Pierwszy raz udało się dokonać tak dokładnych zmian w DNA żyjącego organizmu – chwalą się amerykańscy genetycy. Dzięki edycji genomu zespół ze Szpitala Dziecięcego w Filadelfii wyleczył u laboratoryjnych myszy hemofilię – groźną chorobę polegającą na zaburzeniu krzepnięcia krwi.
Cierpiący na nią ludzie są zmuszeni do przyjmowania preparatów uzupełniających czynniki krzepnięcia krwi. W tym przypadku jednak hematolodzy i genetycy zlikwidowali nie skutek, lecz przyczynę choroby.
– Dowiedliśmy, że możemy przeprowadzić edycję genomu in vivo (w żywym organizmie) i osiągnąć trwałe oraz wartościowe klinicznie rezultaty – podkreśla dr Katherine High kierująca Centrum Terapii Molekularnej i Komórkowej w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii, główna autorka badań. Jej zdaniem to milowy krok w doskonaleniu terapii genowej, zbliżający tę technikę do pełnego wykorzystania u ludzi.
Jak w edytorze tekstu
W eksperymencie opisywanym w internetowym wydaniu magazynu „Nature" zespół dr Katherine High i eksperci z firmy Sangamo BioSciences wykorzystali enzymy (tzw. ZNF) pozwalające precyzyjnie ciąć i sklejać DNA. Cała sztuka polegała na takim zaprojektowaniu tych enzymów, aby zadziałały w konkretnym, wybranym przez lekarzy, miejscu.