Komórki skóry leczą chorobę krwi

To prawdziwa rewolucja w medycynie. Kilka miesięcy temu informowaliśmy, że komórki skóry można przeprogramować tak, by stały się komórkami macierzystymi – u myszy. W czerwcu pisaliśmy, że podobne doświadczenie udało się u ludzi.

Teraz naukowcy ogłosili, że za pomocą przeprogramowanych komórek skóry można już leczyć groźną chorobę: anemię sierpowatą. Na razie udało się to tylko na zwierzętach, ale rozpoczęcie testów na ludziach to już tylko kwestia czasu.

Wielkie nakłady czasu i pieniędzy na badania nad komórkami macierzystymi zaczynają wreszcie się zwracać. I, co istotne, swojej terapeutycznej przydatności dowodzi technika, która nie jest obarczona żadnymi kontrowersjami etycznymi. Komórki macierzyste użyte w doświadczeniach to po prostu komórki skóry poddane działaniu odpowiednich genów. Do ich uzyskania nie jest konieczne niszczenie kilkudniowych ludzkich zarodków.Jacob Hanna z Instytutu Badań Biomedycznych Whitehead w USA i jego współpracownicy publikują wyniki swoich doświadczeń w najnowszym numerze czasopisma „Science”.

Naukowcy użyli do eksperymentów myszy chorych na anemię sierpowatą – chorobę o podłożu genetycznym. Pobrali od zwierząt komórki skóry i hodowali je w laboratorium. Wprowadzili do nich, za pomocą wirusów, cztery geny: Oct4, Sox2, Lif4, i c-Myc. Są to te same geny, które – o czym wiadomo z wcześniejszych badań – są w stanie przemienić zwykłe komórki w macierzyste.

Tak się stało i tym razem. Powstały komórki nazywane w skrócie IPS (czyli indukowane komórki pluripotentne), które mają dokładnie takie właściwości jak zarodkowe komórki macierzyste, to znaczy są w stanie utworzyć dowolną tkankę ciała dorosłego człowieka.

W kolejnym etapie naukowcy usunęli z uzyskanych komórek gen c-Myc, ponieważ wiadomo, że jego nadmierna aktywność może powodować nowotwory. Potem dodali do hodowli specjalne składniki odżywcze, dzięki którym komórki macierzyste przemieniły się w krwiotwórcze komórki szpiku kostnego.

W kolejnej fazie doświadczenia naukowcy usunęli z DNA komórek gen odpowiedzialny za anemię sierpowatą i na jego miejsce wprowadzili prawidłowy gen. W ten sposób uzyskali szpik kostny gotowy do przeszczepu.Ponieważ pod względem genetycznym szpik był niemal identyczny z organizmem chorej myszy, którą miał uzdrowić, ryzyko odrzucenia przeszczepu nie istniało.

Aby wszczepić uzyskany szpik, naukowcy pozbawili najpierw myszy wadliwego szpiku za pomocą odpowiednio dobranego promieniowania.

Po przeszczepie myszy zostały przebadane i okazało się, że zostały wyleczone. Po anemii sierpowatej zostały tylko nieznaczne ślady. Krew myszy zbadana pod mikroskopem okazała się prawie zupełnie normalna.Pod względem genetycznym krwinki również nie odbiegały od normy. Dobre były wyniki badań moczu, wychudzone zwierzęta wyraźnie przybrały na wadze, a rytm ich oddechu się spowolnił dzięki lepszemu transportowi tlenu w organizmie.

W sumie myszom poddanym terapii było znacznie bliżej do zupełnie zdrowych myszy niż do gryzoni chorych na anemię sierpowatą.

Anemia sierpowata to bardzo uciążliwa i groźna dla życia dolegliwość. Polega na wadliwej budowie krwinek – przypominają one kształtem sierp. Krew cierpiących na anemię sierpowatą gorzej przenosi tlen.

Choroba jest rozpowszechniona wśród Murzynów i Mulatów. Nie znaczy to jednak, że osób o jaśniejszych odcieniach skóry wyniki przedstawionych tu eksperymentów nie dotyczą. Zastosowana metoda może także posłużyć do leczenia wielu innych chorób, nie tylko o podłożu genetycznym. Uzyskane komórki macierzyste mogą posłużyć do budowy niemal dowolnych tkanek, które zastąpią tkanki chore.

W innych badaniach naukowcy uzyskiwali już z komórek skóry nerwy i naczynia krwionośne. Na pewno więc specjaliści będą próbować leczyć uzyskanymi tą metodą komórkami macierzystymi choroby układu krwionośnego i nerwowego.

Choroby układu krążenia to w Polsce najczęstsza przyczyna śmierci. Schorzenia układu nerwowego, takie jak choroba Parkinsona lub Alzheimera, mimo że można z nimi żyć, są niezwykle uciążliwe i dla chorego, i dla jego otoczenia. Tak zwane choroby neurodegeneracyjne są coraz częstsze z powodu postępującego starzenia się bogatych społeczeństw.

Zanim rozpoczną się testy na ludziach, naukowcy muszą pokonać kilka przeszkód. Muszą m.in. opracować inny sposób wprowadzania genów do komórek niż z zastosowaniem retrowirusów, te bowiem mogą się okazać niebezpieczne dla DNA. Retrowirusy mogą w sposób nieprzewidziany stłumić aktywność pewnych genów lub – przeciwnie – spotęgować ich działanie.

Naukowcy podkreślają, że chociaż ich eksperyment zakończył się sukcesem, nie znaczy to, że można zaprzestać badań nad innymi metodami uzyskiwania komórek macierzystych. Nawet nad tą, która budzi największe kontrowersje etyczne, czyli klonowania ludzkich zarodków. Sami przy tym przyznają, że to właśnie te kontrowersje spowodowały, że naukowcy zaczęli poszukiwać alternatywnych metod, takich jak przeprogramowywanie komórek skóry.

Do dziś nie udało się opracować skutecznego sposobu klonowania ludzkich zarodków, choć prace nad nim prowadzone są bardzo intensywnie. Natomiast alternatywna metoda najwyraźniej działa. Zaprawdę: duch naukowego postępu dmie, kędy chce.

Zdrowie