Reklama
Rozwiń
Reklama

Lek na oddech

Przełomowa terapia mukowiscydozy umożliwia chorym normalne życie.

Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Foto: AFP

– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.

Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.

Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.

RP.PL i The New York Times w pakiecie!

Kup roczną subskrypcję w promocji Black Month - duet idealny i korzystaj podwójnie!

Zyskasz dodatkowo pełny dostęp do The New York Times na 12 miesięcy.

W pakiecie otrzymasz dostęp do NYT: News, Games, Cooking, Audio, Wirecutter i The Athletic.

Reklama
Materiał Partnera
Chcieliby dwójkę. Dlaczego więc Polacy coraz rzadziej decydują się na dzieci?
Materiał Promocyjny
Aneta Grzegorzewska, Gedeon Richter: Leki generyczne też mogą być innowacyjne
Materiał Partnera
Krewny z Ameryki. Jak filmy opowiadają niezwyczajną historię polskich emigrantów
Materiał Partnera
Czy można wykryć, że pracę napisała AI? Nauczyciele akademiccy vs. ChatGPT
Materiał Partnera
Zegar biologiczny. Co naprawdę decyduje o naszej produktywności?
Materiał Promocyjny
Raport o polskim rynku dostaw poza domem
Nauka
Jak urozmaicić spacery i biegi? Eksperci mają niecodzienny pomysł. „Zaczynać powoli”
Materiał Promocyjny
Manager w erze AI – strategia, narzędzia, kompetencje AI
Reklama
Reklama