Genowy młot na wirusa HIV

To jedna z pierwszych prób wykorzystania terapii genowej w zwalczaniu wirusa HIV. Tym sposobem można utrzymywać go w ryzach bez konieczności ciągłego podawania leków antywirusowych – twierdzi autor analizy, dr Ronald Mitsuyasu z Uniwersytetu w Kalifornii. Skuteczność tego sposobu leczenia potwierdziły największe jak do tej pory badania kliniczne. O ich wynikach informuje "Nature Medicine".

[srodtytul]Podstępny atak[/srodtytul]

Terapia genowa w latach 90. ubiegłego wieku została uznana za jedną z największych nadziei medycyny. Mimo tak rozbudzonych oczekiwań metoda ta sprawdziła się w leczeniu kilku zaledwie chorób, natomiast w wielu innych przypadkach wywołała niepożądane skutki uboczne, ze śmiercią pacjenta włącznie. Tym razem jednak naukowcy wzięli byka za rogi. Po serii testów okazało się, że HIV (ang. Human Immunodeficiency Virus, czyli ludzki wirus niedoboru odporności) prawidłowo reaguje na ten sposób leczenia.

Aby zakazić organizm, HIV stosuje przebiegłą strategię. Jego celem jest zniszczenie układu odpornościowego, więc atakuje limfocyty T – białe krwinki odpowiadające za ochronę przed atakami obcych komórek. Na powierzchni limfocytów T znajduje się klucz, którym wirus otwiera sobie drzwi do wnętrza komórki. Są nim dwa rodzaje białek – CD4 i CCR5. Pozwalają one wirusowi na zakotwiczenie się i wślizgnięcie do środka. Do DNA opanowanej komórki HIV wprowadza własne geny, dzięki czemu może się replikować. W efekcie wszystkie nowe komórki wyprodukowane przez te zarażone zawierają geny HIV. W ten sposób wirus błyskawicznie rozprzestrzenienia się po układzie odpornościowym chorego.

[srodtytul]Zablokować powielanie[/srodtytul]

Żeby zatrzymać ten proces, naukowcy postanowili zaingerować w proces replikacji HIV za pomocą terapii genowej. Polega ona na wprowadzeniu do zakażonego organizmu genu modyfikującego działanie wirusa. Aby ów gen dotarł do miejsca przeznaczenia, trzeba go odpowiednio ukierunkować. W roli wehikułu występuje więc inny unieszkodliwiony wirus atakujący ten sam typ komórek, którymi żywo zainteresowany jest wirus HIV.

Aby uruchomić całą tę skomplikowaną maszynerię, lekarze wykorzystali komórki macierzyste wyizolowane z własnej krwi osób chorych na HIV. Istotne jest to, że z komórek tych mogą rozwinąć się różne typy białych krwinek, również komórki CD4+, które są jednym z głównych celów ataku wirusa HIV. Badacze wprowadzili do komórek macierzystych unieszkodliwionego wirusa, który wniósł do nich gen blokujący powielanie HIV.

Teraz przyszła kolej na odegranie swojej roli przez tak zmodyfikowane komórki macierzyste. Po wstrzyknięciu do krwiobiegu pacjenta zaczęły się namnażać i przekształcać m.in. w białe krwinki. A ponieważ terapia genowa uczyniła je odpornymi na ataki HIV, komórki te zdołały zablokować rozwój wirusa.

Efekty? Badanie przeprowadzono na 74 ochotnikach podzielonych losowo na dwie grupy. Jednej z nich zaaplikowano nowy sposób leczenia, a drugiej – substancję obojętną, czyli placebo. Po 48 tygodniach nie odnotowano znaczących zmian, ale już po 100 tygodniach widoczna stała się poprawa stanu zdrowia osób leczonych za pomocą terapii genowej. Badania laboratoryjne wykazały u nich mniejszą liczbę kopii wirusa, a jednocześnie większą liczbę komórek CD4+ będących celem ataku HIV. Nie były to co prawda zmiany porażające, ale według naukowców jest to bardzo obiecujący trop.

[srodtytul]Choroba pod kontrolą[/srodtytul]

– Ta metoda leczenia jest jeszcze daleka od doskonałości. Nie jest ani tak efektywna, ani tak kompleksowa jak współczesne terapie antywirusowe wykorzystywane do kontrolowania HIV – przyznaje dr Mitsuyasu. – Jednak nasze badania pokazują, że pojedynczy gen zwalczający HIV we własnych komórkach macierzystych pacjenta może w jakimś stopniu ograniczyć powielanie wirusa. Jest to obiecujący długoterminowy sposób kontrolowania choroby.