Reklama
Rozwiń

Lek na oddech

Przełomowa terapia mukowiscydozy umożliwia chorym normalne życie.

Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Foto: AFP

– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.

Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.

Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.

Już za 19 zł miesięcznie przez rok

Jak zmienia się Polska, Europa i Świat? Wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i historia w jednym miejscu i na wyciągnięcie ręki.

Subskrybuj i bądź na bieżąco!

Nauka
Magma rozrywa kontynent afrykański? Przełomowe badania naukowców
Nauka
Alkohol, nikotyna, narkotyki wyzwaniem dla zdrowia publicznego. Między wolnością a reglamentacją
Nauka
Naukowcy testują nowy sposób walki z superbakteriami. Skład tabletek może zaskoczyć
Materiał Partnera
Wielkie nieobecne. Kobiety we władzach spółek
Materiał Partnera
Oszukują i rozdają nagrody. Tego (na pewno!) nie wiesz o storczykach