Lek na oddech

Przełomowa terapia mukowiscydozy umożliwia chorym normalne życie.

Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Foto: AFP

– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.

Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.

Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.

„Rzeczpospolita” najbardziej opiniotwórczym medium października!
Rzetelne informacje, pogłębione analizy, komentarze i opinie. Treści, które inspirują do myślenia. Oglądaj, czytaj, słuchaj.

Czytaj za 9 zł miesięcznie!
Nauka
Pełnia Księżyca w grudniu. Zimny Księżyc będzie wyjątkowy, bo trwa wielkie przesilenie księżycowe
https://track.adform.net/adfserve/?bn=77855207;1x1inv=1;srctype=3;gdpr=${gdpr};gdpr_consent=${gdpr_consent_50};ord=[timestamp]
Nauka
W organizmach delfinów znaleziono uzależniający fentanyl
Nauka
Orki kontra „największa ryba świata”. Naukowcy ujawniają zabójczą taktykę polowania
Nauka
Radar NASA wychwycił „opuszczone miasto” na Grenlandii. Jego istnienie zagraża środowisku
Materiał Promocyjny
Bank Pekao wchodzi w świat gamingu ze swoją planszą w Fortnite
Nauka
Jak picie kawy wpływa na jelita? Nowe wyniki badań