Reklama

Lek na oddech

Przełomowa terapia mukowiscydozy umożliwia chorym normalne życie.

Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Foto: AFP

– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.

Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.

Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.

Tylko 19 zł miesięcznie przez cały rok.

Bądź na bieżąco. Czytaj sprawdzone treści od Rzeczpospolitej. Polityka, wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i psychologia.

Treści, którym możesz zaufać.

Reklama
Materiał Partnera
Jak inaczej zobaczyć przeszłość? Eye-tracking w archeologii
Materiał Partnera
Dotacja czy ulga? Ten spór pojawił się wcześniej niż afera o regaty z KPO
Nauka
Niepokojące zjawisko związane z ociepleniem mórz. „Przełomowe" wyniki nowego badania
Nauka
Naukowcy są bliżej wyjaśnienia pochodzenia życia na Ziemi. Przełomowe wyniki badań
Nauka
W jakim wieku czujemy się najbardziej nieszczęśliwi? Wyniki badań pokazują niepokojącą zmianę
Reklama
Reklama