Choroba Duchenne'a to genetyczne schorzenie powodujące zanik mięśni. Jest nieodwracalne i nie ma na nie skutecznego lekarstwa. Dotyka chłopców (ok. 1 na 3,5 tys. urodzeń), większość pacjentów w wieku kilkunastu lat nie może samodzielnie chodzić.

Nadzieję na walkę z tym schorzeniem dają eksperymenty przeprowadzone przez dr. Ronalda Victora z Cedars-Sinai Heart Institute. Naukowcy wykorzystali fakt, że w przypadku zaniku mięśni tego typu u pacjentów występuje zaburzona produkcja białka – dystrofiny. Mięśnie pozbawione są dopływu m.in. tlenku azotu pozwalającego na ich normalną pracę i rozluźnienie.

Udział w testach wzięło dziesięciu chłopców w wieku od 8 do 13 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Wszyscy otrzymywali terapię sterydami i korzystali z rehabilitacji.

Zespół dr. Victora podał im jeszcze dwie inne substancje – tadalafil i sildenafil. To dobrze znane leki – ich nazwy handlowe to cialis i viagra. Są wykorzystywane do leczenia zaburzeń wzwodu.

Do czego mogą się takie leki przydać w przypadku chłopców z zanikiem mięśni? Cała tajemnica kryje się właśnie w mechanizmie rozluźniania mięśni i zwiększonego napływu do nich krwi. Podczas ćwiczeń rehabilitacyjnych ukrwienie mięśni chorych było porównywalne z tym obserwowanym u zdrowych.

– Efekt był natychmiastowy i wyraźnie widoczny. Rezultaty terapii były tym lepsze, im wyższa była dawka – podkreśla dr Ronald Victor.

Testy powtarzano przez dwa tygodnie, stosując zamiennie obie substancje.

Oczywiście naukowcy nie rekomendują podawania cierpiącym na dystrofię Duchenne'a viagry jako leku zwiększającego sprawność mięśni. – To nie jest lek, ale pierwszy krok w stronę opracowania nowych, skuteczniejszych sposobów terapii – podkreśla dr Victor, który efekty swoich badań opublikował na łamach pisma naukowego „Neurology" wydawanego przez Amerykańską Akademię Neurologii. – Nie wiemy, czy to poprawione ukrwienie utrzyma się przy długotrwałym stosowaniu leku. Badanie było ograniczone czasowo i przeprowadzone na małej grupie pacjentów, dlatego nie mamy też pewności, czy poprawienie przepływu krwi spowalnia postęp choroby. Gdyby tak było, mielibyśmy nową strategię leczenia. Ruszyła już trzecia faza badań klinicznych.