Tylko 19 zł miesięcznie przez cały rok.
Bądź na bieżąco. Czytaj sprawdzone treści od Rzeczpospolitej. Polityka, wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i psychologia.
Treści, którym możesz zaufać.
Reklama
Terapia genowa ratuje życie
Rodzice i lekarze apeulują o szerszy dostęp do nowoczesnych terapii dla dzieci z SMA.
W Polsce chorzy z SMA mają dostęp do jednej terapii. Potrzeba refundacji dwóch pozostałych – mówili uczestnicy debaty
W Polsce żyje ok. 1000 osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Co roku choroba jest diagnozowana u 50 osób. By się nie rozwinęła, chorzy powinni otrzymać leczenie jeszcze przed wystąpieniem objawów. O tym, jak ogromne to ma znaczenie, mówili lekarze i rodzice podczas konferencji „Między nadzieją a rzeczywistością – jak terapia genowa zmienia życie pacjentów z SMA” organizowanej przez Fundację SMA i Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych.
SMA to genetyczna choroba rzadka, w której w rdzeniu kręgowym obumierają komórki nerwowe odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Jest chorobą dziedziczoną autosomalnie recesywnie – czyli chorować może tylko jedna osoba w rodzinie, jak również kilkoro rodzeństwa. Rodzice są zwykle bezobjawowymi nosicielami pojedynczej mutacji genu. W zależności od momentu wystąpienia objawów wyróżniamy cztery typy SMA.
Pozostało jeszcze 82% artykułu
Reklama
Zdrowie
21. Forum Rynku Zdrowia już w poniedziałek
Od ponad 20 lat Forum Rynku Zdrowia gromadzi decydentów, ekspertów, menedżerów i przedstawicieli środowisk pacje...
Zdrowie
Kobiety z ADHD żyją latami bez diagnozy. Nowe badanie pokazuje skalę problemu
Nowe badania zaprezentowane na Kongresie Europejskiego Towarzystwa Neuropsychofarmakologii (ECNP) w Amsterdamie...
Zdrowie
ADHD u kobiet – ciche, niewidzialne i wciąż nierozumiane
ADHD, czyli zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi, obrosło mitami. Wielu osobom kojarzy się z...
Zdrowie
Rzadkie choroby płuc: odnaleźć tych, którzy potrzebują leczenia
Szacunki zakładają, że na śródmiąższowe choroby płuc cierpi ok. 27 tys. Polaków. Leczonych jest ok. 6 tys. Ziden...
Zdrowie
Dr hab. Michał Jarząb: Nareszcie nie mamy zapóźnień
– Odsunięcie w czasie nawrotu raka jest nie do przecenienia i z punktu widzenia pacjentek, i całego społeczeństw...
