Leki osoczopochodne dla wielu chorych

Co to właściwie jest osocze i dlaczego jest ono takie ważne?

Adrian Goretzki: Osocze to większa część naszej krwi (55 proc.). Jest ono kluczowe w leczeniu i ratowaniu życia – podobnie jak krew. To składnik płynny, który transportuje przede wszystkim białka, kluczowe dla podtrzymywania funkcji życiowych naszego organizmu. Jego składniki odpowiadają za m.in. takie procesy jak krzepnięcie krwi, czy też walka z infekcjami. Dlatego oddając osocze - oddaje się bardzo istotną część białek, które mogą pomóc innym osobom. Osocze jest co najmniej tak samo ważne jak pełna krew oddawana tak chętnie przez Polaków.

Ile osób z powodu pierwotnych niedoborów odporności powinny otrzymywać terapie lekami "osoczopochodnymi"?

Czytaj więcej

Zdrowie

Osocze – od niego zależy życie

Każdy nosi w sobie drogocenne lekarstwo, które ratuje życie tysięcy chorych. Jego pozyskanie jest trudne, a korzyści z użycia go w medycynie – ogromne.

Pierwotne niedobory odporności są tylko jedną z grup schorzeń leczonych lekami tworzonymi z osocza. Obecnie w Polsce stosuje je kilka tysięcy takich osób, choć według statystyk powinno być ich kilkanaście tysięcy.

Ale leki osoczpochodne stosowane są także w innych chorobach rzadkich. Produktami z osocza leczy się np. dziedziczny obrzęk naczynioruchowy, niedobór alfa1-antytrypsyny (AAT), czy też hemofilię.

Trzeba pamiętać, że produkty te wykorzystuje się także w wielu dosyć powszechnych stanach jak np. oparzenia. Są to dziesiątki tysięcy osób, które corocznie korzystają z produktów "osoczopochodnych", które ratują ich zdrowia i życie.

Czy osocze, które pozyskuje się w Polsce zaspokaja obecne potrzeby pacjentów?

Zarówno jako kraj i jako kontynent w dużej mierze polegamy na dawcach zza oceanu. W Polsce poziom dawstwa osocza powinien być nieco większy. Jeśli chodzi o unijne statystyki, to 30 proc. osocza pochodzi z USA - mniej więcej 1/3- od podmiotów państwowych. Kolejna 1/3 pochodzi od podmiotów prywatnych.

Podczas pandemii głośno zrobiło się o tym, że osocze może być stosowane także do leczenia części pacjentów chorych na COVID-19. Są też kraje, w których osocze jest stosowane do terapii chorych onkologicznie. W Polsce nie do końca jest to refundowane. Czy zakres stosowania osocza się rozszerza?

Tak, zakres leków produkowanych z osocza jest coraz szerszy. Dotykamy tu bardzo szerokiej grupy osób, chociażby ludzi z nowotworami leczonych chemioterapią, gdzie układ odpornościowy jest osłabiony. Są to też osoby z innymi nabytymi niedoborami odporności np. pacjenci leczeni immunosupresyjnie - takim osobom wygasza się układ odpornościowy po to, żeby np. przeciwdziałać chorobie autoimmunologicznej czy odrzuceniu przeszczepu. W efekcie ta odporność jest osłabiona i w tym momencie wchodzą leki osoczopochodne - w Polsce też zaczyna się je już stosować coraz powszechniej. Ciągle nowe choroby sprawdzane są pod kątem tego czy takie leki będą na danym polu skuteczne. Absolutnie zakres tych leków się rozszerza i wszystkie prognozy mówią, że niezależnie od wszystkiego, zapotrzebowanie na osocze będzie rosnąć. Pandemia pokazała, że osocze może także służyć do leczenia takich chorób jak COVID-19.

Czy można porównać poziom oddawania osocza i oddawania krwi w Polsce?

Najlepiej byłoby porównać do poziomów w innych krajach. W przygotowanym przez naszą fundację raporcie porównaliśmy te poziomy do poziomów w Czechach oraz na Węgrzech. Jeśli chodzi o honorowe dawstwo krwi, to Polska jest na podobnym poziome względem Czech i Węgier. Ale w przypadku osocza, statystyki się różnią. W Polsce w 2019 r. pobierano 8 litrów osocza na tysiąc mieszkańców rocznie. W Czechach było to 45 litrów, a na Węgrzech 41 litrów. To pokazuje jaki ogromny potencjał jest w Polsce do tego, żeby to osocze pobierać i móc produkować z niego leki, które będą ratować życie Polaków, ale także uzupełniać globalne zapotrzebowanie na osocze. Sytuacja jest inna, niż w przypadku krwi - osocze jest kwestią globalną. Przykład importu z USA pokazuje, że jesteśmy w stanie nie tylko pomóc sobie, ale również w jakiś sposób pomóc naszym sąsiadom w dostępie do osocza. Jeśli chodzi o świadomość, to pandemia na pewno sprawiła, że ludzie kojarzą termin osocze. Sytuacja na świecie pokazuje, żeby zadbać o własne bezpieczeństwo, ale móc też pomóc innym, to należy zwiększać świadomość w tym zakresie.

W jaki sposób należy to robić?

Jest statystyka, która zawsze dobrze oddziałuje na świadomość tego, w jaki sposób osocze pomaga ludziom. Aby jeden pacjent z hemofilią mógł być leczony przez rok - potrzeba 1200 donacji. Aby jeden pacjent z niedoborem odporności mógł być leczony przez rok - przeciętnie potrzeba 130 donacji osocza. Czyli wielu ludzi musi przyjść do punktu krwiodawstwa i oddać to osocze, aby chory mógł żyć. Mówię to też w swoim imieniu, bo sam również jestem pacjentem z niedoborem odporności i bez tych leków absolutnie w ogóle nie mógłbym żyć. Po prostu bym umarł, jak wielu pacjentów z tymi chorobami. Informacje o osoczu, o produktach z osocza oraz poznać historię pacjentów i dawców z całego świata, można znaleźć na stronie howisyourday.org/pl. Tam można poznać rozmaite historie i dowiedzieć się więcej na temat tego jak osocze jest wykorzystywane w leczeniu pacjentów. Istnieje też inna inicjatywa, która szerzy świadomość - głównie wśród decydentów - na temat osocza i na której można podpisać petycję. Jest też w sieci dostępny raport, który przygotowała nasza fundacja dostępny na stronie www.osoczewpolsce.pl. Właśnie z tego raportu można za równo poznać więcej statystyk, jak i dowiedzieć się, w jaki sposób to osocze jest w Polsce pozyskiwane, oddawane, ile osocza można zebrać i jak wypadamy na tle innych krajów w UE.

To jest bardzo ważne, bo wciąż za mało ludzi w Polsce oddaje osocze. Jako potencjalny dawca chciałabym zapytać, czy to jest trudne? Czy osocze można podawać tak często ja krew? I czy trzeba się specjalnie przygotować?

Oddawanie osocza jest proste. W niektórych centrach krwiodawstwa można oddać osocze w ramach tzw. plazmaferezy, czyli tylko i wyłącznie osocze. Niestety w Polsce obecnie większość osocza, którą używamy jest oddzielane z pełnej krwi, co jest mniej efektywne. Natomiast są też stacje z plazmaferezą. Plazmafereza może być wykonywana częściej, w USA nawet dwa razy w tygodniu. W Polsce przyjmuje się, że jest to raz na dwa tygodnie. Można to robić absolutnie częściej, niż oddawać pełną krew. Jest to też mnie obciążające dla organizmu, ponieważ pobiera się tylko osocze. Jest to robione w taki sposób, że cała reszta składników krwi wraca do dawcy. Dawca ma wkłucie do jednej żyły, pracuje specjalna maszyna, która oddziela osocze od krwi. Cała reszta wraca do pacjenta, więc jest to mniej obciążające dla organizmu.

By oddać osocze musimy spełnić te same kryteria, jak każdy krwiodawca. Ważny jest stan zdrowia, wykonuje się liczne badania, jak i podaje się całą historię ostatnich zabiegów chirurgicznych. Wszystko to jest na bieżąco analizowane przez lekarzy w centrum krwiodawstwa, absolutnie za każdym razem kiedy ktoś przychodzi by oddać krew lub jej składniki. Potem jest tzw. karencja, czyli czeka się zanim krew będzie mogła trafić dalej, po to, żeby sprawdzić czy nie ujawnią się u pacjenta jakieś choroby. Sam proces poboru osocza w Polsce i w wielu krajach europejskich jest bardzo ściśle obwarowany przepisami. Jest to wszystko maksymalnie bezpieczne dla pacjentów, ale również dla dawcy. Reasumując, jeśli ktoś chce oddać osocze, to wystarczy, że zgłosi się do swojego regionalnego centrum krwiodawstwa. Należy pamiętać, że to lekarz w centrum krwiodawstwa podejmuje ostateczną decyzję, czy jest potrzebne osocze i zostanie wykonana plazmafereza i czy w obecnym stanie zdrowia dawcy będzie to możliwe. Trzeba pójść do centrum krwiodawstwa, przejść kwalifikację, przejść badania i można zostać dawcą osocza.

A ile trwa procedura plazmaferezy? Czy plazmafereza jest powszechnie dostępna?

Procedura plazmaferezy trwa dłużej niż oddanie krwi. Oddanie krwi twa około kwadransa, a proces plazmaferezy może trwać do godziny. W efekcie dużo więcej osocza uzyskuje się poprzez plazmaferezę, bo też większa jest pojemność pobranego materiału. Krwi można oddać około 450 ml, a jeśli chodzi o osocze, to jest 650 ml. Plazmafereza jest dostępna w polskich centrach krwiodawstwa.

Jak ten system powinien wyglądać? Powinno się rozszerzyć publiczny system w oparciu o centra krwiodawstwa? A może powinny być prywatne placówki, które stosują plazmaferezę w celu pozyskiwania osocza?

To są całe ekosystemy zależne od wielu czynników. Każdy kraj w Europie podchodzi do tego inaczej. Istnieją kraje, w których osocze jest pobierane wyłącznie przez podmioty publiczne i przetwarzane wyłącznie przez podmioty publiczne - takim krajem jest w zasadzie tylko Francja. Są kraje, gdzie te systemy są mieszane, w których zarówno podmioty publiczne mogą pobierać i przetwarzać osocze, jak i podmioty prywatne - tak jest np. w Niemczech. Są też kraje, które udostępniły w całości rynek osocza podmiotom prywatnym - takim przykładem są Czechy. Systemy są bardzo różne, bo decydenci w różnych krajach mają swoje priorytety i na ich podstawie podejmują decyzję na temat tego, jak taki system ma wyglądać. My w raporcie pokazujemy wydajność tych systemów i możliwości zapełniania sobie teoretycznej samowystarczalności. Nie wiem czy jest idealny, najlepszy system. Decyzję podejmuje się na podstawie wielu czynników, w tym wydajności systemu, który jest obecnie i na potencjale dawców - każdy kraj musi do tego podejść indywidualnie.

W latach 90-dziesiątych miała powstać fabryka frakcjonowania osocza. Wiązało się to z wielką aferą, w skutek czego fabryka nie powstała. Ostatnio słychać, że ten plan znów mógłby zacząć być realizowany. Czy jest ona potrzebna?

To interesujący kierunek, który obrał rząd. Ważne jest to, że obecna władza dostrzega konieczność zwiększenia poboru osocza, zapewniania leków z osocza i bezpieczeństwa pacjentom. Zapotrzebowanie ciągle rośnie i będzie rosło - nie ma przed tym ucieczki. Jeżeli powstanie taka fabryka, to zapewni to również bezpieczeństwo, w sytuacji niedoboru leków. W przypadku pandemii mieliśmy taką sytuację.

Jeżeli myśli się o budowie fabryki, to ta fabryka musi mieć co przetwarzać. Aby funkcjonowała i wychodziła ekonomicznie przynajmniej na zero, to musi mieć dużo tego surowca. Wierzę, że rząd posiada tą świadomość. Druga kwestia, która jest kluczowa z perspektywy pacjenta i eksperta, to jest bezpieczeństwo takich produktów. To jest coś co zawsze będzie kluczowe dla pacjentów i na co pacjenci będą zwracać uwagę za każdym razem w pierwszej kolejności. Tak jak przynajmniej dwie metody inaktywacji, to jest co jest standardem w Europie i warto byłoby o takich rzeczach pamiętać. Mówimy np. o metodzie inaktywacji patogenów, aby te produkty były bezpieczne. Jestem przekonany, że absolutnie wszystkim zależy na tym, żeby te produkty były bezpieczne - zarówno decydentom, lekarzom i samym pacjentom.

Jak powinna wyglądać ta procedura, by takie poczucie było powszechne. Wiadomo jaka jest procedura przy pobieraniu od dawców krwi. Ona jest dosyć skomplikowana, ale nie na tyle, żeby zniechęcała dawców, a jak jest z osoczem?

Procedura kwalifikacji jest bardzo podobna - jeśli nie taka sama - jak procedura kwalifikacji dawcy krwi. Jest to wieloetapowy proces, trzeba wypełnić kwestionariusz zdrowia, epidemiologiczny oraz szereg badań. Jeśli chodzi o osocze, które potem trafia do przetwarzania w różnych fabrykach rozsianych na całym świecie, to standardowy system zabezpieczeń taki, który stosuje np. PPTA - tam stosuje się konkretne metody inaktywacji. Osocze jest przede wszystkim śledzone - znając partię leku, producent wie z których donacji powstała dana partia leku. To osocze jest mieszane w fabryce, ale producent jest w stanie prześledzić całą drogę. Jeżeli kiedyś by się okazało - co absolutnie się nie zdarza, bądź bardzo rzadko - że ktoś kiedyś był chory oddając to osocze, to można to prześledzić co do partii. Są stosowane metody inaktywacji patogenów - potencjalnych patogenów, które mogły się przedostać przez sito wstępnych weryfikacji w centrach krwiodawstwa. Po to aby inaktywować ewentualne patogeny, które się tam znajdują - zarówno znane nam wirusy, ale również te o których nie wiem, ale ciągle spełniają te parametry. Potem jest proces tzw. nanofiltracji, czyli dodatkowo  filtruje się uzyskane osocze, aby nie było tam żadnych zanieczyszczeń. W ostatnich dwóch dziesięcioleciach w zasadzie nie wystąpiły incydenty z tym związane - te leki są absolutnie bezpieczne. Życzyłbym sobie tego, aby w Polsce, gdyby powstała taka fabryka - te europejskie procedury bezpieczeństwa były stosowane. Jest to dla nas - pacjentów - sprawa życia i śmierci.

Wpływa to na produkcję leków osoczopochodnych? Czy ta droga produkcji rzeczywiście zajmuje tyle czasu?

Tak jest to bardzo długa droga - dużo dłuższa niż produkcja leków konwencjonalnych. Lek, który np. wczoraj przyjąłem w domu powstał z osocza zebranego od dawców, co najmniej rok temu. Następnie jest okres oczekiwania, karencji, badania, mieszania pół osocza, frakcjonowania, po tym procesie wykonuje się jeszcze procedury związane z bezpieczeństwem. Potem dopiero jest to co znamy z filmów czy z fabryk - pakowanie, nalewanie tego do fiolek i wysyłka do pacjentów. Proces jest bardzo skomplikowany. Nie dość, że  system poboru osocza jest skomplikowany, to jego produkcja również nie jest czymś łatwym. Jako, że w grę wchodzi bezpieczeństwo pacjenta, to ten proces jest po prostu rozbudowany.

Z tego co pan mówił, rysuje się taka kolejność: zwiększenie świadomości w sprawie osocza - od tego trzeba zacząć - na skutek tego zwiększenie donacji i ilości pozyskiwanego osocza, równoczesne zaczęcie drogi technologicznej, w różnych wariantach do odpowiedniego frakcjonowania i produkcji leków osoczopochodnych tak, żeby było zapewnione bezpieczeństwo na wypadek zwiększonego zapotrzebowania na te leki?

Tak, dokładnie tak. Powinniśmy zacząć od budowania świadomości na temat tego czym jest osocze i że można je oddawać, co przełoży się na zwiększenie poboru osocza. Jeżeli chcemy - jako kraj - myśleć o własnym bezpieczeństwie, oraz móc zapewnić to bezpieczeństwo krajom ościennym czy jakimkolwiek innym. Kolejny krok to wybór całego systemu pozyskiwania osocza i jego przetwarzania. No i w ramach tego systemu zapewnienie tego bezpieczeństwa pod katem samych leków, jak i bezpieczeństwa dostaw. Jeżeli chcemy myśleć o zwiększeniu poboru osocza, to należałoby przejść przez te wszystkie kroki.

—wsp. Karol Ikonowicz