Wydatki na leki nie są największym wyzwaniem naszego systemu zdrowia – ważniejszy jest niedobór lekarzy specjalistów; stanowiąc jednak ok. 14 proc. ogółu wydatków na zdrowie, zasługują na uwagę. W 2018 roku na leki wydaliśmy ponad 17 mld zł środków publicznych (a dodatkowe 10 mld zł Polacy wydali z własnej kieszeni). Oznaczało to wzrost o 3,5 mld zł (28 proc.) w stosunku do 2014 roku (głównie w segmencie programów lekowych i chemioterapii). Wciąż jednak ponad 90 innowacyjnych produktów dostępnych w Europie nie było u nas refundowanych, a w porównaniu z Niemcami, europejskim liderem wydatków na leki, wydaliśmy w przeliczeniu na pacjenta średnio trzy razy mniej.
Na horyzoncie mamy drogie terapie (np. na demencję) oraz pierwsze rozwiązania związane z edycją komórek i genów. Ministerstwo Zdrowia ostatnio zaakceptowało refundację leku na rdzeniowy zanik mięśni, którego koszt na jednego pacjenta to ponad 2 mln zł w pierwszym roku i ponad 1 mln zł w kolejnych latach, a terapia trwa całe życie. Mamy też wciąż rosnące zapotrzebowanie wynikające ze wzrostu liczby osób w wieku ponad 65 lat (w 2018 r. seniorów było ok. 6,5 mln, w 2023 będzie ich 7,5 mln) oraz ze zwiększenia zapadalności na choroby chroniczne i inne konsekwencje niezdrowego stylu życia oraz zanieczyszczenia środowiska.
Nowe terapie i wzrost potrzeb oznaczają, że nawet przeznaczając realne 6 proc. PKB na zdrowie, nie zaspokoimy wszystkich potrzeb lekowych Polaków. Otwarta pozostaje jednak kwestia, czy dostępne środki wydajemy optymalnie. Poza presją cenową na producentów (mającą swoje ograniczenia, których nieprzestrzeganie może utrudnić dostępność leków) polityka lekowa mogłaby lepiej adresować co najmniej cztery obszary, które mają wpływ na efektywne zarządzanie tym, co mamy.
Kontrola wydatków
Po pierwsze, moglibyśmy poprawić kontrolę nad wydatkami i monitorować jednolicie wszystkie wydatki na leki. By można było mówić o efektywności, musimy mieć narzędzia wpływu na ponoszone koszty.
Wprowadzone w 2012 roku przepisy o refundacji dały dobre narzędzia do zarządzania wydatkami. Pozwalają one na negocjacje cen, kontrolę wydawania recept, współpłacenie pacjentów czy stosowanie paybacku. Polska wyróżnia się na tle regionu w zakresie czytelności i stabilności systemu, a niektóre umowy dzielenia ryzyka przyniosły zwroty od producentów (351 mln zł w 2017 r., ok. 4 proc. budżetu refundacyjnego).
W ostatnich latach zarządzający budżetem ograniczył jednak swoją kontrolę nad wydatkami, a wzrostu nie powiązał z efektami leczenia. Oficjalnie nie mamy deficytu w wydatkach refundacyjnych. Jednak gdy spojrzymy na wykonanie wydatków w stosunku do pierwszego planu (budżet jest aktualizowany kilka razy w ciągu roku), to zauważymy, że sytuacja się stopniowo pogarszała – w 2012 mieliśmy 15-proc. nadwyżkę, by w 2017 zarejestrować 9-proc. deficyt. Zmiana spowodowana była w głównej mierze korzystnym z perspektywy pacjentów zniesieniem limitów na leki onkologiczne w ramach szybkiej ścieżki onkologicznej.
Co więcej, budżet refundacyjny NFZ nie obejmuje wszystkich publicznych wydatków na leki. W różnych miejscach mamy porozbijane wydatki na program 75+, na leczenie HIV i hemofilii (budżet centralny), szczepienia (budżety województw) i leki stosowane w procedurach szpitalnych (budżet NFZ na leczenie szpitalne). Różne budżety, zasady wydatkowania i raportowania oraz rozbicie odpowiedzialności utrudniają kształtowanie spójnej polityki lekowej. Dzisiaj nie ma przejrzystości i jednolitego raportowania, tak by można było w jednym miejscu zobaczyć, na co wydajemy pieniądze. Trzeba przyznać, że „Polityka lekowa" częściowo zakłada zmiany we wskazywanym kierunku.
Kształtowanie priorytetów
Po drugie, warto mieć spójne cele strategiczne refundacji leków. By móc mierzyć efektywność, musimy mieć jasno określone spodziewane efekty i priorytety. Powinny one mieć odzwierciedlenie w strukturze wydatków. Moglibyśmy patrzeć na średnią poprawę jakości życia Polaków, a nie tylko na zapobieganie śmierci.
Decydowanie o refundacji leków przypomina etyczny dylemat wagonika – przy ograniczonych środkach, wybierając jedne lekarstwa, a inne nie, ratujemy jednych pacjentów, poświęcając w pewnych stopniu innych. „Polityka lekowa państwa" nie wskazuje jednoznacznie, wedle jakich kryteriów będą podejmowane takie decyzje.
Konkurs dla startupów i innowacyjnych firm
Realne priorytety widać, analizując strukturę wydatków. Największy udział w wydatkach publicznych w 2018 roku miały kolejno leki onkologiczne (ok. 16,7 proc.), leki kardiologiczne (11,8 proc.), leki adresujące układ nerwowy (9,8 proc.), leki na cukrzycę i podobne (9,6 proc.) oraz na układ oddechowy (8,3 proc.). Analizując ostatnie aktualizacje listy leków refundowanych, możemy oczekiwać, że w 2019 udział onkologii wzrósł. „Polityka lekowa" nie nazywa onkologicznego priorytetu wprost i nie wiąże z nim konkretnych oczekiwanych rezultatów w obszarze onkologii.
Znaczenie terapii w wydatkach wynika nie tylko z różnych cen leków, ale też z decyzji politycznych. W Rumunii i na Łotwie więcej wydaje się na cukrzycę niż na leki onkologiczne. W większości pozostałych krajów naszego regionu udział leków przeciwnowotworowych waha się między 22 a 28 proc. wydatków. Warto pamiętać, że struktura wydatków na leki nie koreluje ze strukturą przyczyn zgonów ani ze strukturą liczby pacjentów. Ze statystyk wynika, że 48 proc. zgonów spowodowanych jest chorobami układu krwionośnego, 23 proc. nowotworami, a 5 proc. problemami układu oddychania. Gdy spojrzymy na liczbę pacjentów, to około 1,3 proc. Polaków cierpi na schorzenia nowotworowe, a z cukrzycą zmaga się ok. 7,8 proc. rodaków.
Polityka lekowa uwzględnia również analizę farmakoekonomiczną. W procesie przyznania refundacji oczekuje się wskazania, że poprawia się QALY – wskaźnik miary dokuczliwości choroby, uwzględniający jakość i długość życia. Jednak nowe leki porównuje się w ramach danej terapii, a nie patrzy się na efektywność wydatków pomiędzy terapiami, w efekcie kształtując politykę, nie uwzględniamy łącznego efektu zdrowia wśród całej populacji. A przykładowo analiza ostatnich wniosków do brytyjskiej agencji (NICE) dotyczących najnowszych leków wskazuje, że z perspektywy łącznych wydatków korzyść QALY na jedno wydane euro w obszarze cukrzycy może być do 27 razy wyższa niż w obszarze onkologii.
Podejście do badań klinicznych
Po trzecie, dobrze by było poprawić warunki do prowadzenia badań klinicznych, co umożliwiłoby dostęp do innowacyjnych terapii w końcowej fazie ich weryfikacji. Przyniosłoby też dodatkowy przypływ środków finansowych i transfer know-how.
W Polsce widzimy znacząco niższy udział w badaniach klinicznych niż w Czechach w przeliczeniu na 1 mln ludności. Gdybyśmy osiągnęli czeskie wskaźniki, to moglibyśmy mieć prawie dwukrotnie więcej pacjentów w badaniach klinicznych. Liczba badań zależy w dużej mierze od długości trwania formalnych przygotowań do badań, a te zależą od przepisów, procedur administracyjnych w szpitalach i tempa reakcji odpowiednich urzędów w procesie akceptacji. Cały proces średnio trwa w Polsce 24 tygodnie, podczas gdy na Węgrzech 14, a w Czechach 19. Ministerstwo Zdrowia ma wpływ na wszystkie wskazane czynniki. Widać ostatnio właściwe działania w tym kierunku.
Łączna wartość inwestycji w badania kliniczne w Polsce szacowana jest na 1,5 mld zł. Powyższe porównanie wskazuje, że kwota mogłaby być podwojona. Zawierają się w tym dodatkowe inwestycje w szpitale oraz opłaty i podatki.
Wykorzystanie danych
Po czwarte, konieczne jest wykorzystanie istniejących baz danych i budowa rejestrów pacjentów. Prawdziwą efektywność wydatków należy mierzyć poprawą zdrowia pacjenta, a zasady data science pozwoliłyby zmienić podejście do rejestracji danych w szpitalach.
Mamy dwa obszary danych związanych z polityką lekową. Pierwszy dotyczy danych o ponoszonych wydatkach, drugi – monitorowania rzeczywistych efektów zdrowia pacjentów.
Tylko częściowo wykorzystujemy potencjał wykorzystania danych kosztowych. Dużo danych jest zbieranych przez NFZ i MZ, ale wydają się służyć przede wszystkim do kontroli systemu. Dane są dostępne, co widać na internetowym portalu pacjenta (choć mało osób z niego korzysta). Trudno jednak znaleźć publiczne analizy na nich oparte. „Polityka lekowa państwa" nie zawiera ani jednej tabeli ani wykresu omawiającego strukturę wydatków. Jak zatem omawiać efektywność wydatków, jeśli nie widzimy, na co wydajemy? Nie jesteśmy w tym obszarze samotni – w naszym regionie tylko Węgrzy znacząco lepiej wykorzystują dane, oferując szerszy dostęp do danych i na większym poziomie szczegółowości.
Poza przywoływanymi wcześniej wydatkami w podziale na obszary terapeutyczne powinniśmy analizować strukturę wydatków per capita. Zanonimizowana panelowa baza recept IQVIA pokazuje, że w zakresie refundacji aptecznej pierwszy 1 proc. Polaków otrzymuje 21 proc. całości wydatków, a pierwsze 10 proc. pacjentów – 64 proc. wydatków. Na ostatnie 50 proc. pacjentów przeznaczamy jedynie 3 proc. wydatków. Pośrednio podobną proporcję widać we wcześniej przytoczonym wskaźniku ogółu wydatków (razem z kanałem szpitalnym) – ok. 1 proc. pacjentów (ci chorzy na raka) odpowiada za 16 proc. wydatków publicznych na leki. Innymi słowy (w uproszczeniu, bez leków uzupełniających terapie) przeciętny pacjent z nowotworem otrzymuje w ciągu roku z refundacji ok. 5,7 tys. zł, a pacjent z cukrzycą 550 zł. Oczywiście ten drugi będzie otrzymywał wsparcie na przestrzeni wielu lat.
Jeszcze słabiej jest z danymi dotyczącymi efektów leczenia. Do tej pory żadne dane nie były agregowane, więc nie było co analizować. Nie zastosowano umów wiążących refundację z pozytywnym wynikiem leczenia. Również w tym obszarze moglibyśmy wzorować się na Węgrach. Są przypadki, gdy węgierski NFZ (NEAK) przedstawił realne wyniki leczenia, które, jako że odbiegały od oczekiwanych, stanowiły podstawę do większego rabatu w cenie leku. Rumunia i Czechy powiązały refundację leków na WZW C z wyleczeniem pacjentów.
By wykorzystywać rzeczywiste dane, konieczna jest jednak szybsza budowa rejestrów pacjentów. Nie wystarczą dane o wydatkach refundacyjnych, konieczne jest gromadzenie danych medycznych, w przyszłości razem z zapisem DNA. To stawia dodatkowe wyzwania stosowania odpowiednich platform technologicznych, systemu ochrony danych i algorytmów statystycznych. Rozwiązania są dostępne w Polsce. Właściwie wdrożone mogłoby zmienić negatywne postrzeganie procesu tworzenia dokumentacji w szpitalach – nie mielibyśmy w szpitalach zbędnej biurokracji, ale analityków data science odpowiedzialnych za wsad do systemu.
Reasumując, istnieje zestaw działań, które warto podjąć, by polityka lekowa państwa była bardziej efektywna. Poprawna analiza stymuluje do zadawania trudnych pytań – jednak odpowiedzi pozwalają na lepsze skoncentrowanie zasobów i realną ocenę efektów. Inaczej bardzo łatwo narzekać na wszystko.
Mirosław Pawełko, general manager na Europę Południowo-Wschodnią, IQVIA. Artykuł przedstawia opinie autora, a nie organizacji, w której pracuje.
