Chodzi o życie dziecka. Pawełek ma prawie osiem lat. Cierpi na śmiertelną, postępującą chorobę genetyczną – dystrofię mięśniową Duchenne'a z nonsensowną mutacją genu. Stopniowo słabną kolejne mięśnie, a to sprawia, że chłopcy (głównie oni chorują) w wieku 10–12 lat przestają chodzić. Później oddychają za pomocą respiratora. Umierają średnio w wieku 25 lat. W końcowej fazie poruszają tylko oczami, nie mogą utrzymać sami głowy i pozycji siedzącej.
Choremu chłopcu mógłby pomóc lek ataluren, który opóźnia rozwój choroby, wydłużając życie i poprawiając jego jakość. Urzędnicy odmówili jednak zrefundowania jego zakupu.
Lek dopuszczono do obrotu w Europie pod koniec 2014 r. Matka chłopca po otrzymaniu zapotrzebowania od lekarza na lek w maju 2015 r. wystąpiła do Ministerstwa Zdrowia o refundację i sprowadzenie go w procedurze importu docelowego. Liczy się każdy dzień, bo lek podaje się choremu, gdy jeszcze może chodzić.
Niestety, ministerstwo odmówiło. Uznało, że nie ma możliwości sprowadzenia w drodze importu docelowego leku, który jest dopuszczony do obrotu i w Unii Europejskiej, i w Polsce. Brak zgody na finansowanie terapii uzasadniło jednym z przepisów ustawy refundacyjnej (art. 39).
– Nie ma możliwości refundacji leku dopuszczonego do obrotu, który nie jest dostępny w sprzedaży. Refundować można terapię z zagranicy, ale ta nie jest dopuszczona do obrotu w Polsce – uznał resort.
