Reklama

Lek na oddech

Przełomowa terapia mukowiscydozy umożliwia chorym normalne życie.

Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna

Foto: AFP

– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.

Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.

Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.

Już za 19 zł miesięcznie przez rok

Jak zmienia się Polska, Europa i Świat? Wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i historia w jednym miejscu i na wyciągnięcie ręki.

Subskrybuj i bądź na bieżąco!

Reklama
Nauka
Zaskakujący zwrot ewolucji. Ten gatunek odnowił cechy sprzed milionów lat
Nauka
Przełomowe odkrycie naukowców. Zmienia nasz obraz neandertalczyków
Nauka
Magma rozrywa kontynent afrykański? Przełomowe badania naukowców
Nauka
Alkohol, nikotyna, narkotyki wyzwaniem dla zdrowia publicznego. Między wolnością a reglamentacją
Materiał Promocyjny
Sprzedaż motocykli mocno się rozpędza
Nauka
Naukowcy testują nowy sposób walki z superbakteriami. Skład tabletek może zaskoczyć
Reklama
Reklama