Nowa nadzieja dla chorych na cukrzycę. Naukowcy dokonali nowatorskiego przeszczepu

Cukrzyca typu 1 to choroba autoimmunologiczna, na którą w Polsce choruje ok. 200 tys. osób. Na świecie ok. 9,5 mln. Jest to schorzenie, w którym układ odpornościowy człowieka atakuje i niszczy komórki trzustki produkujące insulinę (czyli wyspy cukrzycowe). Insulina to z kolei hormon potrzebny do regulacji poziomu cukru we krwi. Jego brak może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych. Zarówno krótkoterminowych (np. hipoglikemii, czyli zbyt niskiego poziomu cukru we krwi, który może prowadzić do śmierci), jak i długoterminowych (uszkodzenia nerek, retinopatii cukrzycowej, zwiększonego ryzyka chorób sercowo-naczyniowych).

Ponieważ trzustka osób chorych na cukrzycę nie jest w stanie sama produkować insuliny, muszą ją dostarczać organizmowi z zewnątrz. Drugą ścieżką stosowaną w niektórych przypadkach są przeszczepienia trzustki (najczęściej w połączeniu z przeszczepem nerek) lub przeszczepienia tzw. wysp trzustkowych.

Przeszczepy wysp trzustkowych sposobem na uniezależnienie się od zastrzyków z insuliny?

Wyspy trzustkowe (inaczej wyspy Langerhansa) to skupiska komórek znajdujące się w miąższu trzustki, odpowiedzialne za produkcję hormonów peptydowych takich jak peptyd C, glukagon oraz właśnie insulina. Zabieg przeszczepiania wysp trzustkowych uznawany jest za łatwiejszy technicznie i stwarzający mniejsze ryzyko odrzucenia niż przeszczep całej trzustki. Duże osiągnięcia na tym polu mają polscy lekarze. W 2013 r. w Katedrze i Klinice Chirurgii Ogólnej i Transplantacyjnej Szpitala Klinicznego Dzieciątka Jezus w Warszawie został przeprowadzony pierwszy na świecie zabieg przeszczepienia wysp trzustkowych metodą endoskopową pod śluzówkę żołądka. Jakiś czas temu o skutecznych przeszczepieniach informowało również Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (tam stosowano metodę, w ramach której wyspy przeszczepiane są do wątroby).

Czytaj więcej

Profilaktyka

Frytki zwiększają ryzyko cukrzycy typu 2. Naukowcy ostrzegają

Frytki zwiększają ryzyko zachorowania na cukrzycę – wynika z badań. Lepiej jeść ziemniaki w innej...

Ryzyka związane z przeszczepami wysp trzustkowych 

Mimo że przeszczepy wysp obarczone są mniejszym ryzykiem niż całej trzustki, w żadnym wypadku nie oznacza to, że są to proste operacje. Powodów, dla których dany zabieg może nie zakończyć się sukcesem, jest co najmniej kilka. Trudności zaczynają się już na pierwszym etapie, przy poszukiwaniu dawcy. Do jednego przeszczepu używa się niekiedy wysp trzustkowych od kilku dawców. Kolejne wyzwanie związane jest z faktem, że część pobranych komórek może nie przetrwać przeszczepu (więc ilość produkowanej po przeszczepie insuliny może nie być wystarczająca). Trzecią kwestią jest trwałości efektów (są doniesienia, że po kilku latach poziom uniezależnienia pacjentów od insuliny znacząco spada). Czwartym niezwykle istotnym ryzykiem, z jakim zmagają się chorzy, lekarze oraz badacze jest ryzyko odrzucenia przeszczepu i konieczność stosowania leków immunosupresyjnych (czyli tłumiących działanie układu odpornościowego). Mają one wiele skutków ubocznych.

Przeszczep ze zmodyfikowanych genetycznie komórek trzustki do przedramienia

4 sierpnia br. na stronie „New England Journal of Medicine” ukazał się artykuł „Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression” opisujący pierwszy zabieg przeszczepienia człowiekowi zmodyfikowanych genetycznie wysp trzustkowych (opisywanych jako „produkt terapeutyczny UP421”). Zabieg został przeprowadzony w ramach badań klinicznych. Podstawowym celem modyfikacji (naukowcy wykorzystali metodę przeprowadzonych metodą CRISPR) było wyeliminowanie odpowiedzi immunologicznej organizmu na wszczepione komórki. Terapia była wcześniej testowana na myszach i małpach (makakach jawajskich). Zabieg przeprowadzony na człowieku to kolejny etap. Zabiegowi poddano 42-latka, który chorował na cukrzycę od 37 lat. Zmienione komórki zostały wstrzyknięte do mięśnia przedramienia.

„Podczas znieczulenia ogólnego wykonano małe (3,8 cm) nacięcie skóry nad lewym mięśniem ramienno-promieniowym uczestnika. Łącznie 79,6 miliona wytworzonych komórek wysepek HIP przygotowano do 17 strzykawek i podano w 17 zastrzykach domięśniowych” – czytamy na łamach „New England Journal of Medicine” - „Uczestnik pozostał w szpitalu przez noc w celu monitorowania pod kątem natychmiastowych powikłań i został wypisany następnego dnia. Uczestnik nie otrzymał żadnych glikokortykosteroidów ani leków przeciwzapalnych lub immunosupresyjnych” – informują badacze.

Czytaj więcej

Nauka

Zwracasz się tak do dziecka? To działa jak przemoc fizyczna. Nowe wyniki badań

Osoby, które w dzieciństwie doświadczyły przemocy słownej, są narażone na problemy ze zdrowiem ps...

Jakie są skutki przeszczepu zmienionych komórek trzustki?

W artykule opisano stan pacjenta w okresie do 12 tygodni po przeszczepie. Wynika z niego, że to, co było celem testu – sprawdzenie, czy poddane modyfikacjom genetycznym komórki faktycznie nie spowodują, że organizm biorcy zacznie je odrzucać - zakończyło się sukcesem. „Pacjent nie otrzymywał żadnych leków immunosupresyjnych i po 12 tygodniach od przeszczepu nie wykazywał odpowiedzi immunologicznej przeciwko komórkom poddanym edycji genetycznej” – czytamy w artykule. 

A jak wygląda sytuacja z produkcją insuliny? Z tekstu wynika, że przeszczepione komórki podjęły jej produkcję. Mimo że, co przyznają autorzy badania, istniały doniesienia, że jedna spośród wprowadzonych modyfikacji (zwiększenie produkcji białka CD47), może to utrudnić. Autorzy zaznaczają, że prowadzone przez nich wcześniej badania przedkliniczne takiego ryzyka nie potwierdzały. „Proces edycji genów nie zmienił składu komórkowego wysepek, co jest zgodne z wynikami badań przedklinicznych wykazujących, że edycja genów i transdukcja lentiwirusowa nie wpływają na skład wysepek ani wydzielanie insuliny” – czytamy.