Od tego roku sytuacja uległa zmianie w sposób przełomowy dzięki dostępowi do terapii cyklibami. Abemacyklib i objęty refundacją od 1 października rybocyklib to leki, które w istotny sposób uzupełniają standardowe leczenie. Na razie nie oznacza to, że używając ich można całkowicie pominąć chemioterapię, ale leki te oferują przedłużenie blokowania podziałów komórek nowotworu na długi czas – dwuletni w przypadku abemacyklibu i trzyletni w przypadku rybocyklibu. Tak długie stosowanie klasycznej chemioterapii byłoby niemożliwe. Dzięki temu chore z rakiem piersi wysokiego ryzyka mogą dziś przez kilka lat otrzymywać leczenie uzupełniające terapię hormonalną, które istotnie zmniejsza ryzyko progresji choroby – nawrotu miejscowego lub pojawienia się przerzutów odległych. Spośród około 20 tys. nowych rozpoznań raka piersi rocznie w Polsce ogromna większość dotyczy właśnie wczesnego stadium choroby, a co najmniej kilka tysięcy przypadków stanowią raki piersi wysokiego ryzyka. To niemała populacja pacjentek, które wymagają pomocy.
Ile czasu upływa od momentu objęcia terapii refundacją do momentu, w którym ona faktycznie staje się dostępna dla pacjentek?
Czas dostępu do nowych terapii w onkologii, dzięki działaniom Ministerstwa Zdrowia, znacząco się skraca. Nie możemy oczekiwać, aby proces przebiegał tak jak w Stanach Zjednoczonych, gdzie w momencie rejestracji leku przez amerykańską Agencję Żywności i Leków FDA jest on od razu dostępny dla pacjentów – oczywiście tych z dobrym ubezpieczeniem. W Europie negocjacje systemów płatniczych z producentami leków są standardem i wpływają na redukcję cen. Dzisiaj proces wprowadzania nowych terapii przebiega w Polsce naprawdę szybko. Przykładem może być kapiwasertyb czy rybocyklib; ten ostatni z rejestracją europejską w listopadzie 2024 r. i refundacją w Polsce od 1 października 2025 r. Można więc powiedzieć, że w polityce lekowej dotyczącej raka piersi ministerstwo naprawdę trzyma rękę na pulsie.
Wspomniany rybocyklib został określony przez Ministerstwo Zdrowia jako terapia „mocno rekomendowana przez onkologów klinicznych i bardzo oczekiwana przez pacjentów”. Z czego wynikają te rekomendacje?
Zacznijmy od tego, że w onkologii obowiązuje pewien paradygmat, zgodnie z którym najpierw testuje się terapie w scenariuszu choroby przerzutowej. Oznacza to, że u pacjentów z bardzo zaawansowanym i łatwym do obserwowania nowotworem podaje się nowe leki i sprawdza ich działanie. Taka ocena możliwa jest w stosunkowo krótkim czasie – już po trzech, sześciu czy dziewięciu miesiącach widać, czy terapia przynosi efekty. W chorobie przerzutowej obserwujemy również twarde, choć smutne punkty końcowe: pacjent żyje dłużej albo krócej.
Kiedy wiadomo już, że dana grupa leków działa skutecznie w leczeniu choroby przerzutowej – a w przypadku inhibitorów CDK4/6 mamy trzy takie leki: najstarszy palbocyklib, a także abemacyklib i rybocyklib – zaczyna się myśleć o ich zastosowaniu u chorych z wczesnym rakiem piersi, czyli takim, który jeszcze nie dał przerzutów. Jest to tak zwane leczenie uzupełniające. Jego celem jest zapobieganie rozwojowi choroby rozsianej. Nie jest to jednak postępowanie wolne od kontrowersji, ponieważ na tym etapie badania kliniczne, którymi dysponujemy, mają obserwację cztero-, pięcio- czy sześcioletnią. Wciąż nie mamy całkowitej pewności, że te leki jednoznacznie wydłużają całkowite przeżycie, bo duża część chorych w tych badaniach – na szczęście! – nie miała jeszcze nawrotu. W najbliższym czasie mają być upowszechnione pierwsze silne dowody, że abemacyklib wpływa na czas życia, natomiast rybocyklib – badany nieco później – potrzebuje jeszcze czasu, aby takie dane zostały zgromadzone. Sam fakt, że dzięki tym lekom zmniejsza się ryzyko rozwoju przerzutowej postaci raka piersi, ma jednak ogromne znaczenie. Rozpoznanie choroby przerzutowej oznacza bowiem na razie wyrok – jednoznaczną informację, że pacjentka nie zostanie wyleczona. Jej perspektywa nie jest beznadziejna w krótkiej perspektywie, ale średni czas przeżycia wynosi około pięciu-sześciu lat. To niezwykle poważna diagnoza, która w ogromnym stopniu dezorganizuje życie i pacjenta, i jego rodziny; kobiety na dobrych kilka lat muszą funkcjonować z wieloma ograniczeniami, często nie tylko pracy zawodowej, ale również codziennej aktywności i roli w rodzinie. Dlatego efekt działania inhibitorów CDK4/6 – czyli odsunięcie w czasie nawrotu raka – jest nie do przecenienia, zarówno z punktu widzenia jednostek, jak i całego społeczeństwa.
Jakich pacjentek dotyczy wskazanie do leczenia rybocyklibem?
Rybocyklib, podobnie jak abemacyklib, jest obecnie zarejestrowany zarówno w leczeniu pacjentek z przerzutowym rakiem piersi, jak i u chorych bez przerzutów odległych. W chorobie rozsianej lek może być stosowany bez ograniczeń czasowych – pod warunkiem, że jest skuteczny i potwierdzamy jego działanie w badaniach obrazowych, takich jak tomografia czy rezonans magnetyczny. Z kolei u pacjentek bez przerzutów rybocyklib może być stosowany w sytuacjach, gdy zajęte są węzły chłonne, nowotwór ma wysoki stopień złośliwości (w badaniu histopatologicznym tzw. niskie zróżnicowanie, czyli G3 – najwyższy, trzeci stopień agresywności raka piersi), lub gdy guz ma powyżej dwóch centymetrów średnicy, jest stopnia G2 i dodatkowo występują tzw. biologiczne czynniki ryzyka. Kryteria kwalifikacji są więc dość złożone, a praca onkologa wymaga szczegółowej analizy każdego przypadku.
Niestety, mamy w Polsce poważny problem związany z diagnostyką – testy genomiczne, które służą do kwalifikacji pacjentek do leczenia we wczesnym raku piersi, nie są refundowane. W praktyce oznacza to, że musimy rozmawiać z chorymi o tym, czy są gotowe samodzielnie wydać ponad 9 tys. zł na najtańszy z dostępnych testów, czy też mamy podejmować decyzję na podstawie przybliżonych danych klinicznych i własnej oceny. Część pacjentek decyduje się zapłacić za badanie, część jednak nie ma takiej możliwości finansowej i oczekuje, że decyzję podejmiemy bez testu.
