Aktualizacja: 19.05.2015 21:14 Publikacja: 19.05.2015 18:33
Terapia dwoma nowymi lekami jest bardzo droga. W wielu krajach nie będzie dostępna
Foto: AFP
– To rewolucja. Możemy pomóc małym pacjentom z najczęstszą postacią tej choroby – twierdzi dr Bonnie Ramsey, pediatra z Seattle Children Research Institute, która prezentowała wyniki testów. – Umiemy leczyć nie tylko objawy, ale to, co leży u podłoża mukowiscydozy, czyli skutki mutacji genetycznych.
Naukowcy z University of Washington przedstawili właśnie rezultaty badań klinicznych z udziałem 1108 pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Do leczenia wykorzystano ivacaftor (Kalydeco) oraz lumacaftor. Zaobserwowano m.in. 40-proc. poprawę wydolności oddechowej u pacjentów.
Mukowiscydoza to jedna z najczęściej występujących chorób genetycznych u ludzi. Mutacje (dotąd zidentyfikowano 1500 odpowiedzialnych za powstanie tej choroby) sprawiają m.in., że organizm wytwarza nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia pracy narządów – głównie płuc i układu pokarmowego.
Kup roczną subskrypcję w promocji Black Month - duet idealny i korzystaj podwójnie!
Zyskujesz:
- Roczny dostęp do The New York Times, w tym do- News, Games, Cooking, Audio, Wirecutter i The Athletic.
- RP.PL- twoje rzetelne i obiektywne źródło najważniejszych informacji z Polski i świata z dodatkową weekendową porcją błyskotliwych tekstów, wnikliwych analiz i inspirujących rozmów w ramach magazynu PLUS MINUS.
W jaskini na granicy Grecji i Albanii odkryto ogromną kolonię pajęczą. Badanie podziemnego „megamiasta” dostarcz...
Wspólna infrastruktura sztucznej inteligencji w sektorze bankowym to ambitny projekt, który w przyszłości (potencjalnie) mógłby obniżyć koszty korzystania z niej. Problemem może być brak jednego standardu takich rozwiązań czy utrata przez banki przewag konkurencyjnych.
Naukowcy podważają jedną z najbardziej zagadkowych hipotez naukowych, według której wszechświat jest symulacją k...
W Wielkim Muzeum Egipskim wita przybyszy potężny posąg Ramzesa II. Abu Simbel, zbudowany na jego rozkaz kompleks...
Jest nas coraz mniej. Choć Polacy marzą o rodzinie „2+2”, coraz częściej odkładają decyzję o rodzicielstwie lub...
Wiele uwagi przywiązuje się obecnie do innowacji, nie tylko technologicznych, które przynoszą nowe funkcjonalności, ale i takich, których oryginalność polega na unikatowym wzornictwie. Stąd liczba zgłaszanych patentów i zastrzeganych wzorów wciąż rośnie. By ułatwić sprawy urzędowe i zapewnić lepszą organizację pracy urzędów, część spraw będzie można załatwiać on-line
Niedawno każdy, kto miał wujka w Ameryce, był traktowany jak ktoś z koneksjami. Wystarczy przypomnieć sobie scen...
Masz aktywną subskrypcję?
Zaloguj się lub wypróbuj za darmo
wydanie testowe.
nie masz konta w serwisie? Dołącz do nas
