Ze szpiczakiem plazmocytowym żyje w Polsce blisko 10 tys. osób. Atakuje on dojrzałe komórki układu odpornościowego zwane plazmocytami. W szpiku kostnym pojawiają się i rozrastają liczne guzowate ogniska, pochłaniając zdrową tkankę i niszcząc kości. Zdolności krwiotwórcze organizmu są coraz mniejsze, dlatego dochodzi do anemii, a także patologicznych złamań i skłonności do infekcji.
Charakterystyczną cechą szpiczaka plazmocytowego jest nawrotowość. Po początkowym opanowaniu choroby, wraca i wówczas staje się niewrażliwy na dotychczasowe leczenie. Walka ze szpiczakiem polega na przełamywaniu kolejnych fal, z których każda kolejna jest trudniejsza do opanowania od poprzedniej.
- Charakterystyka tej choroby powoduje, że nie ma na nią jednego leku - mówi dr hab. Dominik Dytfeld z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. - Dla przykładu, w przypadku przewlekłej białaczki szpikowej, jeden lek rozwiązuje większość problemów z tą chorobą u wielu pacjentów. W szpiczaku plazmocytowym czegoś takiego nie ma i prawdopodobnie nie będzie w perspektywie kolejnych lat. ponieważ choroba jest niejednorodna. Nie da się jej wyleczyć jedną skuteczną terapią i wcześniej czy później rozwinie oporność, wtedy choremu trzeba będzie podać coś innego.
W ostatnich latach chorzy zyskali ogromną nadzieję. Lekarze mówią o przełomie, który może zmienić śmiertelną chorobę w przewlekłą, ponieważ nie chodzi już o wydłużeniu życia o kilka lat ale o 10 lub więcej. Od 2013 r. zarejestrowano na świecie sześć nowych cząsteczek - leków, które są w stosunku do siebie komplementarne i jak twierdzą eksperci, każda z nich jest potrzebna. Im więcej możliwości ma lekarz, tym pacjenci żyją dłużej.
- Od listopada jeden z tych leków, pomalidomid, jest już w Polsce dostępny - kontynuuje dr Dytfeld - i rzeczywiście, pewnej grupie pacjentów pomaga. Jednak z racji biologii tej choroby, to nie załatwia zupełnie sprawy. Dwie kolejne częsteczki: daratumumab i karfilzomib, znajdują się w zaawansowanym procesie refundacji. Mają one zastosowanie u pacjentów z chorobą nawrotową i oporną, bardziej zaawansowaną postacią szpiczaka. Do tych leków Polacy jeszcze nie mają dostępu, a zapotrzebowanie na nie jest w tej chwili największe.