Wyniki prac Chińczyków zostały opisane w "New England Journal of Medicine".
Metoda CRISPR, uważana za przełom w badaniach nad lekarstwem na HIV pozwala na szybsze i łatwiejsze modyfikowanie DNA pacjenta. Stosuje się w niej białko Cas-9 do przecięcia nici DNA, a następnie jej modyfikacji.
Badacze wykorzystali metodę CRISPR do modyfikacji komórek macierzystych pozyskanych od dawcy, które następnie zostały wprowadzone do organizmu pacjenta, 27-letniego mężczyzny chorego na HIV i białaczkę. Autorzy badania liczyli, że komórki przetrwają, zaczną się dzielić i wyleczą mężczyznę z HIV.
Modyfikacja dokonana przez badaczy w komórkach macierzystych polegała na usunięciu z DNA genu CCR5 odpowiedzialnego za produkcję białka, które jest wykorzystywane przez wirus HIV do dostania się do organizmu człowieka. Wcześniejsze badania wykazały, że mutacje genu CCR5 czynią człowieka odpornym na HIV.
19 miesięcy po umieszczeniu w ciele chorego zmodyfikowanych komórek macierzystych okazało się, że połowa z nich nadal jest żywa - stanowiły one od pięciu do ośmiu procent komórek macierzystych biorcy. Pacjent nie doświadczył przy tym żadnych efektów ubocznych związanych z transplantacją.
Badania były inspirowane przypadkiem Timothy'ego Raya Browna, znanego jako Pacjent z Berlina. Brown, chory na białaczkę i HIV, otrzymał komórki macierzyste w 2007 roku i 2008 roku. Okazało się, że dawca był nosicielem mutacji genu CCR5, która czyniła go odpornym na wirus HIV. W efekcie transplantacji komórek macierzystych u Browna objawy HIV ustąpiły - i uznano go za pierwszego pacjenta wyleczonego z HIV. Naukowcom nie udało się jednak powtórzyć z sukcesem tej terapii u innych pacjentów.
Hongkui Deng, biolog z Uniwersytetu w Pekinie, który prowadził badania nad terapią z użyciem metody CRISPR podkreślił, że dla badaczy najważniejsze było bezpieczeństwo pacjenta. Według niego wyniki terapii dostarczają dowodu co do zasady jej działania.
Według Carl June, profesor immunoterapii z Uniwersytetu w Pensylwanii umieszczone w organizmie pacjenta komórki macierzyste dawcy musiałyby zastąpić 90 proc. komórek biorcy.
