Reklama

Lek na oddech

Przełomowa terapia mukowiscydozy umożliwia chorym normalne życie.

Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Foto: AFP

– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.

Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.

Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.

Już za 19 zł miesięcznie przez rok

Jak zmienia się świat i Polska. Jak wygląda nowa rzeczywistość polityczna po wyborach prezydenckich. Polityka, wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i psychologia.

Czytaj, to co ważne.

Reklama
Nauka
Naukowcy są bliżej wyjaśnienia pochodzenia życia na Ziemi. Przełomowe wyniki badań
Nauka
W jakim wieku czujemy się najbardziej nieszczęśliwi? Wyniki badań pokazują niepokojącą zmianę
Nauka
Wyniszczające skutki długiego Covidu. Nowe badanie ujawnia ich skalę
Nauka
Jak bardzo prawdopodobna jest śmierć na skutek uderzenia asteroidy w Ziemię? Nowe badanie
Nauka
Co tak naprawdę wydarzyło się niemal 13 tys. lat temu? Naukowcy zbadali kontrowersyjną teorię
Reklama
Reklama