Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33
Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna
Foto: AFP
– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.
Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.
Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.
Kup roczną subskrypcję w promocji - duet idealny i korzystaj podwójnie!
Zyskujesz:
- Roczny dostęp do The New York Times, w tym do: News, Games, Cooking, Audio, Wirecutter i The Athletic.
- RP.PL — rzetelne i obiektywne źródło najważniejszych informacji z Polski i świata z dodatkową weekendową porcją błyskotliwych tekstów magazynu PLUS MINUS.
Zachowania panujące w świecie zwierząt nierzadko potrafią nas zaskoczyć. Tak było również w tym przypadku. Japoń...
Co powoduje, że wybieramy pracę na własny rachunek? Świetny pomysł na biznes, potrzeba niezależności, czy też pr...
Z czym kojarzymy dwutlenek węgla? Głównie z kryzysem klimatycznym. Badaczki z Uniwersytetu Warszawskiego pokazuj...
Nowe badania pokazują, że rozmiary i kształty psów wykształciły się tysiące lat przed pojawieniem się współczesn...
W obliczu przyspieszającej cyfryzacji cyberprzestępcy zwiększają skalę ataków na urządzenia końcowe – komputery i smartfony, ale też na infrastrukturę krytyczną.
Organy podatkowe sięgają po algorytmy. Sztuczna inteligencja wspiera urzędy skarbowe w tropieniu oszustw i niepr...
Masz aktywną subskrypcję?
Zaloguj się lub wypróbuj za darmo
wydanie testowe.
nie masz konta w serwisie? Dołącz do nas
