Talidomid był sprzedawany w Europie bez recepty od roku 1957 do 1961. Powrócił na rynek europejski pod inną nazwą jako lek przeciwnowotworowy. Oprócz powstrzymywania wymiotów, lek ma działanie przeciwbólowe i rozluźniające. Chętnie stosowany był przez kobiety w ciąży w wielu krajach. Stosunkowo szybko okazało się, ma bardzo silne działanie uboczne. Matki, które podczas ciąży zażywały lek w dużych ilościach rodziły dzieci z większymi, bądź mniejszymi zniekształceniami ciała, najczęściej kończyn. Zanim to niepożądane działanie zostało odkryte urodziło się ok. 12 tys. dzieci z ciężkimi deformacjami.
Po latach badań naukowcom japońskim pod kierunkiem dr. Takomi Ito z Tokijskiego Instytutu Technologicznego udało się odkryć molekularny mechanizm działania ubocznego, które doprowadziło do tragedii wielu rodzin. Wnioski opisali w najnowszym wydaniu magazynu „Science”.
Odkrycie pomoże w opracowaniu leku działającego podobnie, jak talidomid ale bez skutków ubocznych. Skuteczność preparatu potwierdzona została w terapii przeciw wielu rodzajom raka oraz trądowi. Działanie niepożądane sprawia, że talidomidu praktycznie nie mogą stosować kobiety w ciąży.
Preparat wiąże i wyłącza białko o nazwie cereblon. Jest to kluczowe białko sterujące procesem rozwoju i formowania się kończyn.
Aby potwierdzić swoje odkrycie naukowcy przeprowadzili doświadczenie - metodami manipulacji genetycznej obniżyli poziom cereblonu w zarodkach kurzych i rybek z gatunku Danio pręgowany. Prawidłowy rozwój zarodków został zaburzony, podobnie jak w przypadku działania fatalnego leku. „Pokazaliśmy, że cereblon jest podstawowym celem talidomidu na drodze powstawania wad w rozwoju płodu” piszą naukowcy w artykule w „Science”.
