O kwalifikowaniu pacjentów chorujących na rzadkie schorzenia (choroba Gaucher'a, choroba Hurler, choroba Pompego, mukopolisacharydoza typu II – Zespół Huntera i mukopolisacharydoza typu VI – Zespół Maroteaux-Lamy) do leczenia refundowanego w ramach programów lekowych decyduje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Zespół Koordynacyjny co do zasady decyduje też o wyłączeniu pacjenta z programu. Decyzje Zespołu nie podlegają kontroli przez organ nadzoru.
Może więc zdarzyć się sytuacja, w której lekarz prowadzący pacjenta widzi zasadność kontynuowania terapii, jednak Zespół Koordynacyjny orzeka o wyłączeniu pacjenta z programu lekowego. W efekcie o celowości dalszego leczenia decyduje podmiot, który nie ma osobistego kontaktu z pacjentem i możliwości bieżącej oceny efektywności leczenia.