Lek przywraca widzenie

To brzmi jak scenariusz filmu science fiction – lek po wstrzyknięciu do oka przywraca widzenie na kilka godzin. Zdaniem naukowców z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley oraz Uniwersytetu w Monachium to przełom w walce z najgroźniejszymi chorobami odbierającymi ludziom wzrok.

Testy niezwykłego preparatu przeprowadzono na razie tylko na zwierzętach. Mechanizm działania jest jednak taki sam również u ludzi. Dlatego badacze uważają, że ich odkrycie pozwoli opracować skuteczną terapię również dla pacjentów cierpiących na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki oraz zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD).

Jak znieczulenie

Choroby te są najczęstszymi przyczynami niedowidzenia lub ślepoty w krajach rozwiniętych. Choć ich przyczyny są różne, efekt jest ten sam – uszkodzenie komórek światłoczułych (fotoreceptorów) siatkówki. W rezultacie pole widzenia pacjentów stopniowo się zawęża.

Stworzona przez naukowców substancja sprawia, że „ślepe" komórki zaczynają widzieć

Opracowana przez naukowców substancja AAQ sprawia, że normalnie „ślepe" komórki siatkówki stają się światłoczułe. Jak tłumaczy prof. Richard Kramer z Uniwersytetu Kalifornijskiego, AAQ jest „przełącznikiem", który przykleja się do komórek. Gdy padnie na nie światło, substancja ta powoduje przepływ jonów i aktywuje neurony. W taki sam sposób działają komórki siatkówki oka – czopki i pręciki.

– Tak samo działają na przykład środki znieczulające. Przyklejają się do kanałów jonowych i pozostają tam przez pewien czas, sprawiając, że nic nie czujemy – mówi prof. Kramer. – Nasza cząsteczka jest inna, ponieważ aktywuje ją światło. Możemy ją uruchamiać i wyłączać światłem, a ona reguluje aktywność neuronów.

– To ogromny postęp, jeśli chodzi o przywracanie widzenia chorym – mówi dr Russell Van Gelder, szef Wydziału Chorób Oczu w University of Washington w Seattle, który brał udział w badaniach. Opisuje je dzisiejsze wydanie fachowego pisma „Neuron".

Pierwsze eksperymenty z AAQ już przeprowadzono – na razie tylko na myszach. Wykorzystano specjalnie zmodyfikowaną genetycznie odmianę – myszki po kilku miesiącach po urodzeniu stawały się ślepe.

Myszy boją się światła

Naukowcy wstrzyknęli zwierzętom AAQ bezpośrednio do oka. Ich źrenice zaczęły się zwężać w reakcji na światło, co było sygnałem, że myszy ponownie zaczęły „widzieć". Co więcej, myszy reagowały również na światło (unikały go), co świadczy o tym, że funkcje związane z interpretacją informacji działały.

Przetestowana wersja leku z AAQ działa jedynie kilka godzin. Później – podobnie jak środki znieczulające – jest rozkładana i przestaje działać.

– Najnowsze wersje tej substancji są lepsze, działają przez kilka dni, a nie przez kilka godzin – zapewnia prof. Kramer.

Krótkie działanie AAQ wcale nie musi być wadą. Jak podkreślają naukowcy, dzięki temu jest to bezpieczniejszy sposób niż terapie genowe i zabiegi z wykorzystaniem komórek macierzystych. Z podawania leku można w każdej chwili zrezygnować. Nie zmienia też trwale struktury siatkówki. Sam zabieg jest też mniej inwazyjny niż modyfikacje genetyczne czy wykorzystanie elektronicznych implantów, które trzeba wszczepiać do ciała pacjenta.

– Wielką zaletą tej metody jest to, że używamy zwykłej substancji chemicznej. Można zmienić dawkę, połączyć z innymi terapiami farmakologicznymi albo całkowicie ją porzucić, jeżeli nie jesteśmy zadowoleni z efektów – podkreśla prof. Kramer. – Kiedy opracujemy nowe cząsteczki chemiczne, zaoferujemy je do testowania pacjentom. Terapie polegające na modyfikacji genetycznej są  trudne do odwrócenia, podobnie jak metody bazujące na elektronicznych czipach.

Jest nadzieja

Właśnie elektronika wszczepiana do oka jest obecnie najbardziej obiecującą formą terapii retinopatii barwnikowej. Opracowany przez niemiecką firmę Retina Implant AG czip ma 3 mm kw. i zawiera 1500 fotoreceptorów. Umieszczony w oku człowieka niewidomego częściowo przywraca wzrok.

Inną metodą jest regeneracja siatkówki przy użyciu komórek macierzystych bądź wprowadzenie odpowiednich modyfikacji genetycznych do komórek oka za pomocą wirusów. Takie operacje już z powodzeniem przeprowadzono.

masz pytanie, wyślij e-mail do autora