Bez zmian w ustawach o świadczeniach zdrowotnych i refundacyjnej oraz miniesterialnej akredytacji dla zakładów patomorfologicznych dostęp pacjentów do najnowocześniejszych terapii pozostanie ograniczony. Taki wniosek płynie z debaty „Nowotwór jako choroba genomu. Co trzeba zmienić w prawie, by umożliwić stosowanie w Polsce medycyny precyzyjnej”, która odbyła się w redakcji „Rzeczpospolitej”.

Na bakier z systemem

Dzisiejsza medycyna oferuje chorym onkologicznie terapię skrojoną na miarę, która znacznie zwiększa szansę na wyleczenie. Jak tłumaczył dr Aleksander Sowa, biolog molekularny, coraz częściej mówi się nie tyle o medycynie personalizowanej, ile o medycynie precyzyjnej, która traktuje nowotwór jako chorobę genomu komórki. – Im bardziej poznajemy powody i strukturę zmienionego genomu w nowotworach, tym więcej wiemy o tym, jak się rozwijają i w jaki sposób możemy leczyć chorych. Odkrywamy – kiedyś moglibyśmy pomyśleć – zaskakujące zjawiska. Okazuje się, że w nowotworach wywodzących się z jednego narządu, np. w raku piersi, możemy znaleźć zmiany, które dotychczas wiązaliśmy wyłącznie z rakiem płuca – w raku płuca występowały one bardzo często, a w raku piersi bardzo rzadko.

W ubiegłym roku tematem przewodnim kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (American Society of Clinical Oncology, ASCO) było rozszerzanie dostępu do onkologii precyzyjnej. Kilka dni temu skończył się kongres tegoroczny, którego tematem było „Caring for every patient – learning from every patient” („Dbamy o każdego pacjenta i uczymy się od każdego pacjenta”), co jest ważnym elementem medycyny precyzyjnej. Niestety, nadal dużym problemem jest w Polsce dostęp do badań genomowych, ale także brak danych, które wykorzystujemy do podejmowania decyzji o zastosowaniu konkretnego leku – mówił dr Aleksander Sowa.

Prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, były wieloletni konsultant krajowy hematoonkologii, zauważył, że podstawowym problemem medycyny precyzyjnej jest to, że jest ona na bakier z systemem rejestracji leków, który opiera się na badaniach randomizowanych, z natury rzeczy wymagających porównania dużych grup pacjentów.

– W medycynie precyzyjnej dzielimy włos na czworo i do każdej ćwiartki musimy zastosować inne leczenie, a dysponujemy wynikiem badania klinicznego, który dotyczy całego włosa. Dla pacjentów, którzy nie mieszczą się w grupach uczestniczących w badaniach randomizowanych, nie ma rejestracji, a co za tym idzie – terapia nie jest refundowana. Przykładem może być lek, który już stracił ochronę patentową – rytuksymab. Zarejestrowany jest w kilku jednostkach chorobowych, wśród których są cztery chłoniaki, przy czym ma wskazania do stosowania w kilkudziesięciu rodzajach chłoniaków, w których nie jest zarejestrowany. Co więcej tzw. podmiot odpowiedzialny, czyli producent, niekoniecznie jest zainteresowany taką rejestracją, bo nie ma wystarczających danych dotyczących stosowania leku u pacjentów z rzadszym wskazaniem – tłumaczył prof. Jędrzejczak. Dodał, że rozwiązaniem jest tzw. procedura leku sierocego, w której można rejestrować lek i uzyskiwać jego refundację dla małej grupy pacjentów. Furtką pozostaje też ratunkowy dostęp do technologii lekowych (RDTL), wprowadzony na mocy nowelizacji ustawy o świadczeniach zdrowotnych finansowanych ze środków publicznych w 2018 r.

Jak tłumaczył Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową, RDTL stanowi opcję dla pacjentów, którzy wyczerpali już wszystkie dostępne metody leczenia. – Choć RDTL jest rozwiązaniem dobrym i w wielu wypadkach umożliwia zastosowanie najnowocześniejszych technologii, wszyscy zdają sobie sprawę, że wymaga on istotnej zmiany ustawowej. Rodzi bowiem wiele istotnych problemów organizacyjnych i wskazaniowych, których nie da się rozwiązać na mocy decyzji ministerialnych. Problemem pozostaje też finansowanie RDTL – można je uzyskać tylko na wniosek podmiotu leczniczego, który prowadzi leczenie pacjenta, a terapia ma być finansowana ze środków, które szpital dostaje w ramach ryczałtu. Inaczej jest w przypadku pacjentów z kartą diagnostyki i leczenia onkologicznego (DiLO), czyli leczonych w ramach szybkiej ścieżki terapeutycznej.

Wówczas RDTL rozliczany jest jako świadczenie wyodrębnione. Kłopot w tym, że nie wszyscy pacjenci potrzebujący RDTL mają kartę DiLO. Dlatego myślimy o nowelizacji ustawy o RDTL, która jednak najprawdopodobniej nie zdąży wejść w życie jeszcze w tej kadencji – mówił wiceminister Maciej Miłkowski.

Zwiększyć dostęp do badań

Eksperci zauważyli, że finanse nie są jedynym hamulcem dla zastosowania u polskich pacjentów medycyny precyzyjnej. Jak podkreślała wiceprezes Polskiej Koalicji Organizacji Pacjentów Onkologicznych Beata Ambroziewicz, wciąż zdarzają się sytuacje, w których chory nie ma wykonanych nie tyle badań genetycznych, ile podstawowych badań patomorfologicznych, a mimo to poddawany jest toksycznej chemioterapii, która nie niszczy nowotworu, za to wyniszcza organizm do tego stopnia, że nie jest już możliwe włączenie innego leczenia.

– Dlatego tak ważny jest szybki dostęp do badań patomorfologicznych i ich jakość. Wciąż normą jest, że na badanie trzeba czekać tygodniami, podczas gdy pacjenci onkologiczni, a szczególnie hematoonkologiczni, nie mają tyle czasu, bo ich choroba postępuje błyskawicznie – tłumaczyła Beata Ambroziewicz.

Prof. Andrzej Marszałek, konsultant krajowy patomorfologii i prezes Polskiego Towarzystwa Patologów (PTPat), który jest także wicedyrektorem ds. medycznych Wielkopolskiego Centrum Onkologii, podkreślił, że optymalną jakość badań mogą zapewnić odpowiednia wycena i akredytacja zakładów patomorfologii, nad którymi PTPat pracuje wspólnie z Agencją Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) oraz Ministerstwem Zdrowia. – Dobrze wykonane badanie patomorfologiczne daje szansę na szybsze i skuteczniejsze leczenie. Żeby jednak było ono prawidłowo wykonane, powinno zostać odpowiednio pobrane i opisane, a materiał powinien być zachowany i przechowywany w taki sposób, by można było do niego wrócić nawet za wiele lat. Taką jakość gwarantowałaby ministerialna akredytacja zakładów patomorfologii, bez której nie można by przeprowadzać badań na koszt NFZ – mówił prof. Marszałek.

Dodał, że rozpoznanie stawiane jest na podstawie objawów klinicznych. Ewentualnie pobierany jest materiał do badań patomorfologicznych, które stanowią z kolei podstawę dla badań genetycznych. – Nie można prowadzić badań genetycznych w oderwaniu od oceny patomorfologicznej. Tymczasem wiele firm sprzedaje dziś pacjentom fałszywą nadzieję, prosząc ich o przesłanie bloczka z nowotworu. Taki bloczek zostaje „zmielony” i szuka się w nim mutacji genów. Takie badanie nie jest jednak miarodajne – podkreśla prof. Marszałek.

Ostrzega, że obecność mutacji nie jest jednoznaczna z obecnością choroby nowotworowej. – Mutacja BRAF V600E jest obecna w czerniaku, ale także w 70 proc. łagodnych znamion. Oznacza to, że nie jest to jedyny element świadczący o nowotworzeniu. Dlatego informacje genetyczne należy analizować w kontekście danych klinicznych i rozpoznania patomorfologicznego – podkreślał prof. Marszałek. Zdaniem profesora nie można zapominać, że nie leczymy ani genomu, ani zaburzeń genetycznych, ale pacjenta, u którego wystąpił dany nowotwór z daną mutacją.

Oszczędność zdrowia

Również dr Jerzy Gryglewicz z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego podkreśla, że badanie genomu, którego koszt ocenia się na kilkanaście tysięcy złotych, powinno być stosowane u wyselekcjonowanych pacjentów: – Może się jednak okazać opłacalne, jeżeli mielibyśmy zastosować u pacjenta wartą 50 tys. zł chemioterapię, która nie zadziała. Wówczas badanie byłoby opłacalne nie tylko z finansowego punktu widzenia. Oszczędzilibyśmy także zdrowie pacjenta, ponieważ takie leczenie jest zwykle toksyczne – tłumaczy dr JerzyGryglewicz.

Beata Ambroziewicz z Polskiej Koalicji Organizacji Pacjentów Onkologicznych dodała, że pacjenci czekają na zmiany legislacyjne, które poprawią dostęp do personalizowanych terapii. Z nadzieją wyglądają więc nowelizacji ustawy o ratunkowym dostępie do technologii lekowych oraz ustawy refundacyjnej. Mają też nadzieję na włączenie do refundacji coraz większej liczby innowacyjnych leków. Dziś wciąż wiele nowoczesnych terapii finansowana jest dzięki zbiórkom prowadzonym przez fundacje.