę dostępu do skutecznych leków, wyrobów medycznych oraz środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich. Miało by się to stać między innymi poprzez wprowadzenie do procesu refundacyjnego dodatkowej oceny leków stosowanych w chorobach rzadkich. Są to tzw. analizy wielokryterialnej, i poprzez określenie i wprowadzenie do ustawy refundacyjnej specyficznej wartości wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość dla leków zarejestrowanych do stosowania w chorobach rzadkich. Dzisiejsza wartość kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY, quality-adjusted life year) wynosi trzykrotność PKB per capita dla każdego rodzaju leku, niezależnie od populacji, do której jest skierowany. Takie kryterium praktycznie utrudnia dostęp do leków na choroby rzadkie, a z pewnością uniemożliwia dyskusję wokół uzasadnionej farmakoekonomicznie ceny leku.