Sposób na chorobę mięśni

Dobrze znane leki pomagają w terapii chłopców z dystrofią mięśniową – odkryli neurolodzy.

Publikacja: 09.05.2014 08:13

Sposób na chorobę mięśni

Foto: Fotorzepa, Roman Bosiacki Roman Bosiacki

Choroba Duchenne'a to genetyczne schorzenie powodujące zanik mięśni. Jest nieodwracalne i nie ma na nie skutecznego lekarstwa. Dotyka chłopców (ok. 1 na 3,5 tys. urodzeń), większość pacjentów w wieku kilkunastu lat nie może samodzielnie chodzić.

Nadzieję na walkę z tym schorzeniem dają eksperymenty przeprowadzone przez dr. Ronalda Victora z Cedars-Sinai Heart Institute. Naukowcy wykorzystali fakt, że w przypadku zaniku mięśni tego typu u pacjentów występuje zaburzona produkcja białka – dystrofiny. Mięśnie pozbawione są dopływu m.in. tlenku azotu pozwalającego na ich normalną pracę i rozluźnienie.

Udział w testach wzięło dziesięciu chłopców w wieku od 8 do 13 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Wszyscy otrzymywali terapię sterydami i korzystali z rehabilitacji.

Zespół dr. Victora podał im jeszcze dwie inne substancje – tadalafil i sildenafil. To dobrze znane leki – ich nazwy handlowe to cialis i viagra. Są wykorzystywane do leczenia zaburzeń wzwodu.

Do czego mogą się takie leki przydać w przypadku chłopców z zanikiem mięśni? Cała tajemnica kryje się właśnie w mechanizmie rozluźniania mięśni i zwiększonego napływu do nich krwi. Podczas ćwiczeń rehabilitacyjnych ukrwienie mięśni chorych było porównywalne z tym obserwowanym u zdrowych.

– Efekt był natychmiastowy i wyraźnie widoczny. Rezultaty terapii były tym lepsze, im wyższa była dawka – podkreśla dr Ronald Victor.

Testy powtarzano przez dwa tygodnie, stosując zamiennie obie substancje.

Oczywiście naukowcy nie rekomendują podawania cierpiącym na dystrofię Duchenne'a viagry jako leku zwiększającego sprawność mięśni. – To nie jest lek, ale pierwszy krok w stronę opracowania nowych, skuteczniejszych sposobów terapii – podkreśla dr Victor, który efekty swoich badań opublikował na łamach pisma naukowego „Neurology" wydawanego przez Amerykańską Akademię Neurologii. – Nie wiemy, czy to poprawione ukrwienie utrzyma się przy długotrwałym stosowaniu leku. Badanie było ograniczone czasowo i przeprowadzone na małej grupie pacjentów, dlatego nie mamy też pewności, czy poprawienie przepływu krwi spowalnia postęp choroby. Gdyby tak było, mielibyśmy nową strategię leczenia. Ruszyła już trzecia faza badań klinicznych.

Choroba Duchenne'a to genetyczne schorzenie powodujące zanik mięśni. Jest nieodwracalne i nie ma na nie skutecznego lekarstwa. Dotyka chłopców (ok. 1 na 3,5 tys. urodzeń), większość pacjentów w wieku kilkunastu lat nie może samodzielnie chodzić.

Nadzieję na walkę z tym schorzeniem dają eksperymenty przeprowadzone przez dr. Ronalda Victora z Cedars-Sinai Heart Institute. Naukowcy wykorzystali fakt, że w przypadku zaniku mięśni tego typu u pacjentów występuje zaburzona produkcja białka – dystrofiny. Mięśnie pozbawione są dopływu m.in. tlenku azotu pozwalającego na ich normalną pracę i rozluźnienie.

Materiał Partnera
Czy jest pan/pani za…? Oto, jak sposób zadawania pytań wpływa na odpowiedzi
Materiał Partnera
Wzór na sprawiedliwość. Jak matematyka może usprawnić budżet obywatelski?
Nauka
Naukowcy zaobserwowali „piractwo lodowe” na Antarktydzie. Zachodzi szybciej, niż sądzono
Nauka
Przełomowe odkrycie naukowców dotyczące szpaków. Podważa wcześniejsze twierdzenia
Materiał Promocyjny
Budujemy cyfrową tarczę bezpieczeństwa surowcowego