W eksperymencie prowadzonym przez Uniwersytet Pensylwanii bierze udział 12 pacjentów zakażonych wirusem HIV. Ich komórki układu odpornościowego, limfocyty T, które atakuje HIV, wyposażono w specjalny mechanizm uniemożliwiający wirusom wniknięcie do wnętrza. Jeżeli pomysł się sprawdzi, ci ludzie nie będą musieli przyjmować koktajlu leków.
Ale to przyszłość. Celem badań na tym etapie jest sprawdzenie, czy terapia jest bezpieczna dla ludzi. Na określenie jej skuteczności przyjdzie czas później.
– Robimy to pierwszy raz. Nigdy dotąd technika edycji genów nie była wykorzystywana w walce z HIV — podkreśla prof. Bruce Levine z Uniwersytetu Pensylwanii.
Naukowcy postanowili wziąć przykład z natury i wyposażyć pacjentów w mechanizm występujący u nielicznych ludzi odpornych na zakażenie. Takie przypadki zaobserwowano m.in. u prostytutek pracujących z zakażonymi klientami, a mimo to niechorujących na AIDS.
Dokładne analizy pokazały, że na skutek drobnej mutacji genetycznej – CCR5-delta-32 – limfocyty T skutecznie odpierają atak wirusów HIV. Mówiąc w uproszczeniu – znika komórkowy „zamek", do którego ma „klucz" wirus HIV. A ponieważ nie potrafi przyłączyć się do komórki w inny sposób, organizm jest zabezpieczony.